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A Clinical Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia (HCH UpliftMono)

30. Oktober 2026 aktualisiert von: Ascendis Pharma A/S

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Once-weekly Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia

This trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with navepegritide subcutaneous (SC) injections once weekly in children and adolescents with hypochondroplasia aged 2 to 17 years.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

81

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • 1. Age 2 to <18 years at randomization
  • 2. Clinical diagnosis of HCH with documented genetic confirmation
  • 3. Height measurement available from medical records

Exclusion Criteria:

  • 1. Evidence of growth plate closure
  • 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth
  • 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
  • 4. Unable to stand without assistance
  • 5. Known or suspected medical conditions other than hypochondroplasia that could affect growth
  • 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
  • 7. Known history or presence of malignant disease

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Once weekly navepegritide sc.
Arzneimittel: Navepegritide

Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 104 weeks
Placebo-Komparator: Once weekly placebo for navepegritide sc.
Arzneimittel: Placebo for Navepegritide

Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 52 weeks of placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annual Growth Velocity (AGV)
Zeitfenster: Week 52

To evaluate the AGV, cm per year, compared to placebo
Week 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CDC-based height Z-score
Zeitfenster: Week 52

To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score
Week 52
Upper to lower body segment ratio
Zeitfenster: Week 52

Change from baseline in upper to lower body segment ratio
Week 52
Quality of Life questionnaire
Zeitfenster: Week 52

Change from baseline in health related quality of life Quality of Life in Short Stature (QoLISSY)
Week 52
Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Zeitfenster: Throughout trial duration 104 weeks

Number of events
Throughout trial duration 104 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. November 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Oktober 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. November 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. November 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Oktober 2026

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASND0051

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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