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Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di rozanolixizumab nei partecipanti allo studio per adulti con trombocitopenia immunitaria primaria persistente o cronica (ITP) (myOpportunITy1)

4 agosto 2023 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio multicentrico di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di rozanolixizumab nei partecipanti allo studio per adulti con trombocitopenia immunitaria primaria persistente o cronica (ITP)

Lo scopo di questo studio è dimostrare l'efficacia clinica di rozanolixizumab nel trattamento di mantenimento e valutare la sicurezza e la tollerabilità di rozanolixizumab nei partecipanti allo studio adulti con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

33

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Tp0003 40188
  • Corea, Repubblica di
      • Daegu, Corea, Repubblica di
        • Tp0003 20218
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Tp0003 20207
  • Federazione Russa
      • Sankt-peterburg, Federazione Russa
        • Tp0003 20055
  • Francia
      • Amiens, Francia
        • Tp0003 40197
      • Pessac Cedex, Francia
        • Tp0003 40196
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Tp0003 20050
  • Giappone
      • Chuo-ku, Giappone
        • Tp0003 20030
      • Iruma-gun, Giappone
        • Tp0003 20039
      • Shibuya-ku, Giappone
        • Tp0003 20159
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia
        • Tp0003 40558
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Tp0003 40208
  • Moldavia, Repubblica di
      • Chisinau, Moldavia, Repubblica di
        • Tp0003 20051
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Tp0003 40218
      • Lodz, Polonia
        • Tp0003 40221
      • Skorzewo, Polonia
        • Tp0003 40222
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Tp0003 40238
      • Plymouth, Regno Unito
        • Tp0003 40234
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Tp0003 40226
      • Bucuresti, Romania
        • Tp0003 40225
  • Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Tp0003 50244
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Tp0003 20099
  • Ucraina
      • Dnipropetrovsk, Ucraina
        • Tp0003 20060
      • Ivano-frankivsk, Ucraina
        • Tp0003 20062
      • Kyiv, Ucraina
        • Tp0003 20063
      • Zaporizhzhia, Ucraina
        • Tp0003 20100
  • Ungheria
      • Győr, Ungheria
        • Tp0003 40202
      • Nyíregyháza, Ungheria
        • Tp0003 40178
      • Pécs, Ungheria
        • Tp0003 40204

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante allo studio deve avere ≥18 anni di età al momento della visita di screening
  • Il partecipante allo studio ha una diagnosi di trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) persistente (durata >3 mesi) o cronica (durata >12 mesi) alla visita di screening
  • - Il partecipante allo studio ha un'intolleranza documentata o una risposta insufficiente a due o più trattamenti ITP standard di cura appropriati prima dello screening
  • I partecipanti allo studio devono avere una precedente storia di risposta a una precedente terapia ITP
  • Se assume farmaci consentiti, il partecipante allo studio deve assumere dosi stabili durante periodi di tempo definiti prima del basale (giorno 1)
  • Il partecipante allo studio ha una storia documentata di basso numero di piastrine (
  • Il partecipante allo studio ha una misurazione della conta piastrinica allo screening e al basale (giorno 1) con una media dei due 35 × 10 ^ 9 / L (utilizzando laboratori locali)
  • - Il partecipante allo studio ha una storia o una storia di uno striscio di sangue periferico coerente con ITP

  • I partecipanti allo studio possono essere maschi o femmine:

    1. Un partecipante maschio deve accettare di utilizzare la contraccezione durante il periodo di trattamento e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio e astenersi dal donare sperma durante questo periodo
    2. Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta come confermato da un test di gravidanza su siero negativo e non ha intenzione di rimanere incinta durante la partecipazione allo studio, non sta allattando e si applica almeno una delle seguenti condizioni:

Non una donna in età fertile (WOCBP) O una WOCBP che accetta di seguire la guida contraccettiva durante il periodo di trattamento e per almeno 3 mesi dopo la dose del trattamento in studio

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante ha una storia di tromboembolia arteriosa o venosa (p. es., ictus, attacco ischemico transitorio, infarto del miocardio, trombosi venosa profonda o embolia polmonare) nei 6 mesi precedenti la randomizzazione o richiede un trattamento anticoagulante in corso
  • Il partecipante allo studio ha un sanguinamento clinicamente significativo che richiede un aggiustamento piastrinico immediato (p. es., menorragia con calo significativo dell'emoglobina)
  • Il partecipante allo studio ha una nota ipersensibilità a qualsiasi componente del farmaco in studio o qualsiasi altro farmaco anti-recettore Fc neonatale (FcRn)
  • Il partecipante allo studio ha evidenza di una causa secondaria di trombocitopenia immunitaria (chiara associazione con altre condizioni mediche, ad esempio, infezione da H. pylori non trattata, leucemia, linfoma, immunodeficienza comune variabile, lupus eritematoso sistemico, malattia autoimmune della tiroide o è indotta da farmaci), il partecipante ha una citopenia immunitaria multipla (p. es., la sindrome di Evan)
  • Il partecipante allo studio ha un'infezione attiva clinicamente rilevante (ad esempio, sepsi, polmonite o ascesso) secondo il parere dello sperimentatore, o ha avuto un'infezione grave (che ha comportato il ricovero in ospedale o ha richiesto un trattamento antibiotico parenterale) entro 6 settimane prima della prima dose del farmaco sperimentale medicinale (IMP)
  • Partecipante allo studio con un'infezione da tubercolosi (TB) nota, ad alto rischio di contrarre infezione da tubercolosi o infezione da tubercolosi latente (LTBI) o corrente/storia di infezione da micobatteri non tubercolare (NTMBI)
  • Il partecipante allo studio ha una storia di trapianto di organi importanti o trapianto di cellule staminali emopoietiche/midollo
  • Il partecipante allo studio ha avuto sanguinamento intracranico negli ultimi 6 mesi prima della visita di screening
  • Il partecipante allo studio ha una storia di disturbi della coagulopatia diversi dalla ITP
  • - Partecipante allo studio con anamnesi attuale o medica di deficit di immunoglobulina A (IgA) o una misurazione di IgA
  • Il partecipante allo studio è stato sottoposto a splenectomia nei 2 anni precedenti la visita di riferimento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rozanolixizumab
I partecipanti allo studio randomizzati in questo braccio riceveranno dosi unitarie fisse di rozanolixizumab per livelli di peso corporeo in momenti prestabiliti durante il periodo di trattamento. Le dosi saranno aggiustate in base ai valori della conta piastrinica o alle esigenze mediche.
Droga: Rozanolixizumab
I partecipanti allo studio ricevono rozanolixizumab per infusione sottocutanea in tempi prestabiliti.
Altri nomi:
  • UCB7665
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti allo studio randomizzati in questo braccio ricevono il placebo in momenti prestabiliti durante il periodo di trattamento.
Altro: Placebo
I partecipanti allo studio ricevono il placebo per infusione sottocutanea in punti temporali prestabiliti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta piastrinica duratura clinicamente significativa di ≥50x10^9/L, per almeno 8 settimane su 12 durante le ultime 12 settimane
Lasso di tempo: Durante le ultime 12 settimane (dalla settimana 13 alla settimana 25)
È stata segnalata la percentuale di partecipanti con risposta piastrinica duratura clinicamente significativa di ≥50 × 10 ^ 9/L, per almeno 8 settimane su 12 durante le ultime 12 settimane.
Durante le ultime 12 settimane (dalla settimana 13 alla settimana 25)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero cumulativo di settimane con risposta piastrinica clinicamente significativa di ≥50×10^9/l durante il periodo di trattamento di 24 settimane
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 25
È stato riportato il numero totale di settimane con conta piastrinica ≥50×10^9/L durante il periodo di trattamento di 24 settimane dello studio (dalla settimana 1 alla settimana 25).
Dalla settimana 1 alla settimana 25
Tempo alla prima risposta piastrinica clinicamente significativa (CMPR) di ≥50×10^9/L: tempo dall'inizio del trattamento al raggiungimento della prima risposta di ≥50×10^9/L
Lasso di tempo: Tempo dall'inizio del trattamento al raggiungimento della prima risposta ≥50×10^9/l (fino alla settimana 25)
Il tempo dall'inizio del trattamento al raggiungimento della prima risposta piastrinica clinicamente significativa di ≥50×10^9/L è stato definito come data della prima risposta clinicamente significativa - data del primo trattamento + 1. La mediana è stata calcolata sulla base della stima di Kaplan-Meier.
Tempo dall'inizio del trattamento al raggiungimento della prima risposta ≥50×10^9/l (fino alla settimana 25)
Percentuale di partecipanti con risposta piastrinica clinicamente significativa di ≥50×10^9/L al giorno 8
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 8
La risposta piastrinica clinicamente significativa è stata definita come conta piastrinica ≥50×10^9/L.
Dal basale al giorno 8
Percentuale di partecipanti con risposta definita come conta piastrinica ≥30*10^9/L e almeno il doppio del basale, almeno 2 occasioni separate in due visite nominali adiacenti a distanza di almeno 7 giorni e assenza di sanguinamento
Lasso di tempo: Dal basale durante il periodo di trattamento (fino alla settimana 25)
La risposta è stata definita come conta piastrinica ≥30×10^9/L e almeno il doppio del basale, almeno 2 occasioni separate in due visite nominali adiacenti ad almeno 7 giorni di distanza e assenza di sanguinamento.
Dal basale durante il periodo di trattamento (fino alla settimana 25)
È ora della prima terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Dal basale alla prima terapia di soccorso (fino alla settimana 25)
Il tempo alla prima terapia di salvataggio è stato definito come la data del primo utilizzo della terapia di salvataggio - data del primo trattamento + 1. La mediana è stata calcolata in base alla stima di Kaplan-Meier. La probabilità di richiedere farmaci al bisogno non ha raggiunto 0,5, quindi non è stato possibile stimare la mediana del KM nel braccio rozanolixizumab.
Dal basale alla prima terapia di soccorso (fino alla settimana 25)
Variazione dal basale alla settimana 25 nel punteggio dei sintomi del questionario di valutazione del paziente con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP-PAQ)
Lasso di tempo: Dal basale durante il periodo di trattamento (fino alla settimana 25)
L'ITP-PAQ versione 1 è un questionario sulla qualità della vita correlata alla salute di 44 elementi, specifico per la malattia, sviluppato per l'uso negli adulti con ITP cronica. Comprende 10 scale, quattro delle scale misurano la salute fisica: sintomi (6 voci), fastidio (3 voci), affaticamento (4 voci) e attività (2 voci). Due delle scale misurano la salute emotiva: la paura (5 voci) e la salute psicologica (5 voci). Le restanti quattro scale misurano altri aspetti della qualità della vita (QOL): Work QOL (4 item), Social QOL (4 item), Women's Reproductive QOL (6 item) e Overall QOL (5 item). Ogni item è valutato su una scala di tipo Likert contenente da 4 a 7 risposte. Tutti i punteggi degli elementi vengono trasformati in un continuum da 0 a 100 e vengono ponderati in modo uguale per derivare i punteggi delle singole scale e il punteggio totale (0-100) viene calcolato secondo la formula: Somma dei punteggi degli elementi all'interno dell'intervallo scala/somma non elaborata*100. Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
Dal basale durante il periodo di trattamento (fino alla settimana 25)
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 31)
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, associato temporalmente all'uso di un medicinale sperimentale (IMP), considerato correlato o meno all'IMP. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporalmente associata all'uso di IMP. I TEAE sono definiti come eventi avversi che iniziano dopo il momento della prima somministrazione di IMP fino a 8 settimane (56 giorni) incluse dopo la dose finale.
Dal basale alla fine del periodo di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 31)
Percentuale di partecipanti con TEAE che hanno portato al ritiro del medicinale sperimentale (ossia, interruzione dello studio)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 31)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, associato temporalmente all'uso di IMP, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'IMP. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporalmente associata all'uso di IMP. I TEAE sono definiti come eventi avversi che iniziano dopo il momento della prima somministrazione di IMP fino a 8 settimane (56 giorni) incluse dopo la dose finale.
Dal basale alla fine del periodo di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 31)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

21 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

27 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TP0003
  • 2019-000884-26 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati dei singoli pazienti non sarebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento della sperimentazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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