Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Safety and Efficacy of Hemoglobin F Inducers in Patients With Beta Thalassemia

4 augustus 2026 bijgewerkt door: Riphah International University

Safety and Efficacy of Hemoglobin F Inducers in Patients With Beta Thalassemia: a Prospective 12 Months Study

The aim of this study is to determine the safety and therapeutic effect of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) on beta thalassemia patients. The main objectives of this study are:

  • To determine the therapeutic efficacy of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) on hemoglobin level and blood transfusion in beta thalassemia patients.
  • To determine the safety of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) in beta thalassemia patients
  • To determine effect of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) on quality of life of beta thalassemia patients

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

This is a two-arm comparative study. One group is the interventional group, in which all patients will receive thalidomide and hydroxyurea. Low-dose Thalidomide will be administered to patients at a low dose of 0.5 to 4 mg/kg orally every day for 12 months until continuous transfusion-dependency or unacceptable toxicity occurs. The starting dose of hydroxyurea will be 10-20 mg/kg per day. The second group will be the control group for blood transfusion.

In the intervention group, 114 confirmed diagnoses of beta thalassemia ascertained by Hemoglobin Electrophoresis or HPLC report performed pre-transfusion or genetic testing profile (comprising PCR or HBB gene sequencing) suggestive of β-thalassemia syndrome will be included. To assess the therapeutic efficacy of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea), the number of blood transfusions and hemoglobin level will be assessed as per the given schedule.

. Adverse events will be recorded at each follow-up to assess the safety of the therapy. The patient/guardian/parent will be specifically asked about paresthesia, rash, constipation, unexplained infections, bleeding symptoms, headache, syncope, focal weakness, and behavioral changes. All participants will be asked to report any adverse reactions and will be questioned about adverse events during the study visit. EORTC QLQ C-30 URDU version, a self-administered questionnaire, will be filled by each participant at baseline and 6 months.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

240

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan
        • Werving
        • Riphah International University
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusion criteria:

  • Confirmed diagnosis of Beta thalassemia Major (BTM) ascertained by Hemoglobin Electrophoresis or HPLC report performed pre-transfusion or genetic testing profile (comprising PCR or HBB gene sequencing) suggestive of β-thalassemia syndrome.
  • All ages and both genders will be included
  • Written informed consent

Exclusion criteria:

  • Pregnancy or unwilling to follow contraception or planning conception (Enrolled female patients will be strictly advised to avoid pregnancy during the study period and until 6 months after thalidomide withdrawal.
  • Hemoglobinopathies other than beta thalassemia
  • History of neurological problems
  • Inability to regularly follow up

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Blood transfusion Group
Control group will be on regular blood transfusion and iron chelation therapy
Experimenteel: HbF inducers
All patients will receive thalidomide and hydroxyurea. Low dose Thalidomide will be administered to patients at a low dose of 0.5 to 4 mg/kg orally every day for 12 months until continuous transfusion-dependency or unacceptable toxicity occurred. The starting dose of hydroxyurea will be 10-20 mg/kg per day.
Geneesmiddel: Thalidomide
Tab Thalidomide 0.5 to 4 mg/kg orally every day for 12 months
Andere namen:
  • Thalido
Geneesmiddel: Hydroxy Urea
Tab Hydroxyurea 10-20 mg/kg per day for 12 months
Andere namen:
  • Hydrea

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Improvement in the hemoglobin level
Tijdsspanne: 6 months

To evaluate the Improvement in Hemoglobin level, response criteria are defined as follows:

Major response, an elevation in total Hb level of ≥2 g/dL Minor response, an elevation in total Hb level of 1 to 2 g/dL, or Hb not substantially increased (<1 g/dL) but the patients achieve Hb>7 g/L No response, an elevation in total Hb level of <1 g/dL
6 months
Decrease in transfusion requirement
Tijdsspanne: 6 months

To evaluate the decrease in transfusion requirement, response criteria are defined as follows:

Major response: reduce transfusion requirements by ≥25% after 6 months of therapy compared to baseline.

Minor response: reduce transfusion requirement by <25 % after 6 months of therapy,

No response: same blood transfusion requirement as baseline
6 months

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Serum Bilirubin levels
Tijdsspanne: 1 year
0.2- 1.1 mg/dL Normal >1.1- 3 mg/dL Mild derangement >3 mg/dL Severe derangement
1 year
Change in ALT levels
Tijdsspanne: 1 year

ALT levels range:

0- 42 U/L Normal >42-126 U/L Mild severity >126- 420 U/L Moderate severity >420 U/L severe
1 year
Change in serum creatinine levels
Tijdsspanne: 1 year
Serum creatinine 0.2 - 1.1 mg/dL Normal >1.1- 1.5 mg/dL Mild severity >1.5- 3.0 mg/dL Moderate severity >3 mg/dL Severe
1 year
Assess Quality of life by using EORTC QLQ-C30
Tijdsspanne: 6 months

EORTC QLQ C-30 URDU version, a self-administered questionnaire, will be filled by each participant at baseline and 6 months.

Functional/Global:

100 = perfect function. 0 = no function. 10-point change = clinically meaningful.

Symptoms: 0 = no symptoms. 100 = maximum symptoms 10-point increase = worse symptom burden.
6 months

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Riphah International University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Fariha Sardar, MBBS, FCPS, Riphah International University, Rwp

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

19 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

19 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juni 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juni 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Riphah/IIMC/IRB/26/1048

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren