Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

A Clinical Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia (HCH UpliftMono)

30 oktober 2026 uppdaterad av: Ascendis Pharma A/S

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Once-weekly Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia

This trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with navepegritide subcutaneous (SC) injections once weekly in children and adolescents with hypochondroplasia aged 2 to 17 years.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

81

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • 1. Age 2 to <18 years at randomization
  • 2. Clinical diagnosis of HCH with documented genetic confirmation
  • 3. Height measurement available from medical records

Exclusion Criteria:

  • 1. Evidence of growth plate closure
  • 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth
  • 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
  • 4. Unable to stand without assistance
  • 5. Known or suspected medical conditions other than hypochondroplasia that could affect growth
  • 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
  • 7. Known history or presence of malignant disease

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Once weekly navepegritide sc.
Läkemedel: Navepegritide

Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 104 weeks
Placebo-jämförare: Once weekly placebo for navepegritide sc.
Läkemedel: Placebo for Navepegritide

Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 52 weeks of placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annual Growth Velocity (AGV)
Tidsram: Week 52

To evaluate the AGV, cm per year, compared to placebo
Week 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
CDC-based height Z-score
Tidsram: Week 52

To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score
Week 52
Upper to lower body segment ratio
Tidsram: Week 52

Change from baseline in upper to lower body segment ratio
Week 52
Quality of Life questionnaire
Tidsram: Week 52

Change from baseline in health related quality of life Quality of Life in Short Stature (QoLISSY)
Week 52
Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Tidsram: Throughout trial duration 104 weeks

Number of events
Throughout trial duration 104 weeks

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 november 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 oktober 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 oktober 2026

Första postat (Faktisk)

4 november 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 november 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 oktober 2026

Senast verifierad

1 oktober 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ASND0051

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera