Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Safety and Efficacy Study of Autologous Stem Cell Transplantation for Early Onset Type I Diabetes Mellitus

13. januar 2017 opdateret af: Julio C. Voltarelli, University of Sao Paulo

Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Early Onset Type 1 Diabetes Mellitus- a Phase I/II Study

The study evaluates the effect of inactivation of the immune system with chemotherapy and immunotherapy and infusion of bone marrow stem cells in early onset type 1 diabetes mellitus. We hypothesize that reprograming the immune system will stop immune aggression to the insulin producing cells allowing their regeneration and thus decreasing or eliminating the need of exogenous insulin.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patients from 12 to 35 years old with type I diabetes mellitus proved by anti-pancreatic beta cell antibodies and recently diagnosed (less than 6 weeks) will be included in this study. Peripheral blood hematopoietic stem cells will be mobilized from bone marrow of the patient with cyclophosphamide plus G-CSF (granulocyte-colony stimulating factor), collected by leukapheresis and cryopreserved. After 2-3 weeks, high dose immunosuppression is given (cyclophosphamide 200 mg/kg plus rabbit antithymocyte globulin 4.5 mg/kg) and stem cells are thawed and injected intravenously. This procedure is performed in isolated rooms at the Bone Marrow Transplantation Unit of the School of Medicine of Ribeirão Preto, University of São Paulo, Brazil. Patients are discharged from the hospital after engraftment and closely followed up to 2 months after transplantation (with at least weekly outpatient visits) and continue the followup for 5 years after transplantation. Clinical, hematological, metabolical and immunological evaluations are performed to analyse the effect of the transplant in the disease and in the hematopoetic and immunologic systems of the body. Patients fitting the inclusion criteria but not agreeing to perform the transplantation are the control group and they will be followed in parallel with transplanted patients.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14048-900
        • Hospital Das Clínicas Da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto Da Universidade de Sao Paulo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Type 1 diabetes mellitus diagnosed by clinical/metabolic parameters and positive anti-GAD antibodies
  • Less than 12 weeks from diagnosis

Exclusion Criteria:

  • Previous diabetic ketoacidosis
  • Pregnancy
  • Severe psychiatric disorder
  • Severe organic impairment (renal, hepatic, cardiac, pulmonary)
  • Active infectious disease
  • Previous or present neoplastic disease

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Transplant arm
This is a single arm study. The intervention is immunosuppression and autologous stem cell transplantation.
Procedure: Immunosuppression and autologous stem cell transplantation
Immunosuppression and autologous stem cell transplantation: Mobilization of hematopoietic stem cells (HSC) with cyclophosphamide (2 g/m2) and granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF, 10 ug/kg/d), followed by collection and cryopreservation of unselected HSC and conditioning with cyclophosphamide (200 mg/kg) plus rabbit anti-thymocyte globulin (ATG 4.5 mg/kg).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
C-peptide levels
Tidsramme: Every 6 months
Stimulated C-peptide levels will be measured.
Every 6 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anti-GAD titre
Tidsramme: Hver 6. måned
Hver 6. måned
Transplant-related toxicity
Tidsramme: Every 6 months or when reported
Every 6 months or when reported
Exogenous insulin dose
Tidsramme: Every 6 months
Number of international insulin units per kilogram per day in use will be registered.
Every 6 months
Hemoglobin A1C
Tidsramme: Every 6 months
Hb A1C will be measured.
Every 6 months
Immunologic reconstitution parameters
Tidsramme: Yearly
Yearly
Quality of Life
Tidsramme: Every year
SF-36 questionnaire
Every year

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Sao Paulo

Samarbejdspartnere

Northwestern University
Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Julio C Voltarelli, MD PhD, University Hospital, School of Medicine of Ribeirão Preto, Brazil
  • Studiestol: Maria C Oliveira, MD PhD, University Hospital, Ribeirão Preto Medical School, Brazil

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2003

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. april 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. april 2006

Først opslået (Skøn)

17. april 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

18. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2017

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HCFMRPUSP

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

IPD may be shared if the responsible investigators feel it may increase understanding, reliability and reproducibility of the present study.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Type 1 diabetes mellitus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner