Safety and Efficacy Study of Autologous Stem Cell Transplantation for Early Onset Type I Diabetes Mellitus
13 gennaio 2017 aggiornato da: Julio C. Voltarelli, University of Sao Paulo
Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Early Onset Type 1 Diabetes Mellitus- a Phase I/II Study
The study evaluates the effect of inactivation of the immune system with chemotherapy and immunotherapy and infusion of bone marrow stem cells in early onset type 1 diabetes mellitus.
We hypothesize that reprograming the immune system will stop immune aggression to the insulin producing cells allowing their regeneration and thus decreasing or eliminating the need of exogenous insulin.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Patients from 12 to 35 years old with type I diabetes mellitus proved by anti-pancreatic beta cell antibodies and recently diagnosed (less than 6 weeks) will be included in this study.
Peripheral blood hematopoietic stem cells will be mobilized from bone marrow of the patient with cyclophosphamide plus G-CSF (granulocyte-colony stimulating factor), collected by leukapheresis and cryopreserved.
After 2-3 weeks, high dose immunosuppression is given (cyclophosphamide 200 mg/kg plus rabbit antithymocyte globulin 4.5 mg/kg) and stem cells are thawed and injected intravenously.
This procedure is performed in isolated rooms at the Bone Marrow Transplantation Unit of the School of Medicine of Ribeirão Preto, University of São Paulo, Brazil.
Patients are discharged from the hospital after engraftment and closely followed up to 2 months after transplantation (with at least weekly outpatient visits) and continue the followup for 5 years after transplantation.
Clinical, hematological, metabolical and immunological evaluations are performed to analyse the effect of the transplant in the disease and in the hematopoetic and immunologic systems of the body.
Patients fitting the inclusion criteria but not agreeing to perform the transplantation are the control group and they will be followed in parallel with transplanted patients.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
25
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ribeirão Preto, Brasile, 14048-900
- Hospital Das Clínicas Da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto Da Universidade de Sao Paulo
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Type 1 diabetes mellitus diagnosed by clinical/metabolic parameters and positive anti-GAD antibodies
- Less than 12 weeks from diagnosis
Exclusion Criteria:
- Previous diabetic ketoacidosis
- Pregnancy
- Severe psychiatric disorder
- Severe organic impairment (renal, hepatic, cardiac, pulmonary)
- Active infectious disease
- Previous or present neoplastic disease
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Transplant arm
This is a single arm study.
The intervention is immunosuppression and autologous stem cell transplantation.
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Immunosuppression and autologous stem cell transplantation: Mobilization of hematopoietic stem cells (HSC) with cyclophosphamide (2 g/m2) and granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF, 10 ug/kg/d), followed by collection and cryopreservation of unselected HSC and conditioning with cyclophosphamide (200 mg/kg) plus rabbit anti-thymocyte globulin (ATG 4.5 mg/kg).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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C-peptide levels
Lasso di tempo: Every 6 months
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Stimulated C-peptide levels will be measured.
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Every 6 months
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Titoli anti-GAD
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi
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Ogni 6 mesi
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Transplant-related toxicity
Lasso di tempo: Every 6 months or when reported
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Every 6 months or when reported
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Exogenous insulin dose
Lasso di tempo: Every 6 months
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Number of international insulin units per kilogram per day in use will be registered.
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Every 6 months
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Hemoglobin A1C
Lasso di tempo: Every 6 months
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Hb A1C will be measured.
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Every 6 months
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Immunologic reconstitution parameters
Lasso di tempo: Yearly
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Yearly
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Quality of Life
Lasso di tempo: Every year
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SF-36 questionnaire
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Every year
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Julio C Voltarelli, MD PhD, University Hospital, School of Medicine of Ribeirão Preto, Brazil
- Cattedra di studio: Maria C Oliveira, MD PhD, University Hospital, Ribeirão Preto Medical School, Brazil
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Burt RK, Oyama Y, Traynor A, Kenyon NS. Hematopoietic stem cell therapy for type 1 diabetes: induction of tolerance and islet cell neogenesis. Autoimmun Rev. 2002 May;1(3):133-8. doi: 10.1016/s1568-9972(02)00033-2.
- Voltarelli JC, Couri CE, Stracieri AB, Oliveira MC, Moraes DA, Pieroni F, Coutinho M, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Foss MC, Squiers E, Burt RK. Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2007 Apr 11;297(14):1568-76. doi: 10.1001/jama.297.14.1568.
- Couri CE, Oliveira MC, Stracieri AB, Moraes DA, Pieroni F, Barros GM, Madeira MI, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Martinez EZ, Foss MC, Burt RK, Voltarelli JC. C-peptide levels and insulin independence following autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2009 Apr 15;301(15):1573-9. doi: 10.1001/jama.2009.470.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2003
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2010
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 aprile 2006
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 aprile 2006
Primo Inserito (Stima)
17 aprile 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
18 gennaio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 gennaio 2017
Ultimo verificato
1 gennaio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HCFMRPUSP
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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INDECISO
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