Fenylbutyrat/Genistein Duoterapi i Delta F508-Homozygot (för cystisk fibros)

Inklusionskriterier:

1. Kunna kommunicera med relevant personal, kunna förstå och villig att följa prövningens krav, samt kunna och vilja ge informerat samtycke.
2. Villig att utöva en pålitlig och studiegodkänd preventivmetod under studietiden.

3. Diagnos av cystisk fibros som består av båda:

   1. kliniska manifestationer av cystisk fibros och
   2. cystisk fibros genotyp homozygot för Delta F508 och svett natrium eller klorid > 60 mEq/L
4. Oxyhemoglobinmättnad större än eller lika med 92 % när man andas rumsluft

Exklusions kriterier:

1. Underliggande sjukdomar som sannolikt begränsar livslängden och/eller ökar risken för komplikationer:

   1. Cancer som har krävt behandling under de senaste 5 åren, med undantag för cancer som har botats, eller enligt utredarens åsikt, har en god prognos såsom icke-melanom hudcancer, papillärt sköldkörtelcancer och livmoderhalscancer in situ.
   2. GI sjukdom

   i. Inflammatorisk tarmsjukdom som har krävt behandling under det senaste året ii. förhöjningar av ALAT- eller ASAT-nivåer till mer än 3 gånger den övre normalgränsen

2. Förhållanden eller beteenden som sannolikt påverkar genomförandet av studien

   1. Aktuellt eller förväntat deltagande i annat interventionsforskningsprojekt
   2. Nyligen (med 2 månader) sinusoperation eller nasal polypektomi
   3. För närvarande gravid eller mindre än 3 månader efter förlossningen
   4. Ammar för närvarande eller inom 6 veckor efter avslutad omvårdnad
   5. Ovillig att genomgå graviditetstest eller att rapportera möjlig eller bekräftad graviditet omedelbart under studiens gång
   6. Ovillig att använda en pålitlig preventivmetod i två månader efter avslutad studie.
   7. Allvarlig psykiatrisk störning, som enligt utredarnas uppfattning skulle försvåra genomförandet av studien, t.ex. alkoholism
   8. Annat villkor, som enligt utredarnas uppfattning skulle försvåra genomförandet av studien.
3. Andra glukokortikoider än topikala, oftalmiska och inhalerade preparat.

4. Tillstånd som skulle ge patienten en ökad risk för komplikationer:

   1. Pneumothorax under de senaste 12 månaderna
   2. Okontrollerad diabetes
   3. Astma eller allergisk bronkopulmonell aspergillos som kräver systemisk glukokortikoidbehandling under de senaste två månaderna
   4. Sputumkultur som odlar en patogen som inte har in vitro-känslighet för minst två typer av antibiotika som kan administreras till patienten
   5. Historik av större hemoptys: (Mer än 240 ml blod under en 24-timmarsperiod under de senaste 12 månaderna).
5. Läkemedelsanvändning eller tillstånd som inte specifikt nämns ovan, inklusive svår CF-lungsjukdom eller lungsjukdom i slutstadiet, som kan tjäna som kriterier för uteslutning efter utredarnas gottfinnande.
6. Historik av betydande kardiovaskulär sjukdom, såsom hjärtinfarkt, kronisk hjärtsvikt, instabil arytmi eller okontrollerad hypertoni.