Badanie obserwacyjne długoterminowego wpływu produktu Macugen na pacjentów z wysiękowym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (MACULA)

Macugen

Lek: Pegaptanib

Zalecenia dotyczące dawkowania produktu MACUGEN powstały na podstawie zatwierdzonej Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL) i zostały dostosowane wyłącznie zgodnie z praktyką lekarską. MACUGEN® jest dostępny w postaci ampułko-strzykawki zawierającej 0,3 mg MACUGEN® w 90 µl roztworu do wstrzykiwań do ciała szklistego. Udokumentowano, że wstrzyknięcia Macugen odzwierciedlają rutynową praktykę kliniczną. Wizyty kontrolne były przeprowadzane i dokumentowane tylko wtedy, gdy odbywały się w ramach standardowego leczenia danego przypadku i były konieczne ze względów medycznych i/lub terapeutycznych.

Ostrość wzroku (VA)

VA mierzona podczas każdej wizyty kontrolnej jako liczba linii odczytywanych na standardowym wykresie oka (badanie Snellena lub wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej [EDTRS]) przy użyciu odległości 5 metrów, odległości 1 metra lub weryfikacji, czy uczestnik był w stanie policzyć palce , postrzegać ruch ręki lub światło. Wizyty kontrolne miały miejsce tylko wtedy, gdy były uważane za część standardowego leczenia. Ramy czasowe były następujące: Wizyta 1: przed pierwszym wstrzyknięciem; Wizyta 2: pierwsza iniekcja; Wizyta 3: 6 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu (drugie wstrzyknięcie).

Funkcjonowanie związane ze wzrokiem i jakość życia przy użyciu kwestionariusza funkcji wzrokowych National Eye Institute-25 (NEI-VFQ-25): ogólny wynik złożony

Zgłaszane przez uczestników funkcjonowanie związane z widzeniem i jakość życia mierzone za pomocą 25 pozycji NEI-VFQ-25. Przeliczona skala 0-100, gdzie wyższy wynik oznaczał lepsze funkcjonowanie: Ogólny stan zdrowia: pozycja 1; Wizja ogólna: punkt 2; Ból oka: 4,19; Widzenie z bliska: 5,6,7; Widzenie na odległość: 8,9,14; Funkcjonowanie społeczne: 11,13; Zajęcia związane ze zdrowiem psychicznym: 3,21,22,25; Trudności roli: 17,18; Zależność: 20,23,24; Jazda: 15c,16, 16a; Widzenie kolorów: 12; Widzenie peryferyjne: 10.

Liczba uczestników z oceną skuteczności dokonaną przez badacza

Kategoryczna ocena badacza skuteczności leczenia Macugenem (pegaptanibem) na wizycie końcowej lub zakończeniu terapii; Kategorie obejmowały bardzo dobre, dobre, umiarkowane i słabe.

Rozmiar zmiany (liczba obszarów tarczy nerwu wzrokowego)

Wielkość zmiany mierzona przez Badacza po każdym wstrzyknięciu w ramach standardowej opieki (SOC), przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Podawana jako liczba obszarów tarczy nerwu wzrokowego, z których każdy miał 2,54 milimetra kwadratowego (mm^2). Rozmiar zmiany obejmował neowaskularyzację naczyniówkową, obszar wysięku i krwotok, jeśli występował. Ramy czasowe były następujące: Wizyta 1: przed pierwszym wstrzyknięciem; Wizyta 3: 6 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu (drugie wstrzyknięcie).

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w tygodniu 6

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 3, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 12. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 4, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktyk klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 18. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 5, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktyk klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 24. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 6, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 30. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 7, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zielona indocyjaninowa); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 36. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 8, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktyk klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 42. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 9, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktyk klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 48. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 10, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 54. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 11, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktyk klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zieleń indocyjaninowa); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 60. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 12, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktyk klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zielona indocyjaninowa); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 66. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 13, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej w 72. tygodniu

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Wizyty 14, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zieleń indocyjaninowa); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej.

Liczba uczestników ze zmianą aktywności błony neowaskularnej podczas ostatniej wizyty

Aktywność błony neowaskularnej (mierzona na podstawie przecieku) oceniana przez Badacza podczas Ostatniej Wizyty, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktykowanych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zielona indocyjaninowa); Kategorie obejmowały zwiększoną, niezmienioną lub zmniejszoną aktywność błony neowaskularnej. Ostatnia wizyta: ostatnia dostępna wartość po linii bazowej.

Liczba uczestników z odwarstwieniem nabłonka barwnikowego (PED) na początku badania

PED oceniony przez badacza na początku badania w ramach SOC dla uczestników ze zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem; Praktykowane standardowe metody kliniczne (angiografia fluoresceinowa lub zielona indocyjaninowa); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne.

Liczba uczestników z PED w tygodniu 6

PED oceniony przez Badacza podczas Wizyty 3, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zielona indocyjaninowa); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne.

Liczba uczestników z PED w 12. tygodniu

PED oceniony przez Badacza podczas Wizyty 4, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne.

Liczba uczestników z PED w 18. tygodniu

PED oceniony przez Badacza podczas Wizyty 5, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zielona indocyjaninowa); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne.

Liczba uczestników z PED w 24. tygodniu

PED oceniony przez Badacza podczas Wizyty 6, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zielona indocyjaninowa); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne.

Liczba uczestników z PED w 30. tygodniu

PED oceniany przez Badacza podczas Wizyty 7, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne.

Liczba uczestników z PED w 36. tygodniu

PED oceniony przez Badacza podczas Wizyty 8, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne.

Liczba uczestników z PED w 42. tygodniu

PED oceniony przez Badacza podczas Wizyty 9, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zielona indocyjaninowa); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne.

Liczba uczestników z PED w 48. tygodniu

PED oceniony przez Badacza podczas Wizyty 10, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zielona indocyjaninowa); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne.

Liczba uczestników z PED w 54. tygodniu

PED oceniany przez Badacza Wizytę 11, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia z użyciem fluoresceiny lub zieleni indocyjaninowej); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne.

Liczba uczestników z PED podczas ostatniej wizyty

PED oceniony przez badacza podczas ostatniej wizyty, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub zielona indocyjaninowa); Kategorie zawarte obecne lub nieobecne. Ostatnia wizyta: ostatnia dostępna wartość po linii bazowej.

Centralna grubość siatkówki

Grubość środkowej siatkówki oceniana przez Badacza co 6 tygodni, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (optyczna koherentna tomografia) i podana jako średnia grubość centralnej siatkówki. Ramy czasowe były następujące: Wizyta 1: przed pierwszym wstrzyknięciem; Wizyta 3: 6 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu (drugie wstrzyknięcie).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona na początku badania

Podtyp angiograficzny oceniony przez Badacza na początku badania, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a odsetek [%] kategorii frakcji klasycznych obejmował niejasne, utajone (0% klasyczne), minimalnie klasyczne (1- 49% klasycznej), głównie klasycznej (50-99% klasycznej) i czystej klasyki (100% klasycznej).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona w 6. tygodniu

Podtyp angiograficzny oceniany przez Badacza na Wizycie 3, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a odsetek [%] kategorii frakcji klasycznych obejmował niejasne, utajone (0% klasycznych), minimalnie klasyczne (1 -49% klasycznej), głównie klasycznej (50-99% klasycznej) i czystej klasyki (100% klasycznej).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona w 12. tygodniu

Podtyp angiograficzny oceniany przez Badacza na Wizycie 4, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktykowanych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a odsetek [%] kategorii frakcji klasycznych obejmował niejasne, utajone (0% klasycznych), minimalnie klasyczne (1 -49% klasycznej), głównie klasycznej (50-99% klasycznej) i czystej klasyki (100% klasycznej).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona w 18. tygodniu

Podtyp angiograficzny oceniany przez Badacza na Wizycie 5, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a odsetek [%] kategorii frakcji klasycznych obejmował niejasne, utajone (0% klasycznych), minimalnie klasyczne (1 -49% klasycznej), głównie klasycznej (50-99% klasycznej) i czystej klasyki (100% klasycznej).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona w 24. tygodniu

Podtyp angiograficzny oceniany przez Badacza na Wizycie 6, w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a odsetek [%] kategorii frakcji klasycznych obejmował niejasne, utajone (0% klasycznych), minimalnie klasyczne (1 -49% klasycznej), głównie klasycznej (50-99% klasycznej) i czystej klasyki (100% klasycznej).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona w 30. tygodniu

Podtyp angiograficzny oceniony przez Badacza na Wizycie 7 w ramach SOC, przy użyciu standardowych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a procentowe (%) kategorie frakcji klasycznych obejmowały niejasne, utajone (0% klasycznych), minimalnie klasyczne (1 -49% klasycznej), głównie klasycznej (50-99% klasycznej) i czystej klasyki (100% klasycznej).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona w 36. tygodniu

Podtyp angiograficzny oceniony przez Badacza na Wizycie 8, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktykowanych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a kategorie frakcji % frakcji klasycznej obejmowały niejasne, utajone (0% klasycznych), minimalnie klasyczne (1-49% klasyczny), głównie klasyczny (50-99% klasyczny) i czysty klasyczny (100% klasyczny).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona w 42. tygodniu

Podtyp angiograficzny oceniany przez Badacza podczas Wizyty 9, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktykowanych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a kategorie frakcji % frakcji klasycznej obejmowały niejasne, utajone (0% klasycznych), minimalnie klasyczne (1-49% klasyczny), głównie klasyczny (50-99% klasyczny) i czysty klasyczny (100% klasyczny).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona w 48. tygodniu

Podtyp angiograficzny oceniany przez Badacza na Wizycie 10, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktykowanych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a kategorie frakcji % frakcji klasycznej obejmowały niejasne, utajone (0% klasycznych), minimalnie klasyczne (1-49% klasyczny), głównie klasyczny (50-99% klasyczny) i czysty klasyczny (100% klasyczny).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona w 54. tygodniu

Podtyp angiograficzny oceniony przez Badacza na Wizycie 11, w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktykowanych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a kategorie frakcji % frakcji klasycznej obejmowały niejasne, utajone (0% klasycznych), minimalnie klasyczne (1-49% klasyczny), głównie klasyczny (50-99% klasyczny) i czysty klasyczny (100% klasyczny).

Liczba uczestników z podtypem angiograficznym zgłoszona podczas ostatniej wizyty

Podtyp angiograficzny oceniany przez badacza podczas ostatniej wizyty w ramach SOC, przy użyciu standardowych praktykowanych metod klinicznych (angiografia fluoresceinowa lub angiografia indocyjaninowa), a kategorie frakcji % frakcji klasycznej obejmowały niejasne, utajone (0% klasyczne), minimalnie klasyczne (1-49 % klasycznej), głównie klasycznej (50-99% klasycznej) i czystej klasycznej (100% klasycznej). Ostatnia wizyta: ostatnia dostępna wartość po linii bazowej.

Czas do pierwszego zdarzenia niepożądanego (AE)

Czas do pierwszego AE podczas badania oceniany metodą Kaplana-Meiera iloczynu granicznego. AE: każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt lub urządzenie medyczne w kontekście badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem lub stosowaniem.

Liczba uczestników z powikłaniami związanymi z iniekcją

Powikłania związane z wstrzyknięciem podczas badania, które wystąpiły w dniu lub po dacie pierwszego wstrzyknięcia, zostały odnotowane przez Badacza.

Tolerancja leczenia

Ogólna ocena tolerancji przez badacza; Kategorie obejmowały: bardzo dobry, dobry, średni i słaby.

Ciśnienie wewnątrzgałkowe (IOP)

IOP mierzone podczas każdej wizyty za pomocą tonometrii aplanacyjnej lub bezkontaktowo przed wstrzyknięciem do ciała szklistego, podawane jako ciśnienie przed dawką leczonego oka w milimetrach słupa rtęci (mmHg). Ramy czasowe były następujące: Wizyta 1: IOP przed jakimkolwiek wstrzyknięciem; Wizyta 2: IOP przed pierwszym wstrzyknięciem; Wizyta 3: IOP przed drugim wstrzyknięciem.

Zmiana IOP między oceną przed i po podaniu dawki

IOP mierzone podczas każdej wizyty za pomocą tonometrii aplanacyjnej lub bezkontaktowej przed i po wstrzyknięciu doszklistkowym. Zmiana IOP równa się IOP po dawce minus IOP przed podaniem dawki.

Średnia różnica IOP (w obrębie uczestnika)

Średnia różnica IOP przed podaniem dawki i po podaniu dawki u uczestnika