Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Tadalafil jako adjuvantní terapie pro DMD

26. února 2025 aktualizováno: University of Florida

Tadalafil jako adjuvans k léčbě Duchennovy svalové dystrofie

Tento projekt bude hodnotit vaskulární citlivost svalů nohou u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) na jednu dávku tadalafilu, běžného vazodilatačního léku, pomocí neinvazivních technik (MRI nebo Dopplerův ultrazvuk) a zátěžového testování. Tato zjištění poskytnou důkaz koncepce pro následnou intervenční studii k prokázání účinnosti dlouhodobého tadalafilu v boji proti sympatické vazokonstrikci a pomalé progresi onemocnění u DMD. Bude také informovat, zda skupina pacientů na lék nereaguje.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento projekt se zaměří až na 25 ambulantních chlapců s DMD ve věku 7-13 let. Vzhledem k tomu, že vaskulární dopad tadalafilu je okamžitý, potvrdíme, že cíl léku je platným cílem na dolních končetinách posouzením změny pozátěžové mikrovaskulární perfuze pomocí MRI závislé na hladině kyslíku v krvi (BOLD) nebo změnou hyperémie po námaze pomocí Dopplerovská ultrasonografie. Posoudíme také funkční dopad léku prostřednictvím zátěžového testování. Pacienti budou randomizováni, aby podstoupili výše uvedená hodnocení s nebo bez studovaného léčiva při dvou samostatných návštěvách. U všech pacientů budou také získány časové funkční testy, měření tukové frakce na základě MRI a měření zánětu, čímž se charakterizuje závažnost onemocnění a poskytnou se vzorky informací o tom, zda podskupina pacientů na lék nereaguje. Tyto informace mohou být použity k informování budoucích studií, pokud jde o vhodnou cílovou populaci pro PDE5i, stejně jako vysvětlení potenciálních selhání v dříve publikované klinické studii fáze 3.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

25

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza DMD potvrzená 1) klinickou anamnézou s rysy před pátým rokem věku, 2) fyzikálním vyšetřením, 3) zvýšenou hladinou sérové ​​kreatinkinázy a 4) nepřítomností exprese dystrofinu, jak bylo stanoveno imunobarvením nebo Western blotem (<2 %) a /nebo DNA potvrzení mutace dystrofinu.
  • Minimální vstupní věk 7,0 let
  • Ambulantní

Kritéria vyloučení:

  • Starší než 13,0 let
  • Kontraindikace MR vyšetření (např. klip aneuryzmatu, těžká klaustrofobie, magnetické implantáty)
  • Přítomnost nestabilních zdravotních problémů
  • Přítomnost sekundárního stavu, který ovlivňuje svalovou funkci nebo svalový metabolismus (např. myasthenia gravis, endokrinní porucha, mitochondriální onemocnění)
  • Kontraindikace tadalafilu (použití nitrátů, alfa-adrenergních blokátorů, jiných inhibitorů PDE5A)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tadalafil plus BOLD-MRI (schéma A)
Zásah je stejný jako v plánu B; toto rameno bude používat BOLD-MRI jako techniku ​​ke sledování účinku léku na kosterní svalstvo.
Lék: Tadalafil
Pacient bude randomizován na jednu dávku 0,6 mg/kg tadalafillu při jedné ze dvou studijních návštěv. Při obou návštěvách bude provedeno hodnocení (MRI, zátěžové testování, klinická funkce) 3 hodiny po podání dávky.
Ostatní jména:
  • Cialis
Lék: Tadalafil
Pacient bude randomizován na jednu dávku 0,6 mg/kg tadalafillu při jedné ze dvou studijních návštěv. Při obou návštěvách bude provedeno hodnocení (Dopplerův ultrazvuk, zátěžové testování, klinická funkce) 3 hodiny po podání dávky.
Ostatní jména:
  • Cialis
Experimentální: Tadalafil plus Dopplerův ultrazvuk (schéma B)
Zásah je stejný jako v plánu A; toto rameno bude používat Dopplerův ultrazvuk jako techniku ​​ke sledování účinku léků na kosterní svalstvo.
Lék: Tadalafil
Pacient bude randomizován na jednu dávku 0,6 mg/kg tadalafillu při jedné ze dvou studijních návštěv. Při obou návštěvách bude provedeno hodnocení (MRI, zátěžové testování, klinická funkce) 3 hodiny po podání dávky.
Ostatní jména:
  • Cialis
Lék: Tadalafil
Pacient bude randomizován na jednu dávku 0,6 mg/kg tadalafillu při jedné ze dvou studijních návštěv. Při obou návštěvách bude provedeno hodnocení (Dopplerův ultrazvuk, zátěžové testování, klinická funkce) 3 hodiny po podání dávky.
Ostatní jména:
  • Cialis

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna postkontraktilní BOLD odpovědi po podání tadalafilu
Časové okno: MRI bude provedeno 3 hodiny po podání/bez podání při dvou samostatných studijních návštěvách
MRI technika pro měření mikrovaskulární funkce v kosterním svalu
MRI bude provedeno 3 hodiny po podání/bez podání při dvou samostatných studijních návštěvách
Změna pozátěžové hyperémie po podání tadalafilu
Časové okno: Dopplerovský ultrazvuk bude proveden 3 hodiny po podání/bez podání při dvou samostatných studijních návštěvách
K měření průtoku krve bude použit dopplerovský ultrazvuk
Dopplerovský ultrazvuk bude proveden 3 hodiny po podání/bez podání při dvou samostatných studijních návštěvách

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna submaximální zátěžové kapacity po podání tadalafilu
Časové okno: Testování cyklu bude provedeno 4 hodiny po podání/bez podání při dvou samostatných studijních návštěvách
bude provedeno inkrementální kardiopulmonální zátěžové testování na cykloergometru pro měření srdeční frekvence a parametrů zátěžového výkonu.
Testování cyklu bude provedeno 4 hodiny po podání/bez podání při dvou samostatných studijních návštěvách

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Florida

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Tanja Taivassalo, University of Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

5. září 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

5. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

19. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB202102391
  • OCR41391 (Jiný identifikátor: UF OnCore)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tadalafil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit