Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Safety and Efficacy of Hemoglobin F Inducers in Patients With Beta Thalassemia

2026. augusztus 4. frissítette: Riphah International University

Safety and Efficacy of Hemoglobin F Inducers in Patients With Beta Thalassemia: a Prospective 12 Months Study

The aim of this study is to determine the safety and therapeutic effect of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) on beta thalassemia patients. The main objectives of this study are:

  • To determine the therapeutic efficacy of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) on hemoglobin level and blood transfusion in beta thalassemia patients.
  • To determine the safety of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) in beta thalassemia patients
  • To determine effect of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea) on quality of life of beta thalassemia patients

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

This is a two-arm comparative study. One group is the interventional group, in which all patients will receive thalidomide and hydroxyurea. Low-dose Thalidomide will be administered to patients at a low dose of 0.5 to 4 mg/kg orally every day for 12 months until continuous transfusion-dependency or unacceptable toxicity occurs. The starting dose of hydroxyurea will be 10-20 mg/kg per day. The second group will be the control group for blood transfusion.

In the intervention group, 114 confirmed diagnoses of beta thalassemia ascertained by Hemoglobin Electrophoresis or HPLC report performed pre-transfusion or genetic testing profile (comprising PCR or HBB gene sequencing) suggestive of β-thalassemia syndrome will be included. To assess the therapeutic efficacy of HbF inducers (combination therapy: thalidomide and hydroxyurea), the number of blood transfusions and hemoglobin level will be assessed as per the given schedule.

. Adverse events will be recorded at each follow-up to assess the safety of the therapy. The patient/guardian/parent will be specifically asked about paresthesia, rash, constipation, unexplained infections, bleeding symptoms, headache, syncope, focal weakness, and behavioral changes. All participants will be asked to report any adverse reactions and will be questioned about adverse events during the study visit. EORTC QLQ C-30 URDU version, a self-administered questionnaire, will be filled by each participant at baseline and 6 months.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

240

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Pakisztán
    • Punjab Province
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakisztán
        • Toborzás
        • Riphah International University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Inclusion criteria:

  • Confirmed diagnosis of Beta thalassemia Major (BTM) ascertained by Hemoglobin Electrophoresis or HPLC report performed pre-transfusion or genetic testing profile (comprising PCR or HBB gene sequencing) suggestive of β-thalassemia syndrome.
  • All ages and both genders will be included
  • Written informed consent

Exclusion criteria:

  • Pregnancy or unwilling to follow contraception or planning conception (Enrolled female patients will be strictly advised to avoid pregnancy during the study period and until 6 months after thalidomide withdrawal.
  • Hemoglobinopathies other than beta thalassemia
  • History of neurological problems
  • Inability to regularly follow up

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Blood transfusion Group
Control group will be on regular blood transfusion and iron chelation therapy
Kísérleti: HbF inducers
All patients will receive thalidomide and hydroxyurea. Low dose Thalidomide will be administered to patients at a low dose of 0.5 to 4 mg/kg orally every day for 12 months until continuous transfusion-dependency or unacceptable toxicity occurred. The starting dose of hydroxyurea will be 10-20 mg/kg per day.
Drog: Thalidomide
Tab Thalidomide 0.5 to 4 mg/kg orally every day for 12 months
Más nevek:
  • Thalido
Drog: Hydroxy Urea
Tab Hydroxyurea 10-20 mg/kg per day for 12 months
Más nevek:
  • Hydrea

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Improvement in the hemoglobin level
Időkeret: 6 months

To evaluate the Improvement in Hemoglobin level, response criteria are defined as follows:

Major response, an elevation in total Hb level of ≥2 g/dL Minor response, an elevation in total Hb level of 1 to 2 g/dL, or Hb not substantially increased (<1 g/dL) but the patients achieve Hb>7 g/L No response, an elevation in total Hb level of <1 g/dL
6 months
Decrease in transfusion requirement
Időkeret: 6 months

To evaluate the decrease in transfusion requirement, response criteria are defined as follows:

Major response: reduce transfusion requirements by ≥25% after 6 months of therapy compared to baseline.

Minor response: reduce transfusion requirement by <25 % after 6 months of therapy,

No response: same blood transfusion requirement as baseline
6 months

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Serum Bilirubin levels
Időkeret: 1 year
0.2- 1.1 mg/dL Normal >1.1- 3 mg/dL Mild derangement >3 mg/dL Severe derangement
1 year
Change in ALT levels
Időkeret: 1 year

ALT levels range:

0- 42 U/L Normal >42-126 U/L Mild severity >126- 420 U/L Moderate severity >420 U/L severe
1 year
Change in serum creatinine levels
Időkeret: 1 year
Serum creatinine 0.2 - 1.1 mg/dL Normal >1.1- 1.5 mg/dL Mild severity >1.5- 3.0 mg/dL Moderate severity >3 mg/dL Severe
1 year
Assess Quality of life by using EORTC QLQ-C30
Időkeret: 6 months

EORTC QLQ C-30 URDU version, a self-administered questionnaire, will be filled by each participant at baseline and 6 months.

Functional/Global:

100 = perfect function. 0 = no function. 10-point change = clinically meaningful.

Symptoms: 0 = no symptoms. 100 = maximum symptoms 10-point increase = worse symptom burden.
6 months

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Riphah International University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Fariha Sardar, MBBS, FCPS, Riphah International University, Rwp

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. június 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 19.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. június 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 23.

Első közzététel (Tényleges)

2026. június 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Riphah/IIMC/IRB/26/1048

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel