Fenylomaślan/Genisteina Duoterapia w Delta F508-Homozygota (dla mukowiscydozy)

Kryteria przyjęcia:

1. Zdolny do komunikowania się z właściwym personelem, zdolny do zrozumienia i chętny do przestrzegania wymagań badania oraz zdolny i chętny do wyrażenia świadomej zgody.
2. Gotowość do stosowania niezawodnej i zaakceptowanej w badaniach metody antykoncepcji podczas badania.

3. Rozpoznanie mukowiscydozy składające się zarówno z:

   1. objawy kliniczne mukowiscydozy i
   2. mukowiscydoza genotyp homozygotyczny dla Delta F508 i sód lub chlorek w pocie > 60 mEq/L
4. Wysycenie oksyhemoglobiny większe lub równe 92% podczas oddychania powietrzem pokojowym

Kryteria wyłączenia:

1. Choroby podstawowe, które mogą ograniczać długość życia i/lub zwiększać ryzyko powikłań:

   1. Nowotwory wymagające leczenia w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem nowotworów, które zostały wyleczone lub w opinii badacza dają dobre rokowanie, takie jak nieczerniakowy rak skóry, rak brodawkowaty tarczycy, rak szyjki macicy in situ.
   2. choroba przewodu pokarmowego

   I. Nieswoiste zapalenie jelit wymagające leczenia w ciągu ostatniego roku ii. zwiększenie aktywności AlAT lub AspAT powyżej trzykrotności górnej granicy normy

2. Warunki lub zachowania, które mogą mieć wpływ na przebieg badania

   1. Obecny lub przewidywany udział w innym interwencyjnym projekcie badawczym
   2. Niedawna (z 2 miesiącami) operacja zatok lub polipektomia nosa
   3. Obecnie w ciąży lub mniej niż 3 miesiące po porodzie
   4. Obecnie karmi lub w ciągu 6 tygodni od ukończenia karmienia
   5. Niechęć do poddania się testowi ciążowemu lub zgłoszenia możliwej lub potwierdzonej ciąży niezwłocznie w trakcie badania
   6. Niechęć do stosowania niezawodnej metody antykoncepcji przez dwa miesiące po zakończeniu badania.
   7. Poważne zaburzenie psychiczne, które zdaniem badaczy utrudniałoby prowadzenie badania, np. alkoholizm
   8. Inny warunek, który w ocenie badaczy utrudniałby prowadzenie badania.
3. Glikokortykosteroidy inne niż preparaty miejscowe, oftalmiczne i wziewne.

4. Warunki, które narażałyby pacjenta na zwiększone ryzyko powikłań:

   1. Odma opłucnowa w ciągu ostatnich 12 miesięcy
   2. Niekontrolowana cukrzyca
   3. Astma lub alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna wymagająca ogólnoustrojowej terapii glikokortykosteroidami w ciągu ostatnich dwóch miesięcy
   4. Posiew plwociny wyhodował patogen, który nie wykazuje wrażliwości in vitro na co najmniej dwa rodzaje antybiotyków, które można by podać pacjentowi
   5. Krwioplucie w wywiadzie: (powyżej 240 ml krwi w ciągu 24 godzin w ciągu ostatnich 12 miesięcy).
5. Stosowanie leków lub stany niewymienione powyżej, w tym ciężka lub schyłkowa choroba płuc mukowiscydozy, które mogą służyć jako kryteria wykluczenia według uznania badaczy.
6. Historia poważnych chorób sercowo-naczyniowych, takich jak zawał mięśnia sercowego, zastoinowa niewydolność serca, niestabilna arytmia lub niekontrolowane nadciśnienie.