A Clinical Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia (HCH UpliftMono)
30 de outubro de 2026 atualizado por: Ascendis Pharma A/S
A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Once-weekly Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia
This trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with navepegritide subcutaneous (SC) injections once weekly in children and adolescents with hypochondroplasia aged 2 to 17 years.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
81
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ascendis Registry Inquiries
- Número de telefone: +45 61242484
- E-mail: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of HCH with documented genetic confirmation
- 3. Height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Evidence of growth plate closure
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than hypochondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Once weekly navepegritide sc.
|
Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 104 weeks |
|
Comparador de Placebo: Once weekly placebo for navepegritide sc.
|
Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 52 weeks of placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Annual Growth Velocity (AGV)
Prazo: Week 52
|
To evaluate the AGV, cm per year, compared to placebo |
Week 52
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
CDC-based height Z-score
Prazo: Week 52
|
To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
Week 52
|
|
Upper to lower body segment ratio
Prazo: Week 52
|
Change from baseline in upper to lower body segment ratio |
Week 52
|
|
Quality of Life questionnaire
Prazo: Week 52
|
Change from baseline in health related quality of life Quality of Life in Short Stature (QoLISSY) |
Week 52
|
|
Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Prazo: Throughout trial duration 104 weeks
|
Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de outubro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de outubro de 2026
Primeira postagem (Real)
4 de novembro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de novembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de outubro de 2026
Última verificação
1 de outubro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ASND0051
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .