Duoterapia con fenilbutirato/genisteína en homocigotos Delta F508 (para fibrosis quística)

Criterios de inclusión:

1. Capaz de comunicarse con el personal pertinente, capaz de comprender y dispuesto a cumplir con los requisitos del ensayo, y capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado.
2. Disposición a practicar un método anticonceptivo confiable y aceptado por el estudio durante el estudio.

3. Diagnóstico de fibrosis quística que consiste en ambos:

   1. Manifestaciones clínicas de fibrosis quística y
   2. genotipo de fibrosis quística homocigoto para Delta F508 y sodio o cloruro en sudor > 60 mEq/L
4. Saturación de oxihemoglobina mayor o igual al 92 % al respirar aire ambiente

Criterio de exclusión:

1. Enfermedades subyacentes que probablemente limiten la esperanza de vida y/o aumenten el riesgo de complicaciones:

   1. Cáncer que requiere tratamiento en los últimos 5 años, con la excepción de los cánceres que se han curado o, en opinión del investigador, tienen un buen pronóstico, como el cáncer de piel no melanoma, el carcinoma papilar de tiroides y el cáncer de cuello uterino in situ.
   2. enfermedad gastrointestinal

   i. Enfermedad inflamatoria intestinal que requirió tratamiento en el último año ii. elevaciones en los niveles de ALT o AST a más de 3 veces el límite superior de lo normal

2. Condiciones o comportamientos que puedan afectar la realización del estudio.

   1. Participación actual o anticipada en otro proyecto de investigación de intervención
   2. Cirugía reciente (con 2 meses) de senos paranasales o polipectomía nasal
   3. Actualmente embarazada o menos de 3 meses después del parto
   4. Actualmente amamantando o dentro de las 6 semanas de haber completado la lactancia
   5. No está dispuesto a someterse a pruebas de embarazo o a informar un embarazo posible o confirmado de inmediato durante el curso del estudio
   6. Renuencia a usar un método anticonceptivo confiable durante dos meses después de la finalización del estudio.
   7. Trastorno psiquiátrico mayor que, en opinión de los investigadores, impediría la realización del estudio, p. ej., alcoholismo
   8. Otra condición que, en opinión de los investigadores, impediría la realización del estudio.
3. Glucocorticoides que no sean preparaciones tópicas, oftálmicas e inhaladas.

4. Condiciones que pondrían al paciente en un mayor riesgo de complicaciones:

   1. Neumotórax en los últimos 12 meses
   2. Diabetes no controlada
   3. Asma o aspergilosis broncopulmonar alérgica que requiere tratamiento con glucocorticoides sistémicos en los últimos dos meses
   4. Cultivo de esputo que produce un patógeno que no tiene sensibilidad in vitro a al menos dos tipos de antibióticos que podrían administrarse al paciente
   5. Antecedentes de hemoptisis mayor: (Más de 240 mL de sangre en un período de 24 horas en los últimos 12 meses).
5. Uso de medicamentos o condiciones no mencionadas específicamente anteriormente, incluida la enfermedad pulmonar con fibrosis quística grave o en etapa terminal, que pueden servir como criterios de exclusión a discreción de los investigadores.
6. Antecedentes de enfermedad cardiovascular significativa, como infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca congestiva, arritmia inestable o hipertensión no controlada.