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Tadalafil come terapia adiuvante per la DMD

26 febbraio 2025 aggiornato da: University of Florida

Tadalafil come coadiuvante della terapia per la distrofia muscolare di Duchenne

Questo progetto valuterà la risposta vascolare nei muscoli delle gambe di ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) a una singola dose di tadalafil, un comune farmaco vasodilatatore, utilizzando tecniche non invasive (MRI o ecografia Doppler) e test da sforzo. Questi risultati forniranno la prova del concetto per un successivo studio di intervento per dimostrare l'efficacia del tadalafil a lungo termine per contrastare la vasocostrizione simpatica e rallentare la progressione della malattia nella DMD. Informerà anche se un gruppo di pazienti non risponde al farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo progetto si rivolgerà a un massimo di 25 ragazzi ambulatoriali con DMD di età compresa tra 7 e 13 anni. Poiché l'impatto vascolare del tadalafil è immediato, confermeremo che il bersaglio del farmaco è un bersaglio valido negli arti inferiori valutando il cambiamento nella perfusione microvascolare post-esercizio utilizzando la risonanza magnetica dipendente dal livello di ossigeno nel sangue (BOLD) o il cambiamento nell'iperemia post-esercizio utilizzando Ecografia Doppler. Valuteremo anche l'impatto funzionale del farmaco attraverso test da sforzo. I pazienti saranno randomizzati per sottoporsi alle valutazioni sopra menzionate con o senza il farmaco in studio in due visite separate. Test di funzione del tempo, frazione di grasso basata sulla risonanza magnetica e misurazioni dell'infiammazione saranno inoltre ottenuti in tutti i pazienti, caratterizzando così la gravità della malattia e fornendo un campione di informazioni sul fatto che un sottogruppo di pazienti non risponda al farmaco. Queste informazioni possono essere utilizzate per informare gli studi futuri sulla popolazione target appropriata per PDE5i, nonché per tenere conto di potenziali fallimenti in uno studio clinico di fase 3 precedentemente pubblicato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di DMD confermata da 1) anamnesi clinica con caratteristiche prima dei cinque anni, 2) esame obiettivo, 3) livelli elevati di creatina chinasi sierica e 4) assenza di espressione di distrofina, determinata mediante immunocolorazione o Western blot (<2%) e /o conferma del DNA della mutazione della distrofina.
  • Età minima di ingresso di 7,0 anni
  • Ambulatorio

Criteri di esclusione:

  • Più vecchio di 13,0 anni di età
  • Controindicazione a un esame RM (ad es. clip per aneurisma, grave claustrofobia, impianti magnetici)
  • Presenza di problemi medici instabili
  • Presenza di una condizione secondaria che influisce sulla funzione muscolare o sul metabolismo muscolare (ad es. miastenia grave, disturbo endocrino, malattia mitocondriale)
  • Controindicazioni al tadalafil (uso di nitrati, bloccanti alfa-adrenergici, altri inibitori della PDE5A)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tadalafil più BOLD-MRI (Programma A)
L'intervento è lo stesso dell'Allegato B; questo braccio utilizzerà BOLD-MRI come tecnica per monitorare l'impatto del farmaco sul muscolo scheletrico.
Droga: Tadalafil
Il paziente verrà randomizzato a una dose di 0,6 mg/kg di tadalafill in una delle due visite dello studio. In entrambe le visite, le valutazioni (MRI, test da sforzo, funzione clinica) verranno eseguite 3 ore dopo l'ora della somministrazione.
Altri nomi:
  • Cialis
Droga: Tadalafil
Il paziente verrà randomizzato a una dose di 0,6 mg/kg di tadalafill in una delle due visite dello studio. In entrambe le visite, le valutazioni (Doppler US, test da sforzo, funzionalità clinica) verranno eseguite 3 ore dopo l'ora della somministrazione.
Altri nomi:
  • Cialis
Sperimentale: Tadalafil più ecografia Doppler (programma B)
L'intervento è lo stesso dell'Allegato A; questo braccio utilizzerà l'ecografia Doppler come tecnica per monitorare l'impatto del farmaco sul muscolo scheletrico.
Droga: Tadalafil
Il paziente verrà randomizzato a una dose di 0,6 mg/kg di tadalafill in una delle due visite dello studio. In entrambe le visite, le valutazioni (MRI, test da sforzo, funzione clinica) verranno eseguite 3 ore dopo l'ora della somministrazione.
Altri nomi:
  • Cialis
Droga: Tadalafil
Il paziente verrà randomizzato a una dose di 0,6 mg/kg di tadalafill in una delle due visite dello studio. In entrambe le visite, le valutazioni (Doppler US, test da sforzo, funzionalità clinica) verranno eseguite 3 ore dopo l'ora della somministrazione.
Altri nomi:
  • Cialis

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della risposta BOLD post-contrattile dopo la somministrazione di tadalafil
Lasso di tempo: La risonanza magnetica verrà eseguita 3 ore dopo la somministrazione/nessuna somministrazione in due visite di studio separate
Tecnica MRI per misurare la funzione microvascolare nel muscolo scheletrico
La risonanza magnetica verrà eseguita 3 ore dopo la somministrazione/nessuna somministrazione in due visite di studio separate
Variazione dell'iperemia post-esercizio dopo la somministrazione di tadalafil
Lasso di tempo: L'ecografia Doppler verrà eseguita 3 ore dopo la somministrazione/nessuna somministrazione in due visite di studio separate
Verrà utilizzato l'ecografia Doppler per misurare il flusso sanguigno
L'ecografia Doppler verrà eseguita 3 ore dopo la somministrazione/nessuna somministrazione in due visite di studio separate

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della capacità di esercizio submassimale dopo la somministrazione di tadalafil
Lasso di tempo: Il test del ciclo verrà eseguito 4 ore dopo la somministrazione/nessuna somministrazione in due visite di studio separate
Verranno eseguiti test incrementali da sforzo cardiopolmonare su cicloergometro per misurare la frequenza cardiaca e i parametri della prestazione fisica.
Il test del ciclo verrà eseguito 4 ore dopo la somministrazione/nessuna somministrazione in due visite di studio separate

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Florida

Investigatori

  • Investigatore principale: Tanja Taivassalo, University of Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

5 settembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

5 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

19 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB202102391
  • OCR41391 (Altro identificatore: UF OnCore)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Tadalafil

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