Tadalafiili DMD:n adjuvanttihoitona
keskiviikko 26. helmikuuta 2025 päivittänyt: University of Florida
Tadalafiili Duchennen lihasdystrofian adjuvanttina
Tässä projektissa arvioidaan Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavien poikien verisuonten vastetta yhdelle annokselle tadalafiilia, joka on yleinen verisuonia laajentava lääke, käyttäen non-invasiivisia tekniikoita (MRI tai Doppler-ultraääni) ja rasitustestejä.
Nämä havainnot tarjoavat todisteen ideasta myöhempää interventiotutkimusta varten, jossa osoitetaan pitkäaikaisen tadalafiilin tehokkuus sympaattisen verisuonten supistumisen ja taudin hidastamiseksi DMD:ssä.
Se myös ilmoittaa, jos potilasryhmä ei reagoi lääkkeeseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä projekti on suunnattu jopa 25:lle 7–13-vuotiaalle DMD-potilaalle.
Koska tadalafiilin vaikutus verisuoniin on välitön, vahvistamme, että lääkekohde on kelvollinen kohde alaraajoissa arvioimalla muutosta harjoituksen jälkeisessä mikrovaskulaarisessa perfuusiossa veren happitasosta riippuvaisella (BOLD) MRI:llä tai muutosta harjoituksen jälkeisessä hyperemiassa. Doppler ultraääni.
Arvioimme myös lääkkeen toiminnallista vaikutusta rasitustesteillä.
Potilaat satunnaistetaan suorittamaan edellä mainitut arvioinnit tutkimuslääkkeen kanssa tai ilman sitä kahdella erillisellä käynnillä.
Kaikilta potilailta hankitaan myös aikafunktiotestit, MRI-pohjaiset rasvafraktio- ja tulehdusmittaukset, jotka kuvaavat sairauden vakavuutta ja tarjoavat näytteenoton tietoa siitä, eikö osa potilaista reagoi lääkkeeseen.
Näitä tietoja voidaan käyttää tulevissa tutkimuksissa PDE5i:n tarkoituksenmukaisesta kohdepopulaatiosta tiedottamiseen sekä aiemmin julkaistun vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen mahdollisten epäonnistumisten huomioon ottamiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
25
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- DMD-diagnoosin vahvistavat 1) kliininen historia, jossa on piirteitä ennen 5 vuoden ikää, 2) fyysinen tarkastus, 3) kohonnut seerumin kreatiinikinaasitaso ja 4) dystrofiinin ilmentymisen puuttuminen immunovärjäyksellä tai Western blotilla määritettynä (<2 %) ja / tai DNA-vahvistus dystrofiinimutaatiosta.
- Alaikäraja 7,0 vuotta
- Ambulatorinen
Poissulkemiskriteerit:
- Ikää yli 13,0 vuotta
- MR-tutkimuksen vasta-aihe (esim. aneurysmaklipsi, vakava klaustrofobia, magneettiset implantit)
- Epävakaiden lääketieteellisten ongelmien esiintyminen
- Toissijainen sairaus, joka vaikuttaa lihasten toimintaan tai lihasten aineenvaihduntaan (esim. myasthenia gravis, endokriiniset häiriöt, mitokondriaalinen sairaus)
- Tadalafiilin vasta-aiheet (nitraattien, alfa-adrenergisten salpaajien, muiden PDE5A-estäjien käyttö)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tadalafiili plus BOLD-MRI (aikataulu A)
Interventio on sama kuin luettelossa B; tämä käsi käyttää BOLD-MRI:tä tekniikana, jolla seurataan lääkkeiden vaikutusta luustolihakseen.
|
Potilas satunnaistetaan saamaan 0,6 mg/kg tadalafillia yhdellä kahdesta tutkimuskäynnistä.
Molemmilla käynneillä arviot (MRI, rasitustestit, kliininen toiminta) suoritetaan 3 tuntia annostelun jälkeen.
Muut nimet:
Potilas satunnaistetaan saamaan 0,6 mg/kg tadalafillia yhdellä kahdesta tutkimuskäynnistä.
Molemmilla käynneillä arviot (Doppler US, rasitustestit, kliininen toiminta) suoritetaan 3 tuntia annostelun jälkeen.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tadalafiili plus Doppler-ultraääni (kaavio B)
Interventio on sama kuin aikataulussa A; tämä käsi käyttää Doppler-ultraääntä tekniikkana, jolla seurataan lääkkeiden vaikutusta luustolihakseen.
|
Potilas satunnaistetaan saamaan 0,6 mg/kg tadalafillia yhdellä kahdesta tutkimuskäynnistä.
Molemmilla käynneillä arviot (MRI, rasitustestit, kliininen toiminta) suoritetaan 3 tuntia annostelun jälkeen.
Muut nimet:
Potilas satunnaistetaan saamaan 0,6 mg/kg tadalafillia yhdellä kahdesta tutkimuskäynnistä.
Molemmilla käynneillä arviot (Doppler US, rasitustestit, kliininen toiminta) suoritetaan 3 tuntia annostelun jälkeen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Supistumisen jälkeisen BOLD-vasteen muutos tadalafiilin annon jälkeen
Aikaikkuna: MRI tehdään 3 tunnin kuluttua annostelusta/ei-annostuksesta kahdella erillisellä tutkimuskäynnillä
|
MRI-tekniikka luurankolihasten mikrovaskulaarisen toiminnan mittaamiseen
|
MRI tehdään 3 tunnin kuluttua annostelusta/ei-annostuksesta kahdella erillisellä tutkimuskäynnillä
|
|
Muutos harjoituksen jälkeisessä hyperemiassa tadalafiilin annon jälkeen
Aikaikkuna: Doppler-ultraääni tehdään 3 tunnin kuluttua annostelusta/ei-annostuksesta kahdella erillisellä tutkimuskäynnillä
|
Doppler-ultraäänellä mitataan verenkiertoa
|
Doppler-ultraääni tehdään 3 tunnin kuluttua annostelusta/ei-annostuksesta kahdella erillisellä tutkimuskäynnillä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos submaksimaalisessa harjoituskapasiteetissa tadalafiilin annon jälkeen
Aikaikkuna: Syklin testaus tehdään 4 tunnin kuluttua annostelusta/ei-annostuksesta kahdella erillisellä tutkimuskäynnillä
|
Inkrementaalinen kardiopulmonaalinen rasitustesti pyöräergometrillä mitataan sykettä ja harjoituksen suorituskyvyn parametreja.
|
Syklin testaus tehdään 4 tunnin kuluttua annostelusta/ei-annostuksesta kahdella erillisellä tutkimuskäynnillä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Tanja Taivassalo, University of Florida
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 14. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 5. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 5. syyskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 19. tammikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Vasodilataattorit
- Urologiset aineet
- Fosfodiesteraasi 5:n estäjät
- Fosfodiesteraasin estäjät
- Tadalafiili
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB202102391
- OCR41391 (Muu tunniste: UF OnCore)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .