Ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej Libella w chorobie Alzheimera: AAV-hTERT
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej Libella (LGT) w chorobie Alzheimera: AAV-hTERT
Wykorzystanie terapii genowej do ekspresji aktywnej telomerazy (hTERT) w ludzkich komórkach może potencjalnie leczyć wiele chorób neurodegeneracyjnych związanych ze starzeniem, w tym chorobę Alzheimera (AD).
To badanie będzie obejmowało leczenie osobników hTERT dostarczonym przez transdukcję przy użyciu AAV. Celem jest wydłużenie telomerów, aby zapobiec, opóźnić, a nawet odwrócić rozwój patologii AD. Oczekuje się, że będzie to miało bezpośredni wpływ na funkcje poznawcze i jakość życia pacjentów z chorobami neurodegeneracyjnymi, takimi jak AD.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Pacjenci z rozpoznaniem AZS spełniający kryteria włączenia - wykluczenia będą leczeni pojedynczą dawką LGT podawaną dożylnie (IV) i dokanałowo (IT).
Pomiar wyjściowy zostanie wykonany w ciągu 8 tygodni od rozpoczęcia schematu leczenia. Schemat leczenia rozpocznie się od podania IV AAV-hTERT, określanego jako „Dzień 0”. Analizy bezpieczeństwa i skuteczności zostaną przeprowadzone w 1, 4, 13, 26, 39 i 52 tygodniu po leczeniu.
Cele studiów
Podstawowe: bezpieczeństwo i tolerancja
1. Zbadaj bezpieczeństwo i tolerancję AAV-hTERT przez podawanie IV i IT.
Drugorzędne: tymczasowa skuteczność
- Zbadaj zdolność LGT do dostarczania hTERT do ludzkich komórek i wydłużania telomerów.
- Zbadaj wpływ wydłużania telomerów na AD.
- Zbadaj inne korzyści płynące z wydłużania telomerów.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá, Cundinamarca, Kolumbia, 250251
- Rekrutacyjny
- IPS Arcasalud SAS
-
Kontakt:
- Wiston Pernet, MD
- Numer telefonu: 57 3006840951
- E-mail: wirapeca@gmail.com
-
Główny śledczy:
- Jorge Ulloa, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia
Uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria włączenia podczas wizyty przesiewowej.
- Wiek 45 lat lub więcej.
- Rozpoznanie kliniczne choroby Alzheimera lub wczesne objawy demencji.
- Uczestnicy lub ich upoważnieni przedstawiciele muszą być odpowiednio poinformowani i rozumieć charakter i ryzyko związane z badaniem oraz muszą być w stanie złożyć podpis i datę w formularzu świadomej zgody (ICF).
- Kobiety muszą przejść negatywny test ciążowy z surowicy podczas oceny przesiewowej.
- Badani lub ich przedstawiciele muszą być w stanie skutecznie komunikować się z personelem badawczym.
- Uczestnicy lub ich upoważnieni przedstawiciele muszą zaświadczyć, że są w stanie i chcą przestrzegać wszystkich wymagań protokołu i ograniczeń badania.
Kryteria wyłączenia
Pacjenci nie kwalifikują się do badania, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów podczas wizyty przesiewowej, chyba że określono inaczej.
- Pacjenci, u których w wywiadzie stwierdzono alergię, nadwrażliwość lub nietolerancję na jakiekolwiek leki, składniki lub substancje pomocnicze badanego produktu, których nie można rozwiązać przez personel prowadzący badanie.
- Kobiety, które są w ciąży, mogą zajść w ciążę lub karmią piersią/karmią piersią.
- Osoby aktywne seksualnie, które nie chcą lub nie mogą stosować skutecznej metody antykoncepcji (np. hormonalnej i/lub mechanicznej) podczas udziału w badaniu.
- Pacjenci, którzy nie tolerują lub nie chcą otrzymywać zastrzyków IV lub IT.
- Osoby, które obecnie są alkoholikami i/lub używają substancji psychoaktywnych.
- Pacjenci, którzy nie tolerują nakłucia żyły i/lub dostępu żylnego.
- Osoby, które oddały krew pełną lub miały znaczną utratę krwi pełnej (480 ml lub więcej) w ciągu 30 dni lub oddały osocze lub płytki krwi w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym.
- Osoby, które otrzymały krew lub produkty krwiopochodne w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
- Osoby, które były leczone innym produktem badawczym 30 dni przed oceną przesiewową lub planują udział w innym badaniu klinicznym, podczas gdy w tym badaniu, jeśli w opinii kierownika badacza, mogą narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badania lub mogą wpływać na wyniki badania lub zdolność uczestnika do ukończenia badania. Jeżeli od udziału w innym badaniu klinicznym minęło więcej niż 30 dni, personel badania musi upewnić się, że uczestnik wyzdrowiał po jakimkolwiek zdarzeniu niepożądanym (AE) związanym z zastosowanym produktem badawczym.
- Osoby, które w ciągu 7 dni przed oceną przesiewową miały historię lub dowody czynnej infekcji lub choroby przebiegającej z gorączką.
- Uczestnicy, u których w przeszłości występowała jakakolwiek inna klinicznie istotna choroba lub zaburzenie, które w opinii głównego badacza mogą narazić uczestnika na ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą wpłynąć na wyniki badania lub zdolność uczestnika do ukończenia badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: pacjentów leczonych LGT
osoby będą leczone pojedynczą dawką LGT (AAV-hTERT)
|
pacjenci otrzymają pojedyncze leczenie LGT (AAV-hTERT) poprzez podanie IV i IT
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych w trakcie badania
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ekspresja hTERT i aktywność telomerazy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana od linii bazowej długości telomerów
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Libella CO-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .