Evaluation of the Safety of Loargys Arginine Test System in Loargys-treated Patients (CLEAR)
A Multicenter, Prospective Study Assessing the Safety of Loargys Arginine Test System for Determining Arginine in Loargys-treated Patients
Arginase 1 deficiency (ARG1-D) is a rare condition in which the body cannot properly break down a substance called arginine. This leads to high levels of arginine and related substances in the blood, which can cause serious health problems and reduce quality of life.
Loargys is a new treatment designed to lower arginine levels in people with ARG1-D. It works by providing a modified version of a natural enzyme that breaks down arginine in the blood. The dose of Loargys is adjusted for each patient based on their arginine levels.
Because Loargys continues to break down arginine even after a blood sample has been taken, to ensure accurate results, a special substance (called nor-NOHA) is added to the blood collection tubes to stop this process after the sample is taken. The arginine levels are then measured using a standard laboratory test.
The Loargys Arginine Test System used in this study includes both the special blood collection tubes and the laboratory test used to measure arginine.
The purpose of this study is to evaluate the safety of this test system when used to measure arginine levels in patients receiving Loargys.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Head of Global Integrated Evidence Generation
- Número de telefone: +46(0)853339500
- E-mail: clinical@immedica.com
Locais de estudo
-
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 303029
- Recrutamento
- Rare Disease Research
-
Contato:
- CLEAR Study Coordinator
- Número de telefone: 678-883-6897
- E-mail: clear@rarediseaseresearch.com
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Inclusion Criteria:
- Participant receiving treatment with commercialized Loargys for ARG1-D
- Participant is willing to sign the Informed Consent Form
Exclusion Criteria:
- None
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Loargys Arginine Test System
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Loargys Arginine Test System
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidence of AEs related to the Loargys Arginine Test System
Prazo: Through study completion, up to 21 months
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Through study completion, up to 21 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Mattias Rudebeck, PhD, Immedica Pharma US Inc
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Distúrbios Inatos do Ciclo da Uréia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Hiperargininemia
Outros números de identificação do estudo
- IMM-PEG-005
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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