一项评估 Rozanolixizumab 在患有持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 成人研究参与者中的疗效、安全性和耐受性的研究 (myOpportunITy1)
2025年3月6日 更新者：UCB Biopharma SRL
一项 3 期多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究，以评估 Rozanolixizumab 在患有持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 的成人研究参与者中的疗效、安全性和耐受性
本研究的目的是证明 rozanolixizumab 在维持治疗中的临床疗效，并评估 rozanolixizumab 在患有原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 的成年研究参与者中的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
33
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Dnipropetrovsk、乌克兰
- Tp0003 20060
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Ivano-frankivsk、乌克兰
- Tp0003 20062
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Kyiv、乌克兰
- Tp0003 20063
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Zaporizhzhia、乌克兰
- Tp0003 20100
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Tbilisi、乔治亚州
- Tp0003 20050
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Sankt-peterburg、俄罗斯联邦
- Tp0003 20055
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Sofia、保加利亚
- Tp0003 40188
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Győr、匈牙利
- Tp0003 40202
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Nyíregyháza、匈牙利
- Tp0003 40178
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Pécs、匈牙利
- Tp0003 40204
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Taipei、台湾
- Tp0003 20099
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Daegu、大韩民国
- Tp0003 20218
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Seoul、大韩民国
- Tp0003 20207
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Thessaloniki、希腊
- Tp0003 40558
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Firenze、意大利
- Tp0003 40208
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Chisinau、摩尔多瓦共和国
- Tp0003 20051
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Chuo-ku、日本
- Tp0003 20030
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Iruma-gun、日本
- Tp0003 20039
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Shibuya-ku、日本
- Tp0003 20159
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Amiens、法国
- Tp0003 40197
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Pessac Cedex、法国
- Tp0003 40196
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Gdansk、波兰
- Tp0003 40218
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Lodz、波兰
- Tp0003 40221
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Skorzewo、波兰
- Tp0003 40222
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Bucharest、罗马尼亚
- Tp0003 40226
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Bucuresti、罗马尼亚
- Tp0003 40225
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98104
- Tp0003 50244
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London、英国
- Tp0003 40238
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Plymouth、英国
- Tp0003 40234
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 研究参与者在筛选访问时必须年满 18 岁
- 研究参与者在筛选访视时被诊断为持续性（持续时间 >3 个月）或慢性（持续时间 >12 个月）原发性免疫性血小板减少症 (ITP)
- 研究参与者在筛选前对两种或多种适当的 ITP 治疗标准有不耐受或反应不足的记录
- 研究参与者必须有对先前 ITP 治疗有反应的既往史
- 如果服用允许的药物，研究参与者必须在基线（第 1 天）之前的规定时间段内服用稳定剂量
- 研究参与者有记录的低血小板计数史（
- 研究参与者在筛选和基线（第 1 天）时进行了血小板计数测量，两者的平均值为 35×10^9/L（使用当地实验室）
- 研究参与者有符合 ITP 的外周血涂片当前或历史
研究参与者可能是男性或女性：
- 男性参与者必须同意在治疗期间和研究治疗的最后一剂后至少 3 个月内使用避孕措施，并且在此期间不要捐献精子
- 如果女性参与者没有怀孕，并且通过阴性血清妊娠试验证实她没有怀孕并且不打算在参与研究期间怀孕，而不是母乳喂养，并且至少满足以下条件之一，则女性参与者有资格参加：
不是育龄妇女 (WOCBP) 或同意在治疗期间和研究治疗剂量后至少 3 个月遵循避孕指导的 WOCBP
排除标准：
- 参与者在随机分组前 6 个月内有动脉或静脉血栓栓塞病史（例如，中风、短暂性脑缺血发作、心肌梗塞、深静脉血栓形成或肺栓塞）或需要当前抗凝治疗
- 研究参与者有临床意义的出血，需要立即调整血小板（例如，血红蛋白显着下降的月经过多）
- 研究参与者已知对研究药物的任何成分或任何其他抗新生儿 Fc 受体 (FcRn) 药物过敏
- 研究参与者有免疫性血小板减少症继发原因的证据（与其他医疗条件明显相关，例如，未经治疗的幽门螺杆菌感染、白血病、淋巴瘤、常见变异型免疫缺陷病、系统性红斑狼疮、自身免疫性甲状腺疾病或药物诱发），参与者有多种免疫性血细胞减少症（例如埃文氏综合症）
- 根据研究者的意见，研究参与者有临床相关的活动性感染（例如，败血症、肺炎或脓肿），或在首次给药前 6 周内有严重感染（导致住院或需要肠外抗生素治疗）医药产品 (IMP)
- 患有已知结核病 (TB) 感染、获得结核病感染的高风险或潜伏性结核病感染 (LTBI) 或非结核分枝杆菌感染 (NTMBI) 当前/病史的研究参与者
- 研究参与者有主要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史
- 研究参与者在筛选访问前的最后 6 个月内经历过颅内出血
- 研究参与者有 ITP 以外的凝血病史
- 具有免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症或 IgA 测量值的当前或病史的研究参与者
- 研究参与者在基线访问前的 2 年内接受过脾切除术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：罗扎利珠单抗
随机分配到该组的研究参与者将在治疗期间的预先指定时间点接受跨体重等级的固定单位剂量的 rozanolixizumab。
剂量将根据血小板计数值或医疗需要进行调整。
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研究参与者在预先指定的时间点通过皮下输注接受 rozanolixizumab。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
随机分配到该组的研究参与者在治疗期间的预先指定时间点接受安慰剂。
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研究参与者在预先指定的时间点通过皮下输注接受安慰剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在过去 12 周内，12 周中至少有 8 周具有≥50x10^9/L 的持久临床意义血小板反应的参与者百分比
大体时间：过去 12 周（第 13 周至第 25 周）
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报告了过去 12 周内 12 周中至少有 8 周具有≥50×10^9/L 的持久临床意义血小板反应的参与者的百分比。
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过去 12 周（第 13 周至第 25 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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24 周治疗期内具有临床意义的血小板反应≥50×10^9/L 的累积周数
大体时间：第 1 周至第 25 周
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报告了研究的 24 周治疗期间（第 1 周至第 25 周）血小板计数≥50×10^9/L 的总周数。
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第 1 周至第 25 周
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首次有临床意义的血小板反应 (CMPR) ≥50×10^9/L 的时间：从开始治疗到达到首次反应 ≥50×10^9/L 的时间
大体时间：从开始治疗到首次缓解≥50×10^9/L的时间（截至第25周）
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从开始治疗到达到≥50×10^9/L的首次有临床意义的血小板反应的时间定义为首次有临床意义的反应的日期-首次治疗的日期+1。中位数是根据Kaplan-Meier估计计算的。
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从开始治疗到首次缓解≥50×10^9/L的时间（截至第25周）
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第 8 天时具有临床意义的血小板反应≥50×10^9/L 的参与者的百分比
大体时间：第 8 天的基线
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有临床意义的血小板反应定义为血小板计数≥50×10^9/L。
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第 8 天的基线
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反应定义为血小板计数 ≥30*10^9/L 且基线至少翻倍、两次相邻名义就诊至少两次、间隔至少 7 天且无出血的参与者百分比
大体时间：从治疗期间的基线（直至第 25 周）
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缓解的定义为血小板计数≥30×10^9/L，并且至少是基线的两倍，两次相邻的名义就诊至少有两次单独的情况，间隔至少7天，并且没有出血。
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从治疗期间的基线（直至第 25 周）
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首次救援治疗的时间
大体时间：从基线到首次救援治疗（直至第 25 周）
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首次救援治疗的时间定义为首次使用救援治疗的日期 - 首次治疗的日期 + 1。中位数根据 Kaplan-Meier 估计计算。
需要救援药物的概率未达到 0.5，因此无法估计 rozanolixizumab 组的 KM 中位数。
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从基线到首次救援治疗（直至第 25 周）
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原发性免疫性血小板减少症患者评估问卷 (ITP-PAQ) 症状评分从基线到第 25 周的变化
大体时间：从治疗期间的基线（直至第 25 周）
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ITP-PAQ 第 1 版是一份包含 44 项疾病特定健康相关生活质量调查问卷，专为患有慢性 ITP 的成人而开发。
它包括10个量表，其中四个量表衡量身体健康状况：症状（6个项目）、困扰（3个项目）、疲劳（4个项目）和活动（2个项目）。
其中两个量表衡量情绪健康：恐惧（5 项）和心理（5 项）健康。
其余四个量表衡量生活质量 (QOL) 的其他方面：工作 QOL（4 项）、社交 QOL（4 项）、女性生殖 QOL（6 项）和总体 QOL（5 项）。
每个项目均按照包含 4 至 7 个响应的 Likert 型量表进行评分。
所有项目得分均转换为 0 到 100 的连续体，并同等加权以得出各个量表得分，并根据以下公式计算总分 (0-100)：量表内的项目得分总和/原始总和范围*100。
分数越高表明健康状况越好。
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从治疗期间的基线（直至第 25 周）
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者的百分比
大体时间：从基线到安全随访期结束（直至第 31 周）
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不良事件 (AE) 是指患者或临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与研究性药品 (IMP) 的使用相关，无论是否被认为与 IMP 相关。
因此，AE 可以是与使用 IMP 暂时相关的任何不利和非预期体征（包括异常实验室检查结果）、症状或疾病（新发或恶化）。
TEAE 被定义为从首次 IMP 给药后开始直至最终剂量后 8 周（56 天）（含）的 AE。
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从基线到安全随访期结束（直至第 31 周）
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患有 TEAE 并导致研究药品撤回（即研究中止）的参与者百分比
大体时间：从基线到安全随访期结束（直至第 31 周）
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AE 是患者或临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与 IMP 的使用相关，无论是否被认为与 IMP 相关。
因此，AE 可以是与使用 IMP 暂时相关的任何不利和非预期体征（包括异常实验室检查结果）、症状或疾病（新发或恶化）。
TEAE 被定义为从首次 IMP 给药后开始直至最终剂量后 8 周（56 天）（含）的 AE。
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从基线到安全随访期结束（直至第 31 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月31日
初级完成 (实际的)
2022年3月21日
研究完成 (实际的)
2022年4月27日
研究注册日期
首次提交
2019年12月13日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月13日
首次发布 (实际的)
2019年12月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月6日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TP0003
- 2019-000884-26 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。
调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文件仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者层面的数据。
IPD 共享时间框架
在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得本研究的数据。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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