Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Clinical Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia (HCH UpliftMono)

30. oktober 2026 opdateret af: Ascendis Pharma A/S

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Once-weekly Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia

This trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with navepegritide subcutaneous (SC) injections once weekly in children and adolescents with hypochondroplasia aged 2 to 17 years.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

81

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • 1. Age 2 to <18 years at randomization
  • 2. Clinical diagnosis of HCH with documented genetic confirmation
  • 3. Height measurement available from medical records

Exclusion Criteria:

  • 1. Evidence of growth plate closure
  • 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth
  • 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
  • 4. Unable to stand without assistance
  • 5. Known or suspected medical conditions other than hypochondroplasia that could affect growth
  • 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
  • 7. Known history or presence of malignant disease

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Once weekly navepegritide sc.
Medicin: Navepegritide

Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 104 weeks
Placebo komparator: Once weekly placebo for navepegritide sc.
Medicin: Placebo for Navepegritide

Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 52 weeks of placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annual Growth Velocity (AGV)
Tidsramme: Week 52

To evaluate the AGV, cm per year, compared to placebo
Week 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CDC-based height Z-score
Tidsramme: Week 52

To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score
Week 52
Upper to lower body segment ratio
Tidsramme: Week 52

Change from baseline in upper to lower body segment ratio
Week 52
Quality of Life questionnaire
Tidsramme: Week 52

Change from baseline in health related quality of life Quality of Life in Short Stature (QoLISSY)
Week 52
Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Tidsramme: Throughout trial duration 104 weeks

Number of events
Throughout trial duration 104 weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. november 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. oktober 2026

Først opslået (Faktiske)

4. november 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. november 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASND0051

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner