Delta F508-Homozygous(낭포성 섬유증용)에서 Phenylbutyrate/Genistein 이중 요법

포함 기준:

1. 관련 직원과 의사소통할 수 있고, 임상시험의 요구 사항을 이해할 수 있고 준수할 의지가 있으며, 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 의향이 있습니다.
2. 연구 기간 동안 신뢰할 수 있고 연구에서 승인된 피임 방법을 기꺼이 시행합니다.

3. 다음 두 가지로 구성된 낭포성 섬유증의 진단:

   1. 낭포성 섬유증의 임상 증상 및
   2. Delta F508 및 땀 나트륨 또는 염화물 > 60 mEq/L에 대해 동형접합인 낭포성 섬유증 유전자형
4. 실내 공기를 호흡하는 동안 산소포화도가 92% 이상

제외 기준:

1. 수명을 제한하거나 합병증의 위험을 증가시킬 가능성이 있는 기저 질환:

   1. 지난 5년 동안 치료를 필요로 하는 암(완치된 암을 제외하고, 또는 연구자의 의견에 따라 비흑색종 피부암, 유두상 갑상선 암종 및 제자리 자궁경부암과 같은 좋은 예후를 나타냄).
   2. 위장병

   나. 지난 1년 동안 치료가 필요한 염증성 장 질환 ii. ALT 또는 AST 수치가 정상 상한치의 3배 이상 상승

2. 연구 수행에 영향을 줄 수 있는 상태 또는 행동

   1. 다른 개입 연구 프로젝트에 현재 또는 예상되는 참여
   2. 최근(2개월 포함) 부비동 수술 또는 비강 용종 절제술
   3. 현재 임신 ​​중이거나 산후 3개월 미만
   4. 현재 수유 중이거나 수유를 마친 후 6주 이내
   5. 연구 과정 중에 임신 검사를 받거나 가능한 임신 또는 확인된 임신을 즉시 보고하지 않으려는 경우
   6. 연구 완료 후 2개월 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하지 않으려는 경우.
   7. 연구자의 의견에 따라 연구 수행을 방해할 주요 정신 장애(예: 알코올 중독)
   8. 연구자의 의견에 따라 연구 수행을 방해할 수 있는 기타 상태.
3. 국소용, 안과용 및 흡입용 제제 이외의 글루코코르티코이드.

4. 환자를 합병증 위험 증가 상태에 놓이게 하는 조건:

   1. 지난 12개월 이내의 기흉
   2. 조절되지 않는 당뇨병
   3. 지난 2개월 이내에 전신 글루코코르티코이드 요법이 필요한 천식 또는 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증
   4. 환자에게 투여할 수 있는 최소 2가지 유형의 항생제에 대해 체외 감수성이 없는 병원체를 배양하는 객담 배양
   5. 주요 객혈 병력: (지난 12개월 동안 24시간 동안 240mL 이상의 혈액).
5. 연구자의 재량에 따라 제외 기준으로 작용할 수 있는 중증 또는 말기 CF 폐 질환을 포함하여 위에 구체적으로 언급되지 않은 약물 사용 또는 상태.
6. 심근 경색, 울혈성 심부전, 불안정한 부정맥 또는 조절되지 않는 고혈압과 같은 중요한 심혈관 질환의 병력.