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A Clinical Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia (HCH UpliftMono)

2026年10月30日 更新者：Ascendis Pharma A/S

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Once-weekly Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia

This trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with navepegritide subcutaneous (SC) injections once weekly in children and adolescents with hypochondroplasia aged 2 to 17 years.

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

81

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  • 1. Age 2 to <18 years at randomization
  • 2. Clinical diagnosis of HCH with documented genetic confirmation
  • 3. Height measurement available from medical records

Exclusion Criteria:

  • 1. Evidence of growth plate closure
  • 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth
  • 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
  • 4. Unable to stand without assistance
  • 5. Known or suspected medical conditions other than hypochondroplasia that could affect growth
  • 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
  • 7. Known history or presence of malignant disease

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Once weekly navepegritide sc.
药品：Navepegritide

Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 104 weeks
安慰剂比较：Once weekly placebo for navepegritide sc.
药品：Placebo for Navepegritide

Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 52 weeks of placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide.

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Annual Growth Velocity (AGV)
大体时间：Week 52

To evaluate the AGV, cm per year, compared to placebo
Week 52

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
CDC-based height Z-score
大体时间：Week 52

To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score
Week 52
Upper to lower body segment ratio
大体时间：Week 52

Change from baseline in upper to lower body segment ratio
Week 52
Quality of Life questionnaire
大体时间：Week 52

Change from baseline in health related quality of life Quality of Life in Short Stature (QoLISSY)
Week 52
Treatment-emergent Adverse Events (AE)
大体时间：Throughout trial duration 104 weeks

Number of events
Throughout trial duration 104 weeks

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ascendis Pharma A/S

调查人员

  • 研究主任：Medical Director, MD、Ascendis Pharma A/S

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2026年11月1日

初级完成 (估计的)

2028年10月1日

研究完成 (估计的)

2029年10月1日

研究注册日期

首次提交

2026年10月30日

首先提交符合 QC 标准的

2026年10月30日

首次发布 (实际的)

2026年11月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年11月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年10月30日

最后验证

2026年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ASND0051

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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