- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00315133
Safety and Efficacy Study of Autologous Stem Cell Transplantation for Early Onset Type I Diabetes Mellitus
13 stycznia 2017 zaktualizowane przez: Julio C. Voltarelli, University of Sao Paulo
Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Early Onset Type 1 Diabetes Mellitus- a Phase I/II Study
The study evaluates the effect of inactivation of the immune system with chemotherapy and immunotherapy and infusion of bone marrow stem cells in early onset type 1 diabetes mellitus.
We hypothesize that reprograming the immune system will stop immune aggression to the insulin producing cells allowing their regeneration and thus decreasing or eliminating the need of exogenous insulin.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Patients from 12 to 35 years old with type I diabetes mellitus proved by anti-pancreatic beta cell antibodies and recently diagnosed (less than 6 weeks) will be included in this study.
Peripheral blood hematopoietic stem cells will be mobilized from bone marrow of the patient with cyclophosphamide plus G-CSF (granulocyte-colony stimulating factor), collected by leukapheresis and cryopreserved.
After 2-3 weeks, high dose immunosuppression is given (cyclophosphamide 200 mg/kg plus rabbit antithymocyte globulin 4.5 mg/kg) and stem cells are thawed and injected intravenously.
This procedure is performed in isolated rooms at the Bone Marrow Transplantation Unit of the School of Medicine of Ribeirão Preto, University of São Paulo, Brazil.
Patients are discharged from the hospital after engraftment and closely followed up to 2 months after transplantation (with at least weekly outpatient visits) and continue the followup for 5 years after transplantation.
Clinical, hematological, metabolical and immunological evaluations are performed to analyse the effect of the transplant in the disease and in the hematopoetic and immunologic systems of the body.
Patients fitting the inclusion criteria but not agreeing to perform the transplantation are the control group and they will be followed in parallel with transplanted patients.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
25
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ribeirão Preto, Brazylia, 14048-900
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Inclusion Criteria:
- Type 1 diabetes mellitus diagnosed by clinical/metabolic parameters and positive anti-GAD antibodies
- Less than 12 weeks from diagnosis
Exclusion Criteria:
- Previous diabetic ketoacidosis
- Pregnancy
- Severe psychiatric disorder
- Severe organic impairment (renal, hepatic, cardiac, pulmonary)
- Active infectious disease
- Previous or present neoplastic disease
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Transplant arm
This is a single arm study.
The intervention is immunosuppression and autologous stem cell transplantation.
|
Immunosuppression and autologous stem cell transplantation: Mobilization of hematopoietic stem cells (HSC) with cyclophosphamide (2 g/m2) and granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF, 10 ug/kg/d), followed by collection and cryopreservation of unselected HSC and conditioning with cyclophosphamide (200 mg/kg) plus rabbit anti-thymocyte globulin (ATG 4.5 mg/kg).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
C-peptide levels
Ramy czasowe: Every 6 months
|
Stimulated C-peptide levels will be measured.
|
Every 6 months
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Miana anty-GAD
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy
|
Co 6 miesięcy
|
|
Transplant-related toxicity
Ramy czasowe: Every 6 months or when reported
|
Every 6 months or when reported
|
|
Exogenous insulin dose
Ramy czasowe: Every 6 months
|
Number of international insulin units per kilogram per day in use will be registered.
|
Every 6 months
|
Hemoglobin A1C
Ramy czasowe: Every 6 months
|
Hb A1C will be measured.
|
Every 6 months
|
Immunologic reconstitution parameters
Ramy czasowe: Yearly
|
Yearly
|
|
Quality of Life
Ramy czasowe: Every year
|
SF-36 questionnaire
|
Every year
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Julio C Voltarelli, MD PhD, University Hospital, School of Medicine of Ribeirão Preto, Brazil
- Krzesło do nauki: Maria C Oliveira, MD PhD, University Hospital, Ribeirão Preto Medical School, Brazil
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Burt RK, Oyama Y, Traynor A, Kenyon NS. Hematopoietic stem cell therapy for type 1 diabetes: induction of tolerance and islet cell neogenesis. Autoimmun Rev. 2002 May;1(3):133-8. doi: 10.1016/s1568-9972(02)00033-2.
- Voltarelli JC, Couri CE, Stracieri AB, Oliveira MC, Moraes DA, Pieroni F, Coutinho M, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Foss MC, Squiers E, Burt RK. Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2007 Apr 11;297(14):1568-76. doi: 10.1001/jama.297.14.1568.
- Couri CE, Oliveira MC, Stracieri AB, Moraes DA, Pieroni F, Barros GM, Madeira MI, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Martinez EZ, Foss MC, Burt RK, Voltarelli JC. C-peptide levels and insulin independence following autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2009 Apr 15;301(15):1573-9. doi: 10.1001/jama.2009.470.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2003
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2010
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 kwietnia 2006
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 kwietnia 2006
Pierwszy wysłany (Oszacować)
17 kwietnia 2006
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
18 stycznia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 stycznia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HCFMRPUSP
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Opis planu IPD
IPD may be shared if the responsible investigators feel it may increase understanding, reliability and reproducibility of the present study.
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Cukrzyca typu 1
-
Bruce A. BuckinghamZakończonyCukrzyca typu 1 | Cukrzyca autoimmunologiczna | Cukrzyca młodzieńcza | Cukrzyca, Mellitus, Typ 1Stany Zjednoczone
-
Leiden University Medical CenterZakończonyGruczolak przysadki | Guz przysadki | Diabetes Insipidus Cranial Type | Dokrewny; NiedobórHolandia
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... i inni współpracownicyRekrutacyjnyWrodzony przerost nadnerczy | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza II | Mukowiscydoza | Niedobór alfa 1-antytrypsyny | Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Choroba Wilsona | Ciężka wrodzona neutropenia | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Mukopolisacharydoza... i inne warunkiBelgia
-
UK Kidney AssociationRekrutacyjnyZapalenie naczyń | AL Amyloidoza | Stwardnienie guzowate | Choroba Fabry'ego | Cystynuria | Ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych | Nefropatia IgA | Syndrom Barttera | Czysta aplazja czerwonokrwinkowa | Nefropatia błoniasta | Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy | Autosomalna dominująca policystyczna... i inne warunkiZjednoczone Królestwo