Un estudio para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de rozanolixizumab en participantes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria (ITP) persistente o crónica (myOpportunITy1)
4 de agosto de 2023 actualizado por: UCB Biopharma SRL
Estudio de fase 3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de rozanolixizumab en participantes adultos del estudio con trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) persistente o crónica
El objetivo de este estudio es demostrar la eficacia clínica de rozanolixizumab en el tratamiento de mantenimiento y evaluar la seguridad y la tolerabilidad de rozanolixizumab en participantes adultos del estudio con trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
33
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Sofia, Bulgaria
- Tp0003 40188
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Daegu, Corea, república de
- Tp0003 20218
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Seoul, Corea, república de
- Tp0003 20207
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Tp0003 50244
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Sankt-peterburg, Federación Rusa
- Tp0003 20055
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Amiens, Francia
- Tp0003 40197
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Pessac Cedex, Francia
- Tp0003 40196
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Tbilisi, Georgia
- Tp0003 20050
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Thessaloniki, Grecia
- Tp0003 40558
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Győr, Hungría
- Tp0003 40202
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Nyíregyháza, Hungría
- Tp0003 40178
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Pécs, Hungría
- Tp0003 40204
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Firenze, Italia
- Tp0003 40208
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Chuo-ku, Japón
- Tp0003 20030
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Iruma-gun, Japón
- Tp0003 20039
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Shibuya-ku, Japón
- Tp0003 20159
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Chisinau, Moldavia, República de
- Tp0003 20051
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Gdansk, Polonia
- Tp0003 40218
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Lodz, Polonia
- Tp0003 40221
-
Skorzewo, Polonia
- Tp0003 40222
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London, Reino Unido
- Tp0003 40238
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Plymouth, Reino Unido
- Tp0003 40234
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Bucharest, Rumania
- Tp0003 40226
-
Bucuresti, Rumania
- Tp0003 40225
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Taipei, Taiwán
- Tp0003 20099
-
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Dnipropetrovsk, Ucrania
- Tp0003 20060
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Ivano-frankivsk, Ucrania
- Tp0003 20062
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Kyiv, Ucrania
- Tp0003 20063
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Zaporizhzhia, Ucrania
- Tp0003 20100
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante del estudio debe tener ≥18 años de edad en el momento de la visita de selección.
- El participante del estudio tiene un diagnóstico de trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) persistente (>3 meses de duración) o crónica (>12 meses de duración) en la visita de selección
- El participante del estudio tiene una intolerancia documentada o una respuesta insuficiente a dos o más tratamientos estándar de atención para la PTI antes de la selección.
- Los participantes del estudio deben tener un historial previo de respuesta a una terapia anterior de PTI
- Si toma medicamentos permitidos, el participante del estudio debe recibir dosis estables durante períodos de tiempo definidos antes del inicio (día 1)
- El participante del estudio tiene un historial documentado de bajo recuento de plaquetas (
- El participante del estudio tiene una medición de recuento de plaquetas en la selección y al inicio (día 1) con un promedio de los dos 35 × 10 ^ 9 / L (usando laboratorios locales)
- El participante del estudio tiene un frotis de sangre periférica actual o anterior compatible con PTI
Los participantes del estudio pueden ser hombres o mujeres:
- Un participante masculino debe aceptar usar anticonceptivos durante el Período de tratamiento y durante al menos 3 meses después de la dosis final del tratamiento del estudio y abstenerse de donar esperma durante este período.
- Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada según lo confirme una prueba de embarazo en suero negativa y no planea quedar embarazada durante la participación en el estudio, no está amamantando y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:
No es una mujer en edad fértil (WOCBP) O una WOCBP que acepta seguir la guía anticonceptiva durante el Período de tratamiento y durante al menos 3 meses después de la dosis del tratamiento del estudio.
Criterio de exclusión:
- El participante tiene antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso (p. ej., accidente cerebrovascular, ataque isquémico transitorio, infarto de miocardio, trombosis venosa profunda o embolismo pulmonar) en los 6 meses anteriores a la aleatorización o requiere tratamiento anticoagulante actual
- El participante del estudio tiene un sangrado clínicamente significativo que justifica un ajuste de plaquetas inmediato (p. ej., menorragia con una caída significativa de la hemoglobina)
- El participante del estudio tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del medicamento del estudio o cualquier otro medicamento anti-receptor Fc neonatal (FcRn).
- El participante del estudio tiene evidencia de una causa secundaria de trombocitopenia inmunitaria (asociación clara con otras afecciones médicas, por ejemplo, infección por H. pylori no tratada, leucemia, linfoma, inmunodeficiencia común variable, lupus eritematoso sistémico, enfermedad tiroidea autoinmune o inducida por fármacos), el participante tiene una citopenia inmune múltiple (p. ej., síndrome de Evan)
- El participante del estudio tiene una infección activa clínicamente relevante (p. ej., sepsis, neumonía o absceso) en opinión del investigador, o tuvo una infección grave (que resultó en hospitalización o requirió tratamiento antibiótico parenteral) dentro de las 6 semanas anteriores a la primera dosis de investigación. medicamento (IMP)
- Participante del estudio con una infección de tuberculosis (TB) conocida, con alto riesgo de contraer una infección de TB o infección de tuberculosis latente (LTBI), o actual/historial de infección por micobacterias no tuberculosas (NTMBI)
- El participante del estudio tiene antecedentes de trasplante de un órgano principal o trasplante de células madre hematopoyéticas/médula ósea
- El participante del estudio ha experimentado sangrado intracraneal en los últimos 6 meses antes de la visita de selección
- El participante del estudio tiene antecedentes de trastornos de coagulopatía distintos de la PTI
- Participante del estudio con antecedentes médicos o actuales de deficiencia de inmunoglobulina A (IgA), o una medición de IgA
- El participante del estudio se ha sometido a una esplenectomía en los 2 años anteriores a la visita inicial
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Rozanolixizumab
Los participantes del estudio asignados al azar a este brazo recibirán dosis unitarias fijas de rozanolixizumab en todos los niveles de peso corporal en puntos de tiempo preespecificados durante el Período de tratamiento.
Las dosis se ajustarán según los valores de recuento de plaquetas o las necesidades médicas.
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Los participantes del estudio reciben rozanolixizumab por infusión subcutánea en puntos de tiempo preespecificados.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes del estudio asignados al azar a este brazo reciben placebo en puntos de tiempo preespecificados durante el Período de tratamiento.
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Los participantes del estudio reciben placebo por infusión subcutánea en puntos de tiempo preespecificados.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con una respuesta plaquetaria clínicamente significativa y duradera de ≥50x10^9/L, durante al menos 8 de 12 semanas durante las últimas 12 semanas
Periodo de tiempo: Durante las últimas 12 semanas (Semana 13 a Semana 25)
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Se informó el porcentaje de participantes con una respuesta plaquetaria clínicamente significativa y duradera de ≥50 × 10^9/L, durante al menos 8 de 12 semanas durante las últimas 12 semanas.
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Durante las últimas 12 semanas (Semana 13 a Semana 25)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número acumulativo de semanas con una respuesta plaquetaria clínicamente significativa de ≥50 × 10^9/L durante el período de tratamiento de 24 semanas
Periodo de tiempo: Semana 1 hasta Semana 25
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Se informó el número total de semanas con recuentos de plaquetas ≥50 × 10^9/l durante el período de tratamiento de 24 semanas del estudio (semana 1 a semana 25).
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Semana 1 hasta Semana 25
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Tiempo hasta la primera respuesta plaquetaria clínicamente significativa (CMPR) de ≥50×10^9/L: Tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el logro de la primera respuesta de ≥50×10^9/L
Periodo de tiempo: Tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el logro de la primera respuesta de ≥50×10^9/L (hasta la Semana 25)
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El tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el logro de la primera respuesta plaquetaria clínicamente significativa de ≥50 × 10^9/L se definió como la fecha de la primera respuesta clínicamente significativa: fecha del primer tratamiento + 1. La mediana se calculó según la estimación de Kaplan-Meier.
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Tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el logro de la primera respuesta de ≥50×10^9/L (hasta la Semana 25)
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Porcentaje de participantes con respuesta plaquetaria clínicamente significativa de ≥50 × 10^9/L en el día 8
Periodo de tiempo: Línea de base al día 8
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La respuesta plaquetaria clínicamente significativa se definió como un recuento de plaquetas de ≥50×10^9/L.
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Línea de base al día 8
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Porcentaje de participantes con respuesta definida como recuento de plaquetas ≥30*10^9/L y al menos el doble del valor inicial, al menos 2 ocasiones separadas en dos visitas nominales adyacentes con al menos 7 días de diferencia y ausencia de sangrado
Periodo de tiempo: Desde el inicio durante el período de tratamiento (hasta la semana 25)
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La respuesta se definió como un recuento de plaquetas ≥30×10^9/L y al menos el doble del valor inicial, al menos 2 ocasiones separadas en dos visitas nominales adyacentes con al menos 7 días de diferencia y ausencia de sangrado.
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Desde el inicio durante el período de tratamiento (hasta la semana 25)
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Hora de la primera terapia de rescate
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la primera terapia de rescate (hasta la semana 25)
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El tiempo hasta la primera terapia de rescate se definió como la fecha del primer uso de la terapia de rescate - fecha del primer tratamiento + 1. La mediana se calculó en base a la estimación de Kaplan-Meier.
La probabilidad de requerir medicación de rescate no llegó a 0,5 por lo que no se pudo estimar la mediana de KM en el brazo de rozanolixizumab.
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Desde el inicio hasta la primera terapia de rescate (hasta la semana 25)
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Cambio desde el inicio hasta la semana 25 en la puntuación de síntomas del Cuestionario de evaluación del paciente con trombocitopenia inmunitaria primaria (ITP-PAQ)
Periodo de tiempo: Desde el inicio durante el período de tratamiento (hasta la semana 25)
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El ITP-PAQ Versión 1 es un cuestionario de calidad de vida relacionada con la salud específico de la enfermedad de 44 ítems desarrollado para su uso en adultos con PTI crónica.
Incluye 10 escalas. Cuatro de las escalas miden la salud física: Síntomas (6 ítems), Molestias (3 ítems), Fatiga (4 ítems) y Actividad (2 ítems).
Dos de las escalas miden la salud emocional: Miedo (5 ítems) y Salud Psicológica (5 ítems).
Las cuatro escalas restantes miden otros aspectos de la calidad de vida (QOL): Work QOL (4 artículos), Social QOL (4 artículos), Women's Reproductive QOL (6 artículos) y Overall QOL (5 artículos).
Cada ítem se califica en una escala tipo Likert que contiene de 4 a 7 respuestas.
Todas las puntuaciones de los elementos se transforman en un continuo de 0 a 100 y se ponderan por igual para derivar puntuaciones de escala individuales y la puntuación total (0-100) se calcula según la fórmula: Suma de puntuaciones de elementos dentro del rango de escala/suma bruta*100.
Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
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Desde el inicio durante el período de tratamiento (hasta la semana 25)
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Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del período de seguimiento de seguridad (hasta la semana 31)
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Un evento adverso (AA) es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante en un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de un medicamento en investigación (IMP), ya sea que se considere relacionado o no con el MI.
Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) asociada temporalmente con el uso de IMP.
Los TEAE se definen como EA que comienzan después del momento de la primera administración de IMP hasta 8 semanas (56 días) inclusive después de la dosis final.
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Desde el inicio hasta el final del período de seguimiento de seguridad (hasta la semana 31)
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Porcentaje de participantes con TEAE que conducen al retiro del medicamento en investigación (es decir, interrupción del estudio)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del período de seguimiento de seguridad (hasta la semana 31)
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Un EA es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante en un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de IMP, se considere o no relacionado con el IMP.
Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) asociada temporalmente con el uso de IMP.
Los TEAE se definen como EA que comienzan después del momento de la primera administración de IMP hasta 8 semanas (56 días) inclusive después de la dosis final.
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Desde el inicio hasta el final del período de seguimiento de seguridad (hasta la semana 31)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
21 de marzo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
27 de abril de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
16 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Rozanolixizumab
Otros números de identificación del estudio
- TP0003
- 2019-000884-26 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado.
Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos de este estudio pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado.
Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Rozanolixizumab
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