Badanie oceniające wpływ VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem na punkty końcowe obrazowania klatki piersiowej u osób z mukowiscydozą, homozygotami pod względem mutacji F508del CFTR
22 października 2019 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą oceniające wpływ VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem na punkty końcowe obrazowania klatki piersiowej u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem mutacji CFTR F508del
Głównym celem badania jest ocena wpływu leczenia tezakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem (TEZ/IVA) na punkty końcowe obrazowania klatki piersiowej za pomocą niskodawkowej tomografii komputerowej (LDCT) w 72. tygodniu oraz ocena bezpieczeństwa stosowania TEZ/IVA do tygodnia 72.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
41
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Chermside, Australia
-
Melbourne, Australia
-
Nedlands, Australia
-
New Lambton Heights, Australia
-
Parkville SIC, Australia
-
Randwick, Australia
-
South Brisbane, Australia
-
Subiaco, Australia
-
Westmead, Australia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Homozygota pod względem mutacji F508del CFTR
- Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy
- Procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej (ppFEV1) ≥70% przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego.
- Stabilna choroba CF w ocenie badacza
Kryteria wyłączenia:
- Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która zdaniem badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu.
- Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiana leczenia (w tym antybiotyków) choroby płuc w ciągu 28 dni przed 1. dniem (pierwsza dawka badanego leku)
- Kobiety w ciąży lub karmiące.
- Osoby aktywne seksualnie w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji.
- Wszelkie przeciwwskazania do poddania się badaniu obrazowemu klatki piersiowej, zgodnie z wytycznymi placówki
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymywali TEZ 100 miligramów (mg)/IVA 150 mg tabletkę złożoną o ustalonej dawce doustnie raz dziennie rano i tabletkę IVA 150 mg doustnie raz dziennie wieczorem przez 72 tygodnie.
|
TEZ 100 mg/IVA 150 mg tabletka złożona o ustalonej dawce.
Inne nazwy:
Tabletka IVA 150 mg.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do tabletki złożonej o stałej dawce TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano i placebo dopasowane do tabletki IVA doustnie raz dziennie wieczorem przez 72 tygodnie.
|
Placebo dopasowane do tabletki złożonej o stałej dawce TEZ/IVA.
Placebo dopasowane do tabletki IVA.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana w całkowitym wyniku Brody/CF-CT
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w 72. tygodniu
|
Eksploracyjny wynik Brody/CF-CT półilościowo ocenia stopień strukturalnej choroby płuc, jak pokazano na CT u uczestników z mukowiscydozą.
Wynik mieści się w zakresie od minimum 0 do maksimum 219, przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższą strukturalną chorobę płuc.
|
Od punktu początkowego w 72. tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 76
|
Dzień 1 do tygodnia 76
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
31 marca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 marca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 kwietnia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 października 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 października 2019
Ostatnia weryfikacja
1 października 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Iwakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX15-661-112
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .