Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Safety and Efficacy of Hemoglobin F Inducers in Patients With Beta Thalassemia

23 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Riphah International University

Safety and Efficacy of Hemoglobin F Inducers in Patients With Beta Thalassemia: a Prospective 12 Months Study

The aim of this study is to determine the safety and therapeutic effect of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) on beta thalassemia patients. The main objectives of this study are:

  • To determine the therapeutic efficacy of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) on hemoglobin level and blood transfusion in beta thalassemia patients.
  • To determine the safety of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) in beta thalassemia patients
  • To determine effect of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) on quality of life of beta thalassemia patients

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This is a two-arm comparative study. One group is the interventional group, in which all patients will receive thalidomide and hydroxyurea. Low-dose Thalidomide will be administered to patients at a low dose of 0.5 to 4 mg/kg orally every day for 12 months until continuous transfusion-dependency or unacceptable toxicity occurs. The starting dose of hydroxyurea will be 10-20 mg/kg per day. The second group will be the control group for blood transfusion.

In the intervention group, 114 confirmed diagnoses of beta thalassemia ascertained by Hemoglobin Electrophoresis or HPLC report performed pre-transfusion or genetic testing profile (comprising PCR or HBB gene sequencing) suggestive of β-thalassemia syndrome will be included. To assess the therapeutic efficacy of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea), the number of blood transfusions and hemoglobin level will be assessed as per the given schedule.

. Adverse events will be recorded at each follow-up to assess the safety of the therapy. The patient/guardian/parent will be specifically asked about paresthesia, rash, constipation, unexplained infections, bleeding symptoms, headache, syncope, focal weakness, and behavioral changes. All participants will be asked to report any adverse reactions and will be questioned about adverse events during the study visit. EORTC QLQ C-30 URDU version, a self-administered questionnaire, will be filled by each participant at baseline and 6 months.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

240

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan
        • Riphah International University
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion criteria:

  • Confirmed diagnosis of Beta thalassemia Major (BTM) ascertained by Hemoglobin Electrophoresis or HPLC report performed pre-transfusion or genetic testing profile (comprising PCR or HBB gene sequencing) suggestive of β-thalassemia syndrome.
  • All ages and both genders will be included
  • Written informed consent

Exclusion criteria:

  • Pregnancy or unwilling to follow contraception or planning conception (Enrolled female patients will be strictly advised to avoid pregnancy during the study period and until 6 months after thalidomide withdrawal.
  • Hemoglobinopathies other than beta thalassemia
  • History of neurological problems
  • Inability to regularly follow up

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Blood transfusion Group
Control group will be on regular blood transfusion and iron chelation therapy
Eksperymentalny: HbF inducers
All patients will receive thalidomide and hydroxyurea. Low dose Thalidomide will be administered to patients at a low dose of 0.5 to 4 mg/kg orally every day for 12 months until continuous transfusion-dependency or unacceptable toxicity occurred. The starting dose of hydroxyurea will be 10-20 mg/kg per day.
Lek: Thalidomide
Tab Thalidomide 0.5 to 4 mg/kg orally every day for 12 months
Inne nazwy:
  • Thalido
Lek: Hydroxy Urea
Tab Hydroxyurea 10-20 mg/kg per day for 12 months
Inne nazwy:
  • Hydrea

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Improvement in the hemoglobin level
Ramy czasowe: 6 months

To evaluate the Improvement in Hemoglobin level, response criteria are defined as follows:

Major response, an elevation in total Hb level of ≥2 g/dL Minor response, an elevation in total Hb level of 1 to 2 g/dL, or Hb not substantially increased (<1 g/dL) but the patients achieve Hb>7 g/L No response, an elevation in total Hb level of <1 g/dL
6 months
Decrease in transfusion requirement
Ramy czasowe: 6 months

To evaluate the decrease in transfusion requirement, response criteria are defined as follows:

Major response: reduce transfusion requirements by ≥25% after 6 months of therapy compared to baseline.

Minor response: reduce transfusion requirement by <25 % after 6 months of therapy,

No response: same blood transfusion requirement as baseline
6 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Serum Bilirubin levels
Ramy czasowe: 1 year
0.2- 1.1 mg/dL Normal >1.1- 3 mg/dL Mild derangement >3 mg/dL Severe derangement
1 year
Change in ALT levels
Ramy czasowe: 1 year

ALT levels range:

0- 42 U/L Normal >42-126 U/L Mild severity >126- 420 U/L Moderate severity >420 U/L severe
1 year
Change in serum creatinine levels
Ramy czasowe: 1 year
Serum creatinine 0.2 - 1.1 mg/dL Normal >1.1- 1.5 mg/dL Mild severity >1.5- 3.0 mg/dL Moderate severity >3 mg/dL Severe
1 year
Assess Quality of life by using EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: 6 months

EORTC QLQ C-30 URDU version, a self-administered questionnaire, will be filled by each participant at baseline and 6 months.

Functional/Global:

100 = perfect function. 0 = no function. 10-point change = clinically meaningful.

Symptoms: 0 = no symptoms. 100 = maximum symptoms 10-point increase = worse symptom burden.
6 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Riphah International University

Śledczy

  • Główny śledczy: Fariha Sardar, MBBS, FCPS, Riphah International University, Rwp

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

20 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

19 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 czerwca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 czerwca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Riphah/IIMC/IRB/26/1048

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Talasemia

  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Universitaire Ziekenhuizen... i inni współpracownicy
    Zakończony
    Rejestr ERN-EUROBLOODNET u pacjentów z rzadkimi wadami czerwonych krwinek i COVID-19
    Anemia sierpowata | Hemoglobinopatie | Anemia sierpowata | Beta-talasemia | Sierpowata talasemia beta | Talasemia alfa | Beta talasemia pośrednia | Beta talasemia major | Sferocytoza, dziedziczna | Hemoglobina sierpowata C | Elliptocytoza, dziedziczna | Stomatocytoza | Sierpowata krwinka czerwona; Hemoglobinopatia | Hemoglobina... i inne warunki
    Hiszpania

Badania kliniczne na Thalidomide

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj