En studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och toleransen av Rozanolixizumab hos vuxna studiedeltagare med persistent eller kronisk primär immun trombocytopeni (ITP) (myOpportunITy1)
6 mars 2025 uppdaterad av: UCB Biopharma SRL
En fas 3 multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och toleransen av Rozanolixizumab hos vuxna studiedeltagare med persistent eller kronisk primär immun trombocytopeni (ITP)
Syftet med denna studie är att visa den kliniska effekten av rozanolixizumab vid underhållsbehandling och bedöma säkerhet och tolerabilitet för rozanolixizumab hos vuxna studiedeltagare med primär immuntrombocytopeni (ITP).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
33
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Sofia, Bulgarien
- Tp0003 40188
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrike
- Tp0003 40197
-
Pessac Cedex, Frankrike
- Tp0003 40196
-
-
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
- Tp0003 50244
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien
- Tp0003 20050
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grekland
- Tp0003 40558
-
-
-
-
-
Firenze, Italien
- Tp0003 40208
-
-
-
-
-
Chuo-ku, Japan
- Tp0003 20030
-
Iruma-gun, Japan
- Tp0003 20039
-
Shibuya-ku, Japan
- Tp0003 20159
-
-
-
-
-
Daegu, Korea, Republiken av
- Tp0003 20218
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Tp0003 20207
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldavien, Republiken
- Tp0003 20051
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Tp0003 40218
-
Lodz, Polen
- Tp0003 40221
-
Skorzewo, Polen
- Tp0003 40222
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien
- Tp0003 40226
-
Bucuresti, Rumänien
- Tp0003 40225
-
-
-
-
-
Sankt-peterburg, Ryska Federationen
- Tp0003 20055
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Tp0003 40238
-
Plymouth, Storbritannien
- Tp0003 40234
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Tp0003 20099
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukraina
- Tp0003 20060
-
Ivano-frankivsk, Ukraina
- Tp0003 20062
-
Kyiv, Ukraina
- Tp0003 20063
-
Zaporizhzhia, Ukraina
- Tp0003 20100
-
-
-
-
-
Győr, Ungern
- Tp0003 40202
-
Nyíregyháza, Ungern
- Tp0003 40178
-
Pécs, Ungern
- Tp0003 40204
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Studiedeltagare måste vara ≥18 år vid tidpunkten för screeningbesöket
- Studiedeltagaren har diagnosen ihållande (>3 månaders varaktighet) eller kronisk (>12 månaders varaktighet) primär immuntrombocytopeni (ITP) vid screeningbesöket
- Studiedeltagaren har en dokumenterad intolerans eller otillräckligt svar på två eller flera lämpliga standardiserade ITP-behandlingar före screening
- Studiedeltagare måste ha tidigare svar på en tidigare ITP-behandling
- Om du tar tillåtna läkemedel måste studiedeltagaren ha stabila doser under definierade tidsperioder före baslinjen (dag 1)
- Studiedeltagaren har en dokumenterad historia av lågt antal trombocyter (
- Studiedeltagaren har en blodplättsmätning vid screening och vid baslinjen (dag 1) med ett genomsnitt av de två 35×10^9/L (med hjälp av lokala laboratorier)
- Studiedeltagaren har en aktuell eller historia av ett perifert blodutstryk som överensstämmer med ITP
Studiedeltagare kan vara män eller kvinnor:
- En manlig deltagare måste gå med på att använda preventivmedel under behandlingsperioden och i minst 3 månader efter den sista dosen av studiebehandlingen och avstå från att donera spermier under denna period
- En kvinnlig deltagare är berättigad att delta om hon inte är gravid, vilket bekräftats av ett negativt serumgraviditetstest och inte planerar att bli gravid under deltagandet i studien, inte ammar, och minst ett av följande villkor gäller:
Inte en kvinna i fertil ålder (WOCBP) ELLER EN WOCBP som samtycker till att följa preventivmedelsvägledningen under behandlingsperioden och i minst 3 månader efter dosen av studiebehandlingen
Exklusions kriterier:
- Deltagaren har en historia av arteriell eller venös tromboembolism (t.ex. stroke, övergående ischemisk attack, hjärtinfarkt, djup ventrombos eller lungemboli) inom 6 månader före randomisering eller kräver aktuell antikoagulantbehandling
- Studiedeltagaren har kliniskt signifikant blödning som motiverar omedelbar trombocytjustering (t.ex. menorragi med betydande hemoglobinfall)
- Studiedeltagaren har en känd överkänslighet mot någon del av studiemedicinen eller någon annan medicin mot neonatal Fc-receptor (FcRn)
- Studiedeltagaren har bevis för en sekundär orsak till immun trombocytopeni (tydligt samband med andra medicinska tillstånd, t.ex. obehandlad H. pylori-infektion, leukemi, lymfom, vanlig variabel immunbrist, systemisk lupus erythematosus, autoimmun sköldkörtelsjukdom eller är läkemedelsinducerad), deltagaren har en multipel immuncytopeni (t.ex. Evans syndrom)
- Studiedeltagaren har en kliniskt relevant aktiv infektion (t.ex. sepsis, lunginflammation eller abscess) enligt utredarens åsikt, eller hade en allvarlig infektion (som resulterade i sjukhusvistelse eller krävde parenteral antibiotikabehandling) inom 6 veckor före den första dosen av undersökningen läkemedel (IMP)
- Studiedeltagare med en känd tuberkulosinfektion (TB), med hög risk att få tuberkulosinfektion, eller latent tuberkulosinfektion (LTBI), eller aktuell/historia av icke-tuberkulös mykobakteriell infektion (NTMBI)
- Studiedeltagaren har en historia av en större organtransplantation eller hematopoetisk stamcell/märgtransplantation
- Studiedeltagaren har upplevt intrakraniell blödning under de senaste 6 månaderna före screeningbesöket
- Studiedeltagaren har en historia av andra koagulopatisjukdomar än ITP
- Studiedeltagare med aktuell eller medicinsk historia av immunglobulin A (IgA)-brist, eller en mätning av IgA
- Studiedeltagaren har genomgått en splenektomi under de 2 åren före baslinjebesöket
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Rozanolixizumab
Studiedeltagare som randomiserats till denna arm kommer att få fasta enhetsdoser av rozanolixizumab över kroppsviktsnivåer vid förutbestämda tidpunkter under behandlingsperioden.
Doserna kommer att justeras baserat på blodplättsvärden eller medicinska behov.
|
Studiedeltagare får rozanolixizumab som subkutan infusion vid förutbestämda tidpunkter.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Studiedeltagare randomiserade till denna arm får placebo vid förutbestämda tidpunkter under behandlingsperioden.
|
Studiedeltagare får placebo genom subkutan infusion vid förutbestämda tidpunkter.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med varaktigt kliniskt meningsfullt blodplättssvar på ≥50x10^9/L, i minst 8 av 12 veckor under de senaste 12 veckorna
Tidsram: Under de senaste 12 veckorna (vecka 13 till vecka 25)
|
Procentandel av deltagare med varaktigt kliniskt meningsfullt blodplättssvar på ≥50×10^9/L, under minst 8 av 12 veckor under de senaste 12 veckorna, rapporterades.
|
Under de senaste 12 veckorna (vecka 13 till vecka 25)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kumulativt antal veckor med kliniskt meningsfullt blodplättssvar på ≥50×10^9/L under den 24 veckor långa behandlingsperioden
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 25
|
Totalt antal veckor med trombocytantal ≥50×10^9/L under studiens 24-veckors behandlingsperiod (vecka 1 till vecka 25) rapporterades.
|
Vecka 1 till och med vecka 25
|
|
Tid till första kliniskt meningsfulla trombocytrespons (CMPR) på ≥50×10^9/L: Tid från start av behandling till uppnående av första respons på ≥50×10^9/L
Tidsram: Tid från påbörjad behandling till uppnående av första svar på ≥50×10^9/L (upp till vecka 25)
|
Tid från start av behandling till uppnående av första kliniskt meningsfulla trombocytrespons på ≥50×10^9/L definierades som datum för första kliniskt meningsfull respons - datum för första behandling + 1. Medianen beräknades baserat på Kaplan-Meier-uppskattningen.
|
Tid från påbörjad behandling till uppnående av första svar på ≥50×10^9/L (upp till vecka 25)
|
|
Andel deltagare med kliniskt meningsfullt blodplättssvar på ≥50×10^9/L dag 8
Tidsram: Baslinje till dag 8
|
Kliniskt meningsfullt blodplättssvar definierades som trombocytantal på ≥50×10^9/L.
|
Baslinje till dag 8
|
|
Andel deltagare med svar definierat som trombocytantal ≥30*10^9/L och minst fördubbling av baslinjen, minst 2 separata tillfällen vid två angränsande nominella besök med minst 7 dagars mellanrum och frånvaro av blödning
Tidsram: Från baslinjen under behandlingsperioden (upp till vecka 25)
|
Svaret definierades som trombocytantal ≥30×10^9/L och minst en fördubbling av baslinjen, minst 2 separata tillfällen vid två angränsande nominella besök med minst 7 dagars mellanrum och frånvaro av blödning.
|
Från baslinjen under behandlingsperioden (upp till vecka 25)
|
|
Dags för första räddningsterapin
Tidsram: Från baslinje till första räddningsterapi (upp till vecka 25)
|
Tid till första räddningsterapi definierades som datum för första användning av räddningsterapi - datum för första behandling + 1. Medianen beräknades baserat på Kaplan-Meier-uppskattningen.
Sannolikheten för att behöva räddningsmedicinering nådde inte 0,5 så KM-medianen i rozanolixizumab-armen kunde inte uppskattas.
|
Från baslinje till första räddningsterapi (upp till vecka 25)
|
|
Förändring från baslinje till vecka 25 i primär immun trombocytopeni Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) Symtompoäng
Tidsram: Från baslinjen under behandlingsperioden (upp till vecka 25)
|
ITP-PAQ version 1 är ett sjukdomsspecifikt frågeformulär för hälsorelaterad livskvalitet med 44 punkter utvecklat för användning hos vuxna med kronisk ITP.
Den innehåller 10 skalor, fyra av skalorna mäter fysisk hälsa: Symtom (6 artiklar), Besvär (3 artiklar), Trötthet (4 artiklar) och Aktivitet (2 artiklar).
Två av skalorna mäter emotionell hälsa: Rädsla (5 punkter) och Psykologisk (5 punkter) Hälsa.
De återstående fyra skalorna mäter andra aspekter av livskvalitet (QOL): Arbete QOL (4 artiklar), Social QOL (4 artiklar), kvinnors reproduktiva QOL (6 objekt) och Övergripande QOL (5 objekt).
Varje objekt är betygsatt på en Likert-skala som innehåller 4 till 7 svar.
Alla objektpoäng omvandlas till ett 0 till 100 kontinuum och viktas lika för att härleda individuella skalpoäng och det totala poängvärdet (0-100) beräknas enligt formeln: Summan av objektpoäng inom skalan/råsummaintervallet*100.
Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
|
Från baslinjen under behandlingsperioden (upp till vecka 25)
|
|
Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från baslinje till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden (upp till vecka 31)
|
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient eller deltagare i en klinisk studie, som är tillfälligt förknippad med användningen av prövningsläkemedlet (IMP), oavsett om det anses relaterat till IMP eller inte.
En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom (ny eller förvärrad) som är tidsmässigt förknippad med användningen av IMP.
TEAE definieras som biverkningar som börjar efter tidpunkten för första IMP-administrering upp till och inklusive 8 veckor (56 dagar) efter den sista dosen.
|
Från baslinje till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden (upp till vecka 31)
|
|
Andel deltagare med TEAE som leder till tillbakadragande av undersökningsläkemedel (dvs. studieavbrott)
Tidsram: Från baslinje till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden (upp till vecka 31)
|
En AE är alla ogynnsamma medicinska händelser hos en patient eller deltagare i en klinisk studie, som är tillfälligt förknippad med användningen av IMP, oavsett om den anses relaterad till IMP eller inte.
En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom (ny eller förvärrad) som är tidsmässigt förknippad med användningen av IMP.
TEAE definieras som biverkningar som börjar efter tidpunkten för första IMP-administrering upp till och inklusive 8 veckor (56 dagar) efter den sista dosen.
|
Från baslinje till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden (upp till vecka 31)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 januari 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
21 mars 2022
Avslutad studie (Faktisk)
27 april 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 december 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 december 2019
Första postat (Faktisk)
16 december 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Cytopeni
- Patologiska processer
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Blödning
- Hudmanifestationer
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hemorragiska störningar
- Blodplättssjukdomar
- Trombotiska mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Purpura, Trombocytopenisk, Idiopatisk
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Rozanolixizumab
Andra studie-ID-nummer
- TP0003
- 2019-000884-26 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts.
Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.
Tidsram för IPD-delning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att försöket slutförts.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .