Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Concomitant Use of Eplontersen and ALXN2220 Compared With Eplontersen and Placebo for Adults Participants With ATTR-CM (ATTRiumph)

13 lipca 2026 zaktualizowane przez: AstraZeneca

A Phase IIb, Randomised, Double-blind, Placebo-controlled, Multicentre Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Concomitant Use of Eplontersen and ALXN2220 Compared With Eplontersen and Placebo in Adult Participants With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)

The purpose of this randomised, double-blind, placebo-controlled, multicenter study is to evaluate the efficacy and safety of concomitant use of eplontersen and ALXN2220 compared with eplontersen and placebo in adult participants with Transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This is a Phase IIb, multicenter, double-blind study in 326 participants, who will be randomized to receive either eplontersen and ALXN2220 or eplontersen and placebo once every four weeks. Participants will also receive daily supplemental doses of the recommended daily allowance of vitamin A.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

326

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Research Site
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Research Site
      • Changsha, Chiny, 410012
        • Research Site
      • Chongqing, Chiny, 400042
        • Research Site
      • Guangzhou, Chiny, 510080
        • Research Site
      • Hangzhou, Chiny, 310009
        • Research Site
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94010
        • Research Site
      • Marseille, Francja, 13005
        • Research Site
      • Rennes, Francja, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Research Site
      • Jaén, Hiszpania, 23007
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Hiszpania, 08907
        • Research Site
      • Majadahonda, Hiszpania, 28222
        • Research Site
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Research Site
      • Pamplona, Hiszpania, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Research Site
      • Valencia, Hiszpania, 46010
        • Research Site
  • Japonia
      • Bunkyō City, Japonia, 113-8431
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonia, 830-0011
        • Research Site
      • Sapporo, Japonia, 060-8543
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonia, 160-8582
        • Research Site
      • Suita, Japonia, 565-8565
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
        • Research Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Research Site
      • Cologne, Niemcy, 50937
        • Research Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Niemcy, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Research Site
      • Homburg, Niemcy, 66421
        • Research Site
      • München, Niemcy, 81377
        • Research Site
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • Research Site
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Research Site
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
        • Research Site
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38138
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Research Site
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
        • Research Site
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 413 45
        • Research Site
      • Lund, Szwecja, 22242
        • Research Site
      • Stockholm, Szwecja, 171 64
        • Research Site
      • Uppsala, Szwecja, 751 85
        • Research Site
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Research Site
      • Florence, Włochy, 50134
        • Research Site
      • Milan, Włochy, 20138
        • Research Site
      • Padova, Włochy, 35128
        • Research Site
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Włochy, 56124
        • Research Site
      • Torino, Włochy, 10154
        • Research Site
      • Torrette - Ancona, Włochy, 60126
        • Research Site
      • Trieste, Włochy, IT-34149
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW10 2PB
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Capable of giving informed consent.

Inclusion Criteria:

  • Participant must be ≥ 18 years to ≤ 85 years at the time of signing the informed consent.

  • Participants who have a diagnosis of ATTR-CM with either wild-type or variant TTR genotype based on 1 of the following:

    1. Endomyocardial biopsy with confirmatory TTR amyloid typing OR
    2. Grade 2 or 3 cardiac uptake on 99mTc scintigraphy in the absence of monoclonal gammopathy OR
    3. Grade 2 or 3 cardiac uptake on 99mTc scintigraphy AND confirmatory TTR amyloid typing in the presence of monoclonal gammopathy.
  • NYHA Class I to III at Screening and life expectancy of ≥ 1 year as per the Investigator's judgement.
  • End-diastolic IVST ≥ 12 mm on echocardiography.
  • NT-proBNP ≥ 600pg/mL for participants without ongoing atrial fibrillation/flutter at Screening or NT-proBNP ≥ 1200pg/mL for participants with ongoing atrial fibrillation/flutter at Screening.

  • Able to complete symptom-limited maximal CPET at Screening based on the following test criteria:

    1. Able to exercise to near exhaustion during CPET as exhibited by RER ≥ 1.0 during symptom-limited CPET conducted during screening.
    2. If participant does not achieve RER ≥1.0, the CPET may be repeated once, at least 48 hours but less than 2 weeks (but before randomization) after the initial test.
  • Treated according to locally recognised guidelines on standard-of-care treatment for patients with HF. Therapy should have been individually optimised and stable for ≥ 4 weeks (except diuretics) and include, unless contraindicated or not tolerated, treatment of high BP (targeting SBP < 130 mmHg as suggested in 2022 American College of Cardiology/American Heart Association/Heart Failure Society of America HF guidelines), and ischaemic heart disease.
  • Willingness to adhere to daily self-administered vitamin A supplementation (3000 IU).

Exclusion Criteria:

  • Known leptomeningeal amyloidosis.
  • Known light chain (AL) or secondary (amyloid A) amyloidosis, or any other form of systemic amyloidosis.
  • Cardiomyopathy not primarily caused by ATTR-CM, for example, cardiomyopathy primarily due to hypertension, valvular heart disease, or ischaemic heart disease per Investigator's assessment.
  • Acute coronary syndrome, unstable angina, stroke, transient ischaemic attack, coronary revascularisation, cardiac device implantation, cardiac valve repair, or major surgery within 12 weeks of Screening.
  • Uncontrolled hypertension (average resting SBP > 160 mmHg or DBP > 100 mmHg at Screening).
  • Average resting SBP < 90 mmHg or symptomatic orthostatic hypotension, despite appropriate treatment, at Screening per Investigator's assessment.
  • Uncontrolled ventricular clinically significant cardiac arrhythmia, per Investigator's assessment.
  • Left ventricular ejection fraction < 30% on echocardiography measured locally at Screening.
  • Severe pulmonary impairment (SpO₂ < 92%) defined as resting SpO₂ below 92% on room air, measured by pulse oximetry, indicative of severe lung disease. Participants requiring supplemental oxygen to maintain SpO₂ ≥ 92%.
  • Participants with renal failure requiring dialysis.
  • History of solid organ transplantation or ventricular assist device or listing for heart transplantation at Screening. Note: prior history of planned corneal transplant is not an exclusion criterion.
  • Suspected or known intolerance/allergy to proteins or any components of the study intervention.

  • Any of the following results conducted at screening:

    i) Haemoglobin <8g/dL for women or <9g/dL for men. ii) Platelet count <125 X10*9/L or other disorder associated with clinically significant thrombocytopenia.

iii) ALT >2.0 X ULN iv) TBL >2.5 X ULN (participants with known Gilbert's syndrome can be included with TBL >2.5 X ULN as long as direct bilirubin is ≤ 1.5 X ULN) v) Serum retinol level < LLN vi) By CKD-EPI formula, eGFR <20 mL/min/1.73 m2 measured by the central laboratory at Screening.

  • Current unstable liver or biliary disease per Investigator's assessment.
  • Multiple myeloma, lymphoma, leukemia, or any malignancy or clonal stem cell disorder within the past 5 years (except basal cell or squamous epithelial carcinomas of the skin, melanoma in situ or cervical carcinoma in situ that have been curatively resected, Stage I cancer in remission, or adequately treated prostate cancer stage I, IIA, or IIB with Gleason score ≤ 3+4 and prostate-specific antigen < 20 ng/mL).
  • Any prior treatment with an ATTR amyloid depleter or a TTR gene silencing agent approved or in clinical development.
  • Participated in a structured exercise training programme within the 1 month prior to Screening or planned to start during the trial.
  • Participation in another investigational clinical study or intake of another investigational drug within 30 calendar days or 5 half-lives of the IMP, whichever is longer before signing the ICF.
  • Judgement by the Investigator that the participant should not participate in the study if the participant has a known medical or psychological condition or other risk factor that might interfere with the participant's full participation in the study, pose any additional risk for the participant, or confound the assessment of the participant or outcome of the study.
  • Previous enrolment or randomisation in the present study.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eplontersen and ALXN2220
Subcutaneous eplontersen and intravenous ALXN2220 every 4 weeks
Lek: Eplontersen
Eplontersen delivered subcutaneously, once every 4 weeks
Biologiczny: ALXN2220
ALXN2220 delivered intravenously, once every 4 weeks
Komparator placebo: Eplontersen and placebo
Subcutaneous eplontersen and intravenous placebo every 4 weeks
Lek: Eplontersen
Eplontersen delivered subcutaneously, once every 4 weeks
Inny: Placebo
Placebo delivered intravenously, once every 4 weeks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cardiopulmonary exercise test peak VO2
Ramy czasowe: 52 week
Change from baseline in Cardiopulmonary exercise test peak VO2 at week 52
52 week

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
NT-proBNP
Ramy czasowe: 52 week
Change from baseline in NT-proBNP at week 52
52 week
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Clinical Summary Score
Ramy czasowe: 52 week

Change from baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Clinical Summary Score at week 52.

The minimum score is 0 and maximum score is 100. Higher scores indicate better health status.
52 week
Extracellular volume
Ramy czasowe: 52 week
Change from baseline in Extracellular volume (subgroup) at week 52
52 week

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AstraZeneca

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

6 lutego 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D8456C00001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Qualified researchers can request access to anonymized individual patient-level data from AstraZeneca group of companies sponsored clinical trials via the request portal. All request will be evaluated as per the AZ disclosure commitment: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Yes, indicates that AZ are accepting requests for IPD, but this does not mean all requests will be shared.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca will meet or exceed data availability as per the commitments made to the EFPIA Pharma Data Sharing Principles. For details of our timelines, please rerefer to our disclosure commitment at https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

When a request has been approved AstraZeneca will provide access to the de-identified individual patient-level data in an approved sponsored tool . Signed Data Sharing Agreement (non-negotiable contract for data accessors) must be in place before accessing requested information. Additionally, all users will need to accept the terms and conditions of the SAS MSE to gain access. For additional details, please review the Disclosure Statements at https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj