Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tadalafil som adjuverende terapi til DMD

26. februar 2025 opdateret af: University of Florida

Tadalafil som en adjuvans til terapi for Duchenne muskeldystrofi

Dette projekt vil vurdere den vaskulære reaktionsevne i benmusklerne hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD) over for en enkelt dosis tadalafil, et almindeligt vasodilatorlægemiddel, ved hjælp af ikke-invasive teknikker (MRI eller Doppler ultralyd) og træningstest. Disse resultater vil give proof of concept for en efterfølgende interventionsundersøgelse for at demonstrere effektiviteten af ​​længerevarende tadalafil til at modvirke sympatisk vasokonstriktion og langsom sygdomsprogression i DMD. Den vil også informere, om en gruppe patienter ikke reagerer på stoffet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette projekt vil målrette op til 25 ambulante drenge med DMD i alderen 7-13 år. Fordi den vaskulære påvirkning af tadalafil er øjeblikkelig, vil vi bekræfte, at lægemiddelmålet er gyldigt mål i nedre ekstremiteter ved at vurdere ændringen i mikrovaskulær perfusion efter træning ved hjælp af Blood Oxygen Level-Dependent (BOLD) MRI eller ændring i post-exercise hyperæmi vha. Doppler ultralyd. Vi vil også vurdere lægemidlets funktionelle virkning gennem træningstest. Patienter vil blive randomiseret til at gennemgå de ovennævnte vurderinger med eller uden studielægemidlet ved to separate besøg. Tidsfunktionstests, MR-baserede fedtfraktioner og inflammationsmålinger vil også blive opnået hos alle patienter, og dermed karakterisere sygdommens sværhedsgrad og give en stikprøve af information om, hvorvidt en undergruppe af patienter ikke reagerer på lægemidlet. Disse oplysninger kan bruges til at informere fremtidige forsøg om den passende målpopulation for PDE5i samt redegøre for potentielle fejl i et tidligere offentliggjort fase 3 klinisk forsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af DMD bekræftet af 1) klinisk historie med træk før 5-årsalderen, 2) fysisk undersøgelse, 3) forhøjet serumkreatinkinaseniveau og 4) fravær af dystrofinekspression, bestemt ved immunfarvning eller Western blot (<2%) og /eller DNA-bekræftelse af dystrofinmutation.
  • Minimum adgangsalder på 7,0 år
  • Ambulant

Ekskluderingskriterier:

  • Ældre end 13,0 år
  • Kontraindikation til en MR-undersøgelse (f. aneurisme klip, svær klaustrofobi, magnetiske implantater)
  • Tilstedeværelse af ustabile medicinske problemer
  • Tilstedeværelse af en sekundær tilstand, der påvirker muskelfunktionen eller muskelmetabolismen (f. myasthenia gravis, endokrin lidelse, mitokondriel sygdom)
  • Kontraindikationer til Tadalafil (brug af nitrater, alfa-adrenerge blokkere, andre PDE5A-hæmmere)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tadalafil plus BOLD-MRI (skema A)
Indgrebet er det samme som i skema B; denne arm vil bruge BOLD-MRI som teknik til at overvåge lægemidlets indvirkning på skeletmuskulaturen.
Medicin: Tadalafil
Patienten vil blive randomiseret til én dosis på 0,6 mg/kg tadalafill ved et af to undersøgelsesbesøg. Ved begge besøg vil vurderinger (MRI, anstrengelsestest, klinisk funktion) blive udført 3 timer efter tidspunktet for dosering.
Andre navne:
  • Cialis
Medicin: Tadalafil
Patienten vil blive randomiseret til én dosis på 0,6 mg/kg tadalafill ved et af to undersøgelsesbesøg. Ved begge besøg vil vurderinger (Doppler UL, anstrengelsestest, klinisk funktion) blive udført 3 timer efter tidspunktet for dosering.
Andre navne:
  • Cialis
Eksperimentel: Tadalafil plus Doppler ultralyd (skema B)
Indgrebet er det samme som i skema A; denne arm vil bruge Doppler-ultralyd som teknik til at overvåge lægemidlets indvirkning på skeletmuskulaturen.
Medicin: Tadalafil
Patienten vil blive randomiseret til én dosis på 0,6 mg/kg tadalafill ved et af to undersøgelsesbesøg. Ved begge besøg vil vurderinger (MRI, anstrengelsestest, klinisk funktion) blive udført 3 timer efter tidspunktet for dosering.
Andre navne:
  • Cialis
Medicin: Tadalafil
Patienten vil blive randomiseret til én dosis på 0,6 mg/kg tadalafill ved et af to undersøgelsesbesøg. Ved begge besøg vil vurderinger (Doppler UL, anstrengelsestest, klinisk funktion) blive udført 3 timer efter tidspunktet for dosering.
Andre navne:
  • Cialis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i post-kontraktil BOLD-respons efter tadalafil-dosering
Tidsramme: MR vil blive udført 3 timer efter dosering/ingen dosering ved to separate undersøgelsesbesøg
MR-teknik til måling af mikrovaskulær funktion i skeletmuskulatur
MR vil blive udført 3 timer efter dosering/ingen dosering ved to separate undersøgelsesbesøg
Ændring i hyperæmi efter træning efter tadalafil-dosering
Tidsramme: Doppler-ultralyd vil blive udført 3 timer efter dosering/ingen dosering ved to separate undersøgelsesbesøg
Doppler ultralyd vil blive brugt til at måle blodgennemstrømningen
Doppler-ultralyd vil blive udført 3 timer efter dosering/ingen dosering ved to separate undersøgelsesbesøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i submaksimal træningskapacitet efter tadalafil-dosering
Tidsramme: Cyklustest vil blive udført 4 timer efter dosering/ingen dosering ved to separate undersøgelsesbesøg
inkrementel kardiopulmonal træningstest på cykelergometer vil blive udført for at måle hjertefrekvens og parametre for træningspræstation.
Cyklustest vil blive udført 4 timer efter dosering/ingen dosering ved to separate undersøgelsesbesøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Florida

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Tanja Taivassalo, University of Florida

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. december 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

5. september 2025

Studieafslutning (Anslået)

5. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

19. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB202102391
  • OCR41391 (Anden identifikator: UF OnCore)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Tadalafil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner