Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinku VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem na koncové body zobrazování hrudníku u subjektů s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del CFTR

22. října 2019 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 2 k vyhodnocení účinku VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem na koncové body zobrazování hrudníku u subjektů ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del CFTR

Primárním účelem studie je vyhodnotit léčebný účinek tezakaftoru v kombinaci s ivakaftorem (TEZ/IVA) na cílové parametry zobrazování hrudníku pomocí nízkodávkové počítačové tomografie (LDCT) v týdnu 72 a vyhodnotit bezpečnost TEZ/IVA v průběhu týdne 72.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Chermside, Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
      • Nedlands, Austrálie
      • New Lambton Heights, Austrálie
      • Parkville SIC, Austrálie
      • Randwick, Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
      • Subiaco, Austrálie
      • Westmead, Austrálie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Homozygot pro mutaci F508del CFTR
  • Potvrzená diagnóza CF
  • Procento předpokládaného usilovného výdechového objemu (ppFEV1) ≥ 70 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku během screeningu.
  • Stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu.
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic nebo změny v léčbě (včetně antibiotik) plicního onemocnění během 28 dnů před 1. dnem (první dávka studovaného léku)
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Sexuálně aktivní subjekty s reprodukčním potenciálem, které nejsou ochotny dodržovat požadavky antikoncepce.
  • Jakékoli kontraindikace k podstoupení zobrazování hrudníku podle institucionálních směrnic místa

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TEZ/IVA
Účastníci dostávali TEZ 100 miligramů (mg)/IVA 150 mg tabletu s fixní dávkou perorálně jednou denně ráno a IVA 150 mg tabletu perorálně jednou denně večer po dobu 72 týdnů.
Lék: Tezacaftor/Ivacaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg kombinovaná tableta s fixní dávkou.
Ostatní jména:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Lék: Ivacaftor
IVA 150 mg tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770; IVA
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající tabletě s fixní kombinací dávek TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno a placebo odpovídající tabletě IVA perorálně jednou denně večer po dobu 72 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo přizpůsobené tabletám s fixní kombinací dávek TEZ/IVA.
Lék: Placebo
Placebo přizpůsobené tabletu IVA.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v celkovém skóre Brody/CF-CT
Časové okno: Od základní linie v 72. týdnu
Průzkumné Brody/CF-CT skóre semikvantitativně hodnotí stupeň strukturálního onemocnění plic, jak je ukázáno na CT u účastníků s CF. Skóre se pohybuje od minima 0 do maxima 219, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější strukturální plicní onemocnění.
Od základní linie v 72. týdnu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 76
Den 1 až týden 76

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. března 2016

První zveřejněno (Odhad)

6. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. října 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX15-661-112

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tezacaftor/Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit