Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję rozanoliksyzumabu u dorosłych uczestników badania z przetrwałą lub przewlekłą pierwotną trombocytopenią immunologiczną (ITP) (myOpportunITy1)
6 marca 2025 zaktualizowane przez: UCB Biopharma SRL
Wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, randomizowane badanie fazy 3 z grupą kontrolną placebo oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję rozanoliksyzumabu u dorosłych uczestników badania z przetrwałą lub przewlekłą pierwotną trombocytopenią immunologiczną (ITP)
Celem tego badania jest wykazanie skuteczności klinicznej rozanoliksyzumabu w leczeniu podtrzymującym oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji rozanoliksyzumabu u dorosłych uczestników badania z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
33
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Sofia, Bułgaria
- Tp0003 40188
-
-
-
-
-
Sankt-peterburg, Federacja Rosyjska
- Tp0003 20055
-
-
-
-
-
Amiens, Francja
- Tp0003 40197
-
Pessac Cedex, Francja
- Tp0003 40196
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grecja
- Tp0003 40558
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzja
- Tp0003 20050
-
-
-
-
-
Chuo-ku, Japonia
- Tp0003 20030
-
Iruma-gun, Japonia
- Tp0003 20039
-
Shibuya-ku, Japonia
- Tp0003 20159
-
-
-
-
-
Chisinau, Mołdawia, Republika
- Tp0003 20051
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska
- Tp0003 40218
-
Lodz, Polska
- Tp0003 40221
-
Skorzewo, Polska
- Tp0003 40222
-
-
-
-
-
Daegu, Republika Korei
- Tp0003 20218
-
Seoul, Republika Korei
- Tp0003 20207
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia
- Tp0003 40226
-
Bucuresti, Rumunia
- Tp0003 40225
-
-
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- Tp0003 50244
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan
- Tp0003 20099
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukraina
- Tp0003 20060
-
Ivano-frankivsk, Ukraina
- Tp0003 20062
-
Kyiv, Ukraina
- Tp0003 20063
-
Zaporizhzhia, Ukraina
- Tp0003 20100
-
-
-
-
-
Győr, Węgry
- Tp0003 40202
-
Nyíregyháza, Węgry
- Tp0003 40178
-
Pécs, Węgry
- Tp0003 40204
-
-
-
-
-
Firenze, Włochy
- Tp0003 40208
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Tp0003 40238
-
Plymouth, Zjednoczone Królestwo
- Tp0003 40234
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik badania musi mieć ukończone 18 lat w momencie wizyty przesiewowej
- Podczas wizyty przesiewowej u uczestnika badania zdiagnozowano przetrwałą (trwającą >3 miesiące) lub przewlekłą (trwającą >12 miesięcy) pierwotną małopłytkowość immunologiczną (ITP)
- Uczestnik badania ma udokumentowaną nietolerancję lub niewystarczającą odpowiedź na co najmniej dwa odpowiednie standardowe leczenie ITP przed badaniem przesiewowym
- Uczestnicy badania muszą mieć wcześniejszą odpowiedź na wcześniejsze leczenie ITP
- W przypadku przyjmowania dozwolonych leków uczestnik badania musi przyjmować stałe dawki przez określony czas przed punktem odniesienia (dzień 1)
- Uczestnik badania ma udokumentowaną historię małej liczby płytek krwi (
- U uczestnika badania wykonano pomiar liczby płytek krwi podczas badania przesiewowego i na początku badania (dzień 1) ze średnią z dwóch wartości 35×10^9/l (z wykorzystaniem lokalnych laboratoriów)
- Uczestnik badania ma aktualnie lub w przeszłości rozmaz krwi obwodowej zgodny z pierwotną małopłytkowością immunologiczną
Uczestnikami badania mogą być mężczyźni lub kobiety:
- Uczestnik płci męskiej musi wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji w okresie leczenia i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku oraz powstrzymać się od oddawania nasienia w tym okresie
- Uczestniczka jest uprawniona do udziału w badaniu, jeśli nie jest w ciąży potwierdzonej ujemnym wynikiem testu ciążowego z surowicy i nie planuje zajść w ciążę w trakcie udziału w badaniu, nie karmi piersią oraz spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków:
Niekobieta w wieku rozrodczym (WOCBP) LUB WOCBP, która zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji w okresie leczenia i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu dawki badanego leku
Kryteria wyłączenia:
- U uczestnika występowała tętnicza lub żylna choroba zakrzepowo-zatorowa (np. udar, przemijający napad niedokrwienny, zawał mięśnia sercowego, zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna) w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed randomizacją lub pacjent wymaga aktualnego leczenia przeciwzakrzepowego
- U uczestnika badania wystąpiło klinicznie istotne krwawienie, które wymaga natychmiastowego wyrównania liczby płytek krwi (np. krwotok miesiączkowy ze znacznym spadkiem stężenia hemoglobiny)
- Uczestnik badania ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku lub inne leki przeciwnowotworowe receptora Fc (FcRn)
- Uczestnik badania ma dowody na wtórną przyczynę małopłytkowości immunologicznej (wyraźny związek z innymi schorzeniami, np. nieleczoną infekcją H. pylori, białaczką, chłoniakiem, pospolitym zmiennym niedoborem odporności, toczniem rumieniowatym układowym, autoimmunologiczną chorobą tarczycy lub jest wywołany lekami), uczestnik ma wielokrotna cytopenia immunologiczna (np. zespół Evana)
- Uczestnik badania ma w opinii badacza klinicznie istotną czynną infekcję (np. posocznicę, zapalenie płuc lub ropień) lub poważną infekcję (powodującą hospitalizację lub wymagającą pozajelitowego leczenia antybiotykami) w ciągu 6 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku produkt leczniczy (IMP)
- Uczestnik badania ze stwierdzoną infekcją gruźlicą (TB), z wysokim ryzykiem zakażenia gruźlicą lub utajoną gruźlicą (LTBI) lub aktualnym/historycznym zakażeniem prątkami niegruźliczymi (NTMBI)
- Uczestnik badania ma w przeszłości przeszczep dużego narządu lub krwiotwórczych komórek macierzystych/szpiku
- Uczestnik badania doświadczył krwawienia wewnątrzczaszkowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed wizytą przesiewową
- Uczestnik badania ma historię zaburzeń krzepnięcia innych niż ITP
- Uczestnik badania z aktualnym lub wywiadem lekarskim niedoboru immunoglobuliny A (IgA) lub z oznaczeniem IgA
- Uczestnik badania przeszedł splenektomię w ciągu 2 lat przed wizytą wyjściową
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Rozanoliksyzumab
Uczestnicy badania przydzieleni losowo do tej grupy otrzymają stałe dawki jednostkowe rozanoliksyzumabu w różnych przedziałach masy ciała we wcześniej określonych punktach czasowych w okresie leczenia.
Dawki zostaną dostosowane na podstawie wartości liczby płytek krwi lub potrzeb medycznych.
|
Uczestnicy badania otrzymują rozanoliksyzumab we wlewie podskórnym we wcześniej określonych punktach czasowych.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy badania przydzieleni losowo do tej grupy otrzymują placebo we wcześniej określonych punktach czasowych w okresie leczenia.
|
Uczestnicy badania otrzymują placebo we wlewie podskórnym we wcześniej określonych punktach czasowych.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników z trwałą klinicznie znaczącą odpowiedzią płytkową ≥50x10^9/l przez co najmniej 8 z 12 tygodni w ciągu ostatnich 12 tygodni
Ramy czasowe: W ciągu ostatnich 12 tygodni (od 13. do 25. tygodnia)
|
Odnotowano odsetek uczestników z trwałą, klinicznie znaczącą odpowiedzią płytkową ≥50×10^9/l przez co najmniej 8 z 12 tygodni w ciągu ostatnich 12 tygodni.
|
W ciągu ostatnich 12 tygodni (od 13. do 25. tygodnia)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skumulowana liczba tygodni z klinicznie znaczącą odpowiedzią płytek krwi ≥50×10^9/l w ciągu 24-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 25
|
Zgłoszono całkowitą liczbę tygodni z liczbą płytek krwi ≥50×10^9/l w ciągu 24-tygodniowego okresu leczenia w badaniu (od tygodnia 1 do tygodnia 25).
|
Tydzień 1 do tygodnia 25
|
|
Czas do pierwszej znaczącej klinicznie odpowiedzi płytkowej (CMPR) ≥50×10^9/l: Czas od rozpoczęcia leczenia do uzyskania pierwszej odpowiedzi ≥50×10^9/l
Ramy czasowe: Czas od rozpoczęcia leczenia do uzyskania pierwszej odpowiedzi ≥50×10^9/l (do 25. tygodnia)
|
Czas od rozpoczęcia leczenia do uzyskania pierwszej znaczącej klinicznie odpowiedzi płytkowej ≥50×10^9/l zdefiniowano jako datę pierwszej znaczącej klinicznie odpowiedzi – datę pierwszego leczenia + 1. Medianę obliczono na podstawie estymacji Kaplana-Meiera.
|
Czas od rozpoczęcia leczenia do uzyskania pierwszej odpowiedzi ≥50×10^9/l (do 25. tygodnia)
|
|
Odsetek uczestników z klinicznie znaczącą odpowiedzią płytek krwi ≥50×10^9/l do 8. dnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 8
|
Klinicznie znaczącą odpowiedź płytkową zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥50×10^9/l.
|
Linia bazowa do dnia 8
|
|
Odsetek uczestników z odpowiedzią zdefiniowaną jako liczba płytek krwi ≥30*10^9/l i co najmniej podwojenie wartości wyjściowej, co najmniej 2 oddzielne wizyty podczas dwóch sąsiadujących wizyt nominalnych w odstępie co najmniej 7 dni i brak krwawienia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w okresie leczenia (do 25. tygodnia)
|
Odpowiedź zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥30×10^9/l i co najmniej podwojenie wartości początkowej, co najmniej 2 oddzielne wizyty podczas dwóch sąsiednich wizyt nominalnych w odstępie co najmniej 7 dni oraz brak krwawienia.
|
Od wartości początkowej w okresie leczenia (do 25. tygodnia)
|
|
Czas na pierwszą terapię ratunkową
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do pierwszej terapii ratunkowej (do tygodnia 25)
|
Czas do pierwszej terapii ratunkowej zdefiniowano jako datę pierwszego zastosowania terapii ratunkowej - data pierwszego leczenia + 1. Medianę obliczono na podstawie estymacji Kaplana-Meiera.
Prawdopodobieństwo konieczności zastosowania leku doraźnego nie osiągnęło wartości 0,5, dlatego nie można było oszacować mediany KM w ramieniu rozanoliksyzumabu.
|
Od punktu początkowego do pierwszej terapii ratunkowej (do tygodnia 25)
|
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 25 w kwestionariuszu oceny objawów pierwotnej trombocytopenii immunologicznej (ITP-PAQ)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w okresie leczenia (do 25. tygodnia)
|
ITP-PAQ wersja 1 to 44-punktowy kwestionariusz dotyczący jakości życia związanej ze zdrowiem, opracowany dla osób dorosłych z przewlekłą ITP.
Zawiera 10 skal. Cztery skale mierzą zdrowie fizyczne: Symptomy (6 pozycji), Zaniepokojenie (3 pozycje), Zmęczenie (4 pozycje) i Aktywność (2 pozycje).
Dwie skale mierzą zdrowie emocjonalne: Strach (5 pozycji) i Zdrowie psychiczne (5 pozycji).
Pozostałe cztery skale mierzą inne aspekty jakości życia (QOL): QOL w pracy (4 pozycje), QOL społeczna (4 pozycje), QOL reprodukcyjna kobiet (6 pozycji) i QOL ogólna (5 pozycji).
Każda pozycja jest oceniana na skali typu Likerta zawierającej od 4 do 7 odpowiedzi.
Wszystkie wyniki pozycji są przekształcane w kontinuum od 0 do 100 i są równo ważone w celu uzyskania indywidualnych wyników skali, a całkowity wynik (0-100) jest obliczany zgodnie ze wzorem: Suma wyników pozycji w zakresie skali/suma surowa*100.
Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
|
Od wartości początkowej w okresie leczenia (do 25. tygodnia)
|
|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca okresu obserwacji bezpieczeństwa (do 31. tygodnia)
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem badanego produktu leczniczego (IMP), niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym produktem leczniczym, czy nie.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związanymi ze stosowaniem IMP.
TEAE definiuje się jako zdarzenia niepożądane rozpoczynające się po pierwszym podaniu IMP do 8 tygodni (56 dni) włącznie.
|
Od punktu początkowego do końca okresu obserwacji bezpieczeństwa (do 31. tygodnia)
|
|
Odsetek uczestników z TEAE prowadzącymi do wycofania badanego produktu leczniczego (tj. przerwania badania)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do końca okresu obserwacji bezpieczeństwa (do 31. tygodnia)
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem IMP, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z IMP, czy nie.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą (nową lub zaostrzoną) czasowo związanymi ze stosowaniem IMP.
TEAE definiuje się jako zdarzenia niepożądane rozpoczynające się po pierwszym podaniu IMP do 8 tygodni (56 dni) włącznie.
|
Od punktu początkowego do końca okresu obserwacji bezpieczeństwa (do 31. tygodnia)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 stycznia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
21 marca 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 grudnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 grudnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Cytopenia
- Procesy patologiczne
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Krwotok
- Manifestacje skórne
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia płytek krwi
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Plamica, małopłytkowość
- Plamica
- Małopłytkowość
- Plamica, Małopłytkowość, Idiopatyczna
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Rozanoliksyzumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- TP0003
- 2019-000884-26 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub przerwaniu globalnego rozwoju i 18 miesięcy po zakończeniu badania.
Badacze mogą zażądać dostępu do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów i zredagowanych dokumentów próbnych, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego.
Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół oceniający na stronie www.Vivli.org
i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana.
Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zwykle 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.
Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w takim przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane na poziomie poszczególnych pacjentów nie byłyby udostępniane.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu próby.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IChP i zredagowanych dokumentów badawczych, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, pusty formularz opisu przypadku, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego.
Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół oceniający na stronie www.Vivli.org
i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana.
Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .