Valutazione della sicurezza e tollerabilità della terapia genica Libella per la malattia di Alzheimer: AAV-hTERT
Valutazione della sicurezza e tollerabilità della terapia genica Libella (LGT) per la malattia di Alzheimer: AAV-hTERT
L'uso della terapia genica per esprimere la telomerasi attiva (hTERT) nelle cellule umane ha il potenziale per trattare molte malattie neurodegenerative legate all'invecchiamento, tra cui il morbo di Alzheimer (AD).
Questo studio comporterà il trattamento di soggetti con hTERT consegnato tramite trasduzione utilizzando AAV. L'obiettivo è estendere i telomeri per prevenire, ritardare o addirittura invertire lo sviluppo della patologia dell'AD. Si prevede che avrà una conseguenza diretta sulla funzione cognitiva e sulla qualità della vita nei pazienti con malattie neurodegenerative, come l'AD.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
I pazienti con diagnosi di AD che soddisfano i criteri di inclusione - esclusione, saranno trattati con una singola dose di LGT somministrato per via endovenosa (IV) e intratecale (IT).
Il basale verrà eseguito entro 8 settimane dall'inizio del regime di trattamento. Il regime di trattamento inizierà con la somministrazione IV di AAV-hTERT, definita come "Giorno 0". Le analisi di sicurezza ed efficacia saranno condotte alle settimane 1, 4, 13, 26, 39 e 52 post-trattamento.
Obiettivi dello studio
Primario: sicurezza e tollerabilità
1. Indagare sulla sicurezza e sulla tollerabilità di AAV-hTERT da parte dell'amministrazione IV e IT.
Secondario: efficacia provvisoria
- Indagare sulla capacità di LGT di fornire hTERT alle cellule umane e allungare i telomeri.
- Indagare gli effetti dell'allungamento dei telomeri sull'AD.
- Indagare su altri benefici forniti dall'allungamento dei telomeri.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Cundinamarca
-
Zipaquirá, Cundinamarca, Colombia, 250251
- Reclutamento
- IPS Arcasalud SAS
-
Contatto:
- Wiston Pernet, MD
- Numero di telefono: 57 3006840951
- Email: wirapeca@gmail.com
-
Investigatore principale:
- Jorge Ulloa, MD
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione
I soggetti devono soddisfare i seguenti criteri di inclusione alla visita di screening.
- Età di 45 anni o più.
- Diagnosi clinica della malattia di Alzheimer o segni precoci di demenza.
- I soggetti, oi loro rappresentanti autorizzati, devono essere adeguatamente informati e comprendere la natura e i rischi dello studio e devono essere in grado di fornire una firma e una data nel modulo di consenso informato (ICF).
- Le donne devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero negativo alla valutazione di screening.
- I soggetti, oi loro rappresentanti, devono essere in grado di comunicare efficacemente con il personale dello studio.
- I soggetti, o i loro rappresentanti autorizzati, devono certificare di essere in grado e disposti a seguire tutti i requisiti del protocollo e le restrizioni dello studio.
Criteri di esclusione
I soggetti non sono idonei per lo studio se soddisfano uno dei seguenti criteri alla visita di screening, se non diversamente specificato.
- - Soggetti che hanno una storia di allergia, ipersensibilità o intolleranza a qualsiasi farmaco, componente o eccipiente del prodotto sperimentale, che non può essere risolta dal personale che conduce lo studio.
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza, in attesa di gravidanza o in allattamento/allattamento.
- - Soggetti sessualmente attivi e che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo contraccettivo efficace (ad es. Ormonale e/o di barriera) durante la loro partecipazione allo studio.
- Soggetti che sono intolleranti o non desiderano ricevere iniezioni IV o IT.
- Soggetti attualmente alcolisti e/o che fanno uso di sostanze psicoattive.
- Soggetti che non possono tollerare la venipuntura e/o l'accesso venoso.
- Soggetti che hanno donato o hanno avuto una significativa perdita di sangue intero (480 ml o più) entro 30 giorni, o hanno donato plasma o piastrine entro 14 giorni prima dello screening.
- Soggetti che hanno ricevuto sangue o emoderivati entro 30 giorni prima dello screening.
- Soggetti che sono stati trattati con un altro prodotto di ricerca 30 giorni prima della valutazione di screening, o che intendono partecipare a un altro studio clinico, mentre in questo studio, se a parere del ricercatore principale, possono mettere il soggetto a rischio a causa della partecipazione al studio, o può influenzare i risultati dello studio o la capacità del soggetto di completare lo studio. Se sono trascorsi più di 30 giorni dalla partecipazione a un'altra sperimentazione clinica, il personale dello studio deve assicurarsi che il soggetto si sia ripreso da qualsiasi evento avverso (AE) associato al prodotto di ricerca utilizzato.
- - Soggetti che hanno una storia o evidenza di infezione attiva o malattia febbrile entro 7 giorni prima della valutazione di screening.
- Soggetti che hanno una storia di qualsiasi altra malattia o disturbo clinicamente significativo che, a giudizio del ricercatore principale, possa mettere il soggetto a rischio a causa della partecipazione allo studio, o possa influenzare i risultati dello studio o la capacità del soggetto di completare lo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: soggetti trattati con LGT
i soggetti saranno trattati con una singola dose di LGT (AAV-hTERT)
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i soggetti riceveranno un singolo trattamento LGT (AAV-hTERT) tramite somministrazione IV e IT
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Incidenza di eventi avversi gravi ed eventi avversi durante lo studio
|
12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Espressione di hTERT e attività della telomerasi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione rispetto al basale della lunghezza dei telomeri
|
12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jorge Ulloa, MD, IPS Arcaslud SAS
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Libella CO-02
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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