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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Rozanolixizumab bei erwachsenen Studienteilnehmern mit persistierender oder chronischer primärer Immunthrombozytopenie (ITP) (myOpportunITy1)

4. August 2023 aktualisiert von: UCB Biopharma SRL

Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Rozanolixizumab bei erwachsenen Studienteilnehmern mit persistierender oder chronischer primärer Immunthrombozytopenie (ITP)

Der Zweck dieser Studie ist es, die klinische Wirksamkeit von Rozanolixizumab in der Erhaltungstherapie zu demonstrieren und die Sicherheit und Verträglichkeit von Rozanolixizumab bei erwachsenen Studienteilnehmern mit primärer Immunthrombozytopenie (ITP) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

33

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Tp0003 40188
  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich
        • Tp0003 40197
      • Pessac Cedex, Frankreich
        • Tp0003 40196
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Tp0003 20050
  • Griechenland
      • Thessaloniki, Griechenland
        • Tp0003 40558
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Tp0003 40208
  • Japan
      • Chuo-ku, Japan
        • Tp0003 20030
      • Iruma-gun, Japan
        • Tp0003 20039
      • Shibuya-ku, Japan
        • Tp0003 20159
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von
        • Tp0003 20218
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Tp0003 20207
  • Moldawien, Republik
      • Chisinau, Moldawien, Republik
        • Tp0003 20051
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Tp0003 40218
      • Lodz, Polen
        • Tp0003 40221
      • Skorzewo, Polen
        • Tp0003 40222
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Tp0003 40226
      • Bucuresti, Rumänien
        • Tp0003 40225
  • Russische Föderation
      • Sankt-peterburg, Russische Föderation
        • Tp0003 20055
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Tp0003 20099
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine
        • Tp0003 20060
      • Ivano-frankivsk, Ukraine
        • Tp0003 20062
      • Kyiv, Ukraine
        • Tp0003 20063
      • Zaporizhzhia, Ukraine
        • Tp0003 20100
  • Ungarn
      • Győr, Ungarn
        • Tp0003 40202
      • Nyíregyháza, Ungarn
        • Tp0003 40178
      • Pécs, Ungarn
        • Tp0003 40204
  • Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Tp0003 50244
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Tp0003 40238
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich
        • Tp0003 40234

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Studienteilnehmer muss zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs ≥ 18 Jahre alt sein
  • Beim Studienteilnehmer wurde beim Screening-Besuch eine persistierende (> 3 Monate Dauer) oder chronische (> 12 Monate Dauer) primäre Immunthrombozytopenie (ITP) diagnostiziert
  • Der Studienteilnehmer hat vor dem Screening eine dokumentierte Unverträglichkeit oder unzureichendes Ansprechen auf zwei oder mehr angemessene ITP-Standardbehandlungen
  • Die Studienteilnehmer müssen in der Vorgeschichte ein Ansprechen auf eine frühere ITP-Therapie haben
  • Bei der Einnahme erlaubter Medikamente muss der Studienteilnehmer während definierter Zeiträume vor Baseline (Tag 1) auf stabilen Dosen sein
  • Der Studienteilnehmer hat eine dokumentierte Vorgeschichte mit niedriger Thrombozytenzahl (
  • Der Studienteilnehmer hat eine Thrombozytenzahlmessung beim Screening und bei Baseline (Tag 1) mit einem Durchschnitt der beiden 35 × 10 ^ 9 / L (unter Verwendung lokaler Labors)
  • Der Studienteilnehmer hat aktuell oder in der Vorgeschichte einen peripheren Blutausstrich im Einklang mit ITP

  • Die Studienteilnehmer können männlich oder weiblich sein:

    1. Ein männlicher Teilnehmer muss zustimmen, während des Behandlungszeitraums und für mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienbehandlung Verhütungsmittel anzuwenden und während dieses Zeitraums keine Samen zu spenden
    2. Eine weibliche Teilnehmerin ist zur Teilnahme berechtigt, wenn sie nicht schwanger ist, was durch einen negativen Serum-Schwangerschaftstest bestätigt wurde und während der Teilnahme an der Studie keine Schwangerschaft plant, nicht stillt und mindestens eine der folgenden Bedingungen zutrifft:

Keine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) ODER eine WOCBP, die sich bereit erklärt, die Verhütungsrichtlinien während des Behandlungszeitraums und für mindestens 3 Monate nach der Dosis der Studienbehandlung zu befolgen

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat innerhalb der 6 Monate vor der Randomisierung eine Vorgeschichte von arteriellen oder venösen Thromboembolien (z. B. Schlaganfall, transitorische ischämische Attacke, Myokardinfarkt, tiefe Venenthrombose oder Lungenembolie) oder benötigt eine aktuelle gerinnungshemmende Behandlung
  • Der Studienteilnehmer hat klinisch signifikante Blutungen, die eine sofortige Thrombozytenanpassung rechtfertigen (z. B. Menorrhagie mit signifikantem Abfall des Hämoglobins).
  • Der Studienteilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Bestandteile der Studienmedikation oder andere anti-neonatale Fc-Rezeptor (FcRn)-Medikamente
  • Der Studienteilnehmer hat Hinweise auf eine sekundäre Ursache der Immunthrombozytopenie (eindeutiger Zusammenhang mit anderen Erkrankungen, z. B. unbehandelte H. pylori-Infektion, Leukämie, Lymphom, gemeinsame variable Immunschwäche, systemischer Lupus erythematodes, autoimmune Schilddrüsenerkrankung oder ist medikamenteninduziert). eine multiple Immunzytopenie (z. B. Evan-Syndrom)
  • Der Studienteilnehmer hat nach Ansicht des Prüfarztes eine klinisch relevante aktive Infektion (z. B. Sepsis, Pneumonie oder Abszess) oder hatte innerhalb von 6 Wochen vor der ersten Prüfdosis eine schwere Infektion (die zu einem Krankenhausaufenthalt führte oder eine parenterale Antibiotikabehandlung erforderte). Arzneimittel (IMP)
  • Studienteilnehmer mit bekannter Tuberkulose (TB)-Infektion, mit hohem Risiko, eine TB-Infektion zu bekommen, oder latente Tuberkulose-Infektion (LTBI) oder aktuelle/anamnestische nicht-tuberkulöse mykobakterielle Infektion (NTMBI)
  • Der Studienteilnehmer hat in der Vorgeschichte eine größere Organtransplantation oder eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen/Knochenmark
  • Der Studienteilnehmer hatte in den letzten 6 Monaten vor dem Screening-Besuch eine intrakranielle Blutung
  • Der Studienteilnehmer hat eine Vorgeschichte von anderen Gerinnungsstörungen als ITP
  • Studienteilnehmer mit aktuellem oder anamnestischem Immunglobulin A (IgA)-Mangel oder einer IgA-Messung
  • Der Studienteilnehmer hat sich in den 2 Jahren vor dem Baseline-Besuch einer Splenektomie unterzogen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rozanolixizumab
Studienteilnehmer, die in diesen Arm randomisiert wurden, erhalten zu festgelegten Zeitpunkten während des Behandlungszeitraums feste Einheitsdosen von Rozanolixizumab über alle Körpergewichtsstufen hinweg. Die Dosen werden basierend auf den Werten der Thrombozytenzahl oder dem medizinischen Bedarf angepasst.
Arzneimittel: Rozanolixizumab
Die Studienteilnehmer erhalten Rozanolixizumab als subkutane Infusion zu vorher festgelegten Zeitpunkten.
Andere Namen:
  • UCB7665
Placebo-Komparator: Placebo
Studienteilnehmer, die in diesen Arm randomisiert wurden, erhalten Placebo zu vorher festgelegten Zeitpunkten während des Behandlungszeitraums.
Sonstiges: Placebo
Die Studienteilnehmer erhalten Placebo durch subkutane Infusion zu vorher festgelegten Zeitpunkten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer dauerhaften klinisch bedeutsamen Thrombozytenreaktion von ≥50x10^9/L für mindestens 8 von 12 Wochen während der letzten 12 Wochen
Zeitfenster: Während der letzten 12 Wochen (Woche 13 bis Woche 25)
Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer dauerhaften, klinisch bedeutsamen Thrombozytenreaktion von ≥ 50×10^9/l für mindestens 8 von 12 Wochen während der letzten 12 Wochen angegeben.
Während der letzten 12 Wochen (Woche 13 bis Woche 25)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulative Anzahl von Wochen mit klinisch bedeutsamer Thrombozytenreaktion von ≥50×10^9/L über den 24-wöchigen Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 25
Es wurde die Gesamtzahl der Wochen mit Thrombozytenzahlen ≥ 50×10^9/l über den 24-wöchigen Behandlungszeitraum der Studie (Woche 1 bis Woche 25) gemeldet.
Woche 1 bis Woche 25
Zeit bis zur ersten klinisch bedeutsamen Thrombozytenreaktion (CMPR) von ≥50×10^9/L: Zeit vom Beginn der Behandlung bis zum Erreichen der ersten Reaktion von ≥50×10^9/L
Zeitfenster: Zeit vom Beginn der Behandlung bis zum Erreichen des ersten Ansprechens von ≥50×10^9/L (bis Woche 25)
Die Zeit vom Beginn der Behandlung bis zum Erreichen der ersten klinisch bedeutsamen Thrombozytenreaktion von ≥ 50×10^9/L wurde als Datum der ersten klinisch bedeutsamen Reaktion definiert – Datum der ersten Behandlung + 1. Der Median wurde auf der Grundlage der Kaplan-Meier-Schätzung berechnet.
Zeit vom Beginn der Behandlung bis zum Erreichen des ersten Ansprechens von ≥50×10^9/L (bis Woche 25)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer klinisch bedeutsamen Thrombozytenreaktion von ≥50×10^9/L bis zum 8. Tag
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 8
Eine klinisch bedeutsame Thrombozytenreaktion wurde als Thrombozytenzahl von ≥50×10^9/L definiert.
Grundlinie bis Tag 8
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reaktion definiert als Thrombozytenzahl ≥30*10^9/l und mindestens einer Verdoppelung des Ausgangswerts, mindestens zwei getrennten Gelegenheiten bei zwei benachbarten nominalen Besuchen im Abstand von mindestens 7 Tagen und ohne Blutung
Zeitfenster: Vom Ausgangswert während des Behandlungszeitraums (bis Woche 25)
Das Ansprechen wurde definiert als Thrombozytenzahl ≥30×10^9/l und mindestens eine Verdoppelung des Ausgangswerts, mindestens zwei getrennte Ereignisse bei zwei benachbarten nominalen Besuchen im Abstand von mindestens 7 Tagen und das Fehlen von Blutungen.
Vom Ausgangswert während des Behandlungszeitraums (bis Woche 25)
Zeit für die erste Rettungstherapie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur ersten Rettungstherapie (bis Woche 25)
Die Zeit bis zur ersten Notfalltherapie wurde als Datum der ersten Anwendung der Notfalltherapie – Datum der ersten Behandlung + 1 definiert. Der Median wurde auf der Grundlage der Kaplan-Meier-Schätzung berechnet. Die Wahrscheinlichkeit, Notfallmedikamente zu benötigen, erreichte nicht 0,5, sodass der KM-Median im Rozanolixizumab-Arm nicht geschätzt werden konnte.
Vom Ausgangswert bis zur ersten Rettungstherapie (bis Woche 25)
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 25 im Symptom-Score des Patientenbeurteilungsfragebogens zur primären Immunthrombozytopenie (ITP-PAQ).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert während des Behandlungszeitraums (bis Woche 25)
Der ITP-PAQ Version 1 ist ein 44 Punkte umfassender krankheitsspezifischer Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität, der für den Einsatz bei Erwachsenen mit chronischer ITP entwickelt wurde. Es umfasst 10 Skalen. Vier der Skalen messen die körperliche Gesundheit: Symptome (6 Items), Belästigung (3 Items), Müdigkeit (4 Items) und Aktivität (2 Items). Zwei der Skalen messen die emotionale Gesundheit: Angst (5 Items) und psychologische (5 Items) Gesundheit. Die verbleibenden vier Skalen messen andere Aspekte der Lebensqualität (QOL): Arbeits-QOL (4 Punkte), soziale Lebensqualität (4 Punkte), reproduktive Lebensqualität von Frauen (6 Punkte) und Gesamt-QOL (5 Punkte). Jedes Item wird auf einer Likert-Skala mit 4 bis 7 Antworten bewertet. Alle Elementbewertungen werden in ein Kontinuum von 0 bis 100 umgewandelt und gleich gewichtet, um individuelle Skalenbewertungen abzuleiten. Die Gesamtbewertung (0–100) wird gemäß der Formel berechnet: Summe der Elementbewertungen innerhalb des Skalen-/Rohsummenbereichs*100. Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Vom Ausgangswert während des Behandlungszeitraums (bis Woche 25)
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Ende des Sicherheits-Follow-up-Zeitraums (bis Woche 31)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Verwendung eines Prüfpräparats (IMP) verbunden ist, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit dem IMP besteht oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Erkrankung (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Anwendung von IMP in Zusammenhang steht. TEAEs sind definiert als UEs, die nach der ersten IMP-Verabreichung bis einschließlich 8 Wochen (56 Tage) nach der letzten Dosis beginnen.
Vom Ausgangswert bis zum Ende des Sicherheits-Follow-up-Zeitraums (bis Woche 31)
Prozentsatz der Teilnehmer mit TEAEs, die zum Entzug des Prüfpräparats führen (d. h. Studienabbruch)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Ende des Sicherheits-Follow-up-Zeitraums (bis Woche 31)
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Verwendung von IMP in Zusammenhang steht, unabhängig davon, ob es sich um ein mit dem IMP zusammenhängendes Ereignis handelt oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Erkrankung (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Anwendung von IMP in Zusammenhang steht. TEAEs sind definiert als UEs, die nach der ersten IMP-Verabreichung bis einschließlich 8 Wochen (56 Tage) nach der letzten Dosis beginnen.
Vom Ausgangswert bis zum Ende des Sicherheits-Follow-up-Zeitraums (bis Woche 31)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TP0003
  • 2019-000884-26 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der globalen Entwicklung und 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: analysefertige Datensätze, Studienprotokoll, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Verwendung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium auf www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie als zu hoch eingestuft wird; in diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach Einstellung der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugang zu anonymisierten IPD- und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Verwendung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium auf www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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