- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00315133
Safety and Efficacy Study of Autologous Stem Cell Transplantation for Early Onset Type I Diabetes Mellitus
13 de enero de 2017 actualizado por: Julio C. Voltarelli, University of Sao Paulo
Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Early Onset Type 1 Diabetes Mellitus- a Phase I/II Study
The study evaluates the effect of inactivation of the immune system with chemotherapy and immunotherapy and infusion of bone marrow stem cells in early onset type 1 diabetes mellitus.
We hypothesize that reprograming the immune system will stop immune aggression to the insulin producing cells allowing their regeneration and thus decreasing or eliminating the need of exogenous insulin.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Patients from 12 to 35 years old with type I diabetes mellitus proved by anti-pancreatic beta cell antibodies and recently diagnosed (less than 6 weeks) will be included in this study.
Peripheral blood hematopoietic stem cells will be mobilized from bone marrow of the patient with cyclophosphamide plus G-CSF (granulocyte-colony stimulating factor), collected by leukapheresis and cryopreserved.
After 2-3 weeks, high dose immunosuppression is given (cyclophosphamide 200 mg/kg plus rabbit antithymocyte globulin 4.5 mg/kg) and stem cells are thawed and injected intravenously.
This procedure is performed in isolated rooms at the Bone Marrow Transplantation Unit of the School of Medicine of Ribeirão Preto, University of São Paulo, Brazil.
Patients are discharged from the hospital after engraftment and closely followed up to 2 months after transplantation (with at least weekly outpatient visits) and continue the followup for 5 years after transplantation.
Clinical, hematological, metabolical and immunological evaluations are performed to analyse the effect of the transplant in the disease and in the hematopoetic and immunologic systems of the body.
Patients fitting the inclusion criteria but not agreeing to perform the transplantation are the control group and they will be followed in parallel with transplanted patients.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Ribeirão Preto, Brasil, 14048-900
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 35 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- Type 1 diabetes mellitus diagnosed by clinical/metabolic parameters and positive anti-GAD antibodies
- Less than 12 weeks from diagnosis
Exclusion Criteria:
- Previous diabetic ketoacidosis
- Pregnancy
- Severe psychiatric disorder
- Severe organic impairment (renal, hepatic, cardiac, pulmonary)
- Active infectious disease
- Previous or present neoplastic disease
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Transplant arm
This is a single arm study.
The intervention is immunosuppression and autologous stem cell transplantation.
|
Immunosuppression and autologous stem cell transplantation: Mobilization of hematopoietic stem cells (HSC) with cyclophosphamide (2 g/m2) and granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF, 10 ug/kg/d), followed by collection and cryopreservation of unselected HSC and conditioning with cyclophosphamide (200 mg/kg) plus rabbit anti-thymocyte globulin (ATG 4.5 mg/kg).
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
C-peptide levels
Periodo de tiempo: Every 6 months
|
Stimulated C-peptide levels will be measured.
|
Every 6 months
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Títulos anti-GAD
Periodo de tiempo: Cada 6 meses
|
Cada 6 meses
|
|
Transplant-related toxicity
Periodo de tiempo: Every 6 months or when reported
|
Every 6 months or when reported
|
|
Exogenous insulin dose
Periodo de tiempo: Every 6 months
|
Number of international insulin units per kilogram per day in use will be registered.
|
Every 6 months
|
Hemoglobin A1C
Periodo de tiempo: Every 6 months
|
Hb A1C will be measured.
|
Every 6 months
|
Immunologic reconstitution parameters
Periodo de tiempo: Yearly
|
Yearly
|
|
Quality of Life
Periodo de tiempo: Every year
|
SF-36 questionnaire
|
Every year
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Julio C Voltarelli, MD PhD, University Hospital, School of Medicine of Ribeirão Preto, Brazil
- Silla de estudio: Maria C Oliveira, MD PhD, University Hospital, Ribeirão Preto Medical School, Brazil
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Burt RK, Oyama Y, Traynor A, Kenyon NS. Hematopoietic stem cell therapy for type 1 diabetes: induction of tolerance and islet cell neogenesis. Autoimmun Rev. 2002 May;1(3):133-8. doi: 10.1016/s1568-9972(02)00033-2.
- Voltarelli JC, Couri CE, Stracieri AB, Oliveira MC, Moraes DA, Pieroni F, Coutinho M, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Foss MC, Squiers E, Burt RK. Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2007 Apr 11;297(14):1568-76. doi: 10.1001/jama.297.14.1568.
- Couri CE, Oliveira MC, Stracieri AB, Moraes DA, Pieroni F, Barros GM, Madeira MI, Malmegrim KC, Foss-Freitas MC, Simoes BP, Martinez EZ, Foss MC, Burt RK, Voltarelli JC. C-peptide levels and insulin independence following autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus. JAMA. 2009 Apr 15;301(15):1573-9. doi: 10.1001/jama.2009.470.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2003
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2010
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de abril de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de abril de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
18 de enero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de enero de 2017
Última verificación
1 de enero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HCFMRPUSP
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
IPD may be shared if the responsible investigators feel it may increase understanding, reliability and reproducibility of the present study.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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