Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

A Clinical Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia (HCH UpliftMono)

30. oktober 2026 oppdatert av: Ascendis Pharma A/S

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Once-weekly Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia

This trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with navepegritide subcutaneous (SC) injections once weekly in children and adolescents with hypochondroplasia aged 2 to 17 years.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

81

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • 1. Age 2 to <18 years at randomization
  • 2. Clinical diagnosis of HCH with documented genetic confirmation
  • 3. Height measurement available from medical records

Exclusion Criteria:

  • 1. Evidence of growth plate closure
  • 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth
  • 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
  • 4. Unable to stand without assistance
  • 5. Known or suspected medical conditions other than hypochondroplasia that could affect growth
  • 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
  • 7. Known history or presence of malignant disease

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Once weekly navepegritide sc.
Legemiddel: Navepegritide

Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 104 weeks
Placebo komparator: Once weekly placebo for navepegritide sc.
Legemiddel: Placebo for Navepegritide

Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 52 weeks of placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annual Growth Velocity (AGV)
Tidsramme: Week 52

To evaluate the AGV, cm per year, compared to placebo
Week 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
CDC-based height Z-score
Tidsramme: Week 52

To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score
Week 52
Upper to lower body segment ratio
Tidsramme: Week 52

Change from baseline in upper to lower body segment ratio
Week 52
Quality of Life questionnaire
Tidsramme: Week 52

Change from baseline in health related quality of life Quality of Life in Short Stature (QoLISSY)
Week 52
Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Tidsramme: Throughout trial duration 104 weeks

Number of events
Throughout trial duration 104 weeks

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. november 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2026

Først lagt ut (Faktiske)

4. november 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. november 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2026

Sist bekreftet

1. oktober 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASND0051

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere