他达拉非作为 DMD 的辅助治疗
2024年1月30日 更新者：University of Florida
他达拉非作为治疗杜氏肌营养不良症的辅助药物
该项目将使用非侵入性技术（MRI 或多普勒超声）和运动测试评估患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩的腿部肌肉对单剂量他达拉非（一种常见的血管扩张剂）的血管反应性。
这些发现将为随后的干预研究提供概念证明，以证明长期他达拉非对抗交感神经血管收缩和延缓 DMD 疾病进展的功效。
它还将告知一组患者是否对该药物没有反应。
研究概览
详细说明
该项目将针对最多 25 名 7-13 岁患有 DMD 的门诊男孩。
由于他达拉非对血管的影响是立竿见影的，我们将通过使用血氧水平依赖性 (BOLD) MRI 评估运动后微血管灌注的变化或使用血氧水平依赖性 (BOLD) 评估运动后充血的变化来确认药物靶点是下肢的有效靶点多普勒超声检查。
我们还将通过运动测试评估药物的功能影响。
患者将随机接受上述评估，有或没有研究药物，两次单独就诊。
还将在所有患者中获得时间函数测试、基于 MRI 的脂肪分数和炎症测量值，从而表征疾病的严重程度并提供有关部分患者是否对药物无反应的信息抽样。
此信息可用于为未来的试验提供信息，以了解 PDE5i 的适当目标人群，并解释先前发布的 3 期临床试验中的潜在失败。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
25
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32610
- 招聘中
- University of Florida
-
接触：
- Tanja Taivassalo
- 电话号码：352-294-8748
- 邮箱：ttaivassalo@ufl.edu
-
首席研究员：
- Tanja Taivassalo
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- DMD 的诊断通过 1) 具有 5 岁之前特征的临床病史，2) 体格检查，3) 血清肌酸激酶水平升高和 4) 抗肌萎缩蛋白表达缺失，通过免疫染色或蛋白质印迹 (<2%) 确定，以及/ 或抗肌萎缩蛋白突变的 DNA 确认。
- 最低入学年龄为 7.0 岁
- 门诊
排除标准：
- 13.0岁以上
- MR 检查的禁忌症（例如 动脉瘤夹、严重的幽闭恐惧症、磁性植入物）
- 存在不稳定的医疗问题
- 存在影响肌肉功能或肌肉新陈代谢的继发性疾病（例如 重症肌无力、内分泌失调、线粒体疾病）
- 他达拉非的禁忌症（使用硝酸盐、α-肾上腺素能阻滞剂、其他 PDE5A 抑制剂）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：他达拉非加 BOLD-MRI（附表 A）
干预措施与附表 B 相同；这只手臂将使用 BOLD-MRI 作为监测药物对骨骼肌影响的技术。
|
在两次研究访问中的一次，患者将被随机分配到一剂 0.6 mg/kg 他达拉非。
在两次访问中，将在给药时间后 3 小时进行评估（MRI、运动测试、临床功能）。
其他名称：
在两次研究访问中的一次，患者将被随机分配到一剂 0.6 mg/kg 他达拉非。
在两次访问中，将在给药时间后 3 小时进行评估（多普勒超声、运动测试、临床功能）。
其他名称：
|
|
实验性的：他达拉非加多普勒超声（附表 B）
干预措施与附表 A 相同；这只手臂将使用多普勒超声作为监测药物对骨骼肌影响的技术。
|
在两次研究访问中的一次，患者将被随机分配到一剂 0.6 mg/kg 他达拉非。
在两次访问中，将在给药时间后 3 小时进行评估（MRI、运动测试、临床功能）。
其他名称：
在两次研究访问中的一次，患者将被随机分配到一剂 0.6 mg/kg 他达拉非。
在两次访问中，将在给药时间后 3 小时进行评估（多普勒超声、运动测试、临床功能）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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他达拉非给药后收缩后大胆反应的变化
大体时间：MRI 将在两次单独的研究访问中给药/不给药后 3 小时进行
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MRI技术测量骨骼肌微血管功能
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MRI 将在两次单独的研究访问中给药/不给药后 3 小时进行
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他达拉非给药后运动后充血的变化
大体时间：多普勒超声将在两次单独的研究访问中给药/不给药后 3 小时进行
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多普勒超声将用于测量血流
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多普勒超声将在两次单独的研究访问中给药/不给药后 3 小时进行
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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他达拉非给药后次最大运动能力的变化
大体时间：周期测试将在两次单独的研究访问中给药/不给药后 4 小时进行
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将在自行车测力计上进行增量心肺运动测试，以测量心率和运动表现参数。
|
周期测试将在两次单独的研究访问中给药/不给药后 4 小时进行
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Tanja Taivassalo、University of Florida
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月14日
初级完成 (估计的)
2024年10月20日
研究完成 (估计的)
2025年1月20日
研究注册日期
首次提交
2022年1月4日
首先提交符合 QC 标准的
2022年1月4日
首次发布 (实际的)
2022年1月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年1月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月30日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IRB202102391
- OCR41391 (其他标识符：UF OnCore)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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