Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alzheimerin taudin Libella-geeniterapian turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi: AAV-hTERT

torstai 24. lokakuuta 2019 päivittänyt: Libella Gene Therapeutics

Alzheimerin taudin Libella-geeniterapian (LGT) turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi: AAV-hTERT

Geeniterapian käyttö aktiivisen telomeraasin (hTERT) ilmentämiseen ihmissoluissa voi hoitaa monia ikääntymiseen liittyviä hermostoa rappeuttavia sairauksia, mukaan lukien Alzheimerin tauti (AD).

Tässä tutkimuksessa hoidetaan koehenkilöitä, joilla on hTERT, joka on annettu transduktion kautta AAV:n avulla. Tavoitteena on laajentaa telomeerejä AD:n patologian kehittymisen ehkäisemiseksi, hidastamiseksi tai jopa kääntämiseksi. Sillä odotetaan olevan suora vaikutus kognitiivisiin toimintoihin ja elämänlaatuun potilailla, joilla on neurodegeneratiivisia sairauksia, kuten AD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaita, joilla on diagnosoitu AD ja jotka täyttävät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, hoidetaan yhdellä annoksella LGT:tä suonensisäisesti (IV) ja intratekaalisesti (IT).

Lähtötilanne suoritetaan 8 viikon kuluessa hoito-ohjelman aloittamisesta. Hoito-ohjelma alkaa AAV-hTERT:n IV-annolla, joka määritellään "päiväksi 0". Turvallisuus- ja tehoanalyysit suoritetaan viikoilla 1, 4, 13, 26, 39 ja 52 hoidon jälkeen.

Opiskelun tavoitteet

Ensisijainen: Turvallisuus ja siedettävyys

1. Selvitä AAV-hTERT:n turvallisuus ja siedettävyys IV- ja IT-hallinnon toimesta.

Toissijainen: Väliaikainen tehokkuus

  1. Tutki LGT:n kykyä toimittaa hTERT:tä ihmissoluihin ja pidentää telomeerejä.
  2. Tutki telomeerien pidentämisen vaikutuksia AD:hen.
  3. Tutki muita telomeerien pidentämisen tuomia etuja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

5

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kolumbia
    • Cundinamarca
      • Zipaquirá, Cundinamarca, Kolumbia, 250251
        • Rekrytointi
        • IPS Arcasalud SAS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jorge Ulloa, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

43 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

Tutkittavien on täytettävä seuraavat osallistumiskriteerit seulontakäynnillä.

  1. Ikä 45 vuotta tai vanhempi.
  2. Alzheimerin taudin kliininen diagnoosi tai dementian varhaiset merkit.
  3. Tutkittavien tai heidän valtuutettujen edustajiensa on saatava riittävästi tietoa ja ymmärrettävä tutkimuksen luonne ja riskit, ja heidän on kyettävä antamaan allekirjoitus ja päivämäärä tietoon perustuvassa suostumuslomakkeessa (ICF).
  4. Naisten on tehtävä seulontaarvioinnissa negatiivinen seerumin raskaustesti.
  5. Tutkittavien tai heidän edustajiensa tulee pystyä kommunikoimaan tehokkaasti tutkimushenkilöstön kanssa.
  6. Tutkittavien tai heidän valtuutettujen edustajiensa on todistettava, että he pystyvät ja haluavat noudattaa kaikkia protokollavaatimuksia ja tutkimusrajoituksia.

Poissulkemiskriteerit

Koehenkilöt eivät ole kelvollisia tutkimukseen, jos he täyttävät seulontakäynnillä jonkin seuraavista kriteereistä, ellei toisin mainita.

  1. Koehenkilöt, joilla on aiemmin ollut allergiaa, yliherkkyyttä tai intoleranssia jollekin tutkimustuotteen lääkkeille, komponenteille tai apuaineille, joita tutkimuksen suorittava henkilökunta ei pysty ratkaisemaan.
  2. Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, joiden odotetaan tulevan raskaaksi tai jotka imettävät/imettävät.
  3. Koehenkilöt, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka eivät halua tai eivät pysty käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää (esim. hormonaalista ja/tai estettä) osallistuessaan tutkimukseen.
  4. Koehenkilöt, jotka eivät siedä tai eivät halua saada IV- tai IT-injektiota.
  5. Kohteet, jotka ovat tällä hetkellä alkoholisteja ja/tai käyttävät psykoaktiivisia aineita.
  6. Potilaat, jotka eivät siedä laskimopunktiota ja/tai laskimopääsyä.
  7. Koehenkilöt, jotka ovat luovuttaneet kokoverta tai menettäneet merkittävästi kokoverta (480 ml tai enemmän) 30 päivän sisällä tai luovuttaneet plasmaa tai verihiutaleita 14 päivän sisällä ennen seulontaa.
  8. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet verta tai verituotteita 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
  9. Koehenkilöt, joita on hoidettu toisella tutkimustuotteella 30 päivää ennen seulontaarviointia tai jotka aikovat osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen tässä tutkimuksessa, voivat päätutkijan mielestä asettaa koehenkilön riskiin osallistumisen vuoksi tutkimukseen, tai se voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai tutkittavan kykyyn suorittaa tutkimus. Jos toiseen kliiniseen tutkimukseen osallistumisesta on kulunut yli 30 päivää, tutkimushenkilöstön on varmistettava, että tutkittava on toipunut käytetystä tutkimustuotteesta aiheutuneesta haittatapahtumasta (AE).
  10. Koehenkilöt, joilla on anamneesissa tai todisteita aktiivisesta infektiosta tai kuumeisesta sairaudesta 7 päivän aikana ennen seulontaarviointia.
  11. Koehenkilöt, joilla on ollut jokin muu kliinisesti merkittävä sairaus tai häiriö, joka päätutkijan mielestä saattaa vaarantaa kohteen tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai tutkittavan kykyyn suorittaa loppuun tutkimus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LGT:llä hoidetut kohteet
koehenkilöitä hoidetaan yhdellä annoksella LGT:tä (AAV-hTERT)
Lääke: AAV-hTERT
koehenkilöt saavat yhden LGT-hoidon (AAV-hTERT) IV- ja IT-hoidon kautta
Muut nimet:
  • LGT

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vakavien haittatapahtumien ja haittatapahtumien esiintyvyys koko tutkimuksen ajan
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
hTERT:n ilmentyminen ja telomeraasiaktiivisuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos telomeerin pituuden perusviivasta
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Libella Gene Therapeutics

Tutkijat

  • Päätutkija: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 10. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 21. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 28. lokakuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Libella CO-02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Alzheimerin tauti

Kliiniset tutkimukset AAV-hTERT

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa