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Tadalafil como terapia adyuvante para DMD

26 de febrero de 2025 actualizado por: University of Florida

Tadalafilo como adyuvante de la terapia para la distrofia muscular de Duchenne

Este proyecto evaluará la capacidad de respuesta vascular en los músculos de las piernas de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a una dosis única de tadalafilo, un fármaco vasodilatador común, utilizando técnicas no invasivas (IRM o ecografía Doppler) y pruebas de ejercicio. Estos hallazgos proporcionarán una prueba de concepto para un estudio de intervención posterior para demostrar la eficacia del tadalafilo a largo plazo para contrarrestar la vasoconstricción simpática y la progresión lenta de la enfermedad en la DMD. También informará si un grupo de pacientes no responde al fármaco.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este proyecto tendrá como objetivo hasta 25 niños ambulatorios con DMD de 7 a 13 años. Debido a que el impacto vascular del tadalafilo es inmediato, confirmaremos que el objetivo del fármaco es un objetivo válido en las extremidades inferiores mediante la evaluación del cambio en la perfusión microvascular posterior al ejercicio utilizando RMN dependiente del nivel de oxígeno en sangre (BOLD) o el cambio en la hiperemia posterior al ejercicio utilizando Ecografía Doppler. También evaluaremos el impacto funcional del fármaco mediante pruebas de esfuerzo. Los pacientes serán aleatorizados para someterse a las evaluaciones mencionadas anteriormente con o sin el fármaco del estudio en dos visitas separadas. También se obtendrán pruebas de función de tiempo, fracción de grasa basada en resonancia magnética y mediciones de inflamación en todos los pacientes, lo que caracterizará la gravedad de la enfermedad y proporcionará una muestra de información sobre si un subconjunto de pacientes no responde al medicamento. Esta información se puede utilizar para informar ensayos futuros sobre la población objetivo adecuada para PDE5i, así como para dar cuenta de posibles fallas en un ensayo clínico de fase 3 publicado anteriormente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de DMD confirmado por 1) historia clínica con características antes de los cinco años, 2) examen físico, 3) nivel elevado de creatina quinasa sérica y 4) ausencia de expresión de distrofina, determinada por inmunotinción o Western blot (<2%) y /o confirmación de ADN de mutación de distrofina.
  • Edad mínima de ingreso de 7.0 años
  • Ambulatorio

Criterio de exclusión:

  • Mayor de 13.0 años de edad
  • Contraindicación para un examen de RM (p. clip de aneurisma, claustrofobia severa, implantes magnéticos)
  • Presencia de problemas médicos inestables.
  • Presencia de una condición secundaria que afecta la función muscular o el metabolismo muscular (p. miastenia gravis, trastorno endocrino, enfermedad mitocondrial)
  • Contraindicaciones de Tadalafil (uso de nitratos, bloqueadores alfa-adrenérgicos, otros inhibidores de la PDE5A)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tadalafil más BOLD-MRI (Programa A)
La intervención es la misma que en el Anexo B; este brazo utilizará BOLD-MRI como técnica para monitorear el impacto de las drogas en el músculo esquelético.
Droga: Tadalafilo
El paciente será aleatorizado a una dosis de 0,6 mg/kg de tadalafill en una de las dos visitas del estudio. En ambas visitas, las evaluaciones (resonancia magnética, prueba de esfuerzo, función clínica) se realizarán 3 horas después de la hora de la dosificación.
Otros nombres:
  • Cialis
Droga: Tadalafilo
El paciente será aleatorizado a una dosis de 0,6 mg/kg de tadalafill en una de las dos visitas del estudio. En ambas visitas, se realizarán evaluaciones (US Doppler, prueba de esfuerzo, función clínica) 3 horas después de la hora de la dosificación.
Otros nombres:
  • Cialis
Experimental: Tadalafil más ultrasonido Doppler (Programa B)
La intervención es la misma que en el Anexo A; este brazo usará el ultrasonido Doppler como técnica para monitorear el impacto de las drogas en el músculo esquelético.
Droga: Tadalafilo
El paciente será aleatorizado a una dosis de 0,6 mg/kg de tadalafill en una de las dos visitas del estudio. En ambas visitas, las evaluaciones (resonancia magnética, prueba de esfuerzo, función clínica) se realizarán 3 horas después de la hora de la dosificación.
Otros nombres:
  • Cialis
Droga: Tadalafilo
El paciente será aleatorizado a una dosis de 0,6 mg/kg de tadalafill en una de las dos visitas del estudio. En ambas visitas, se realizarán evaluaciones (US Doppler, prueba de esfuerzo, función clínica) 3 horas después de la hora de la dosificación.
Otros nombres:
  • Cialis

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la respuesta BOLD poscontráctil después de la dosificación de tadalafilo
Periodo de tiempo: La resonancia magnética se realizará 3 horas después de la dosificación/sin dosificación en dos visitas de estudio separadas
Técnica de resonancia magnética para medir la función microvascular en el músculo esquelético
La resonancia magnética se realizará 3 horas después de la dosificación/sin dosificación en dos visitas de estudio separadas
Cambio en la hiperemia posterior al ejercicio después de la dosificación de tadalafilo
Periodo de tiempo: La ecografía Doppler se realizará 3 horas después de la dosificación/sin dosificación en dos visitas de estudio separadas
Se usará ultrasonido Doppler para medir el flujo sanguíneo.
La ecografía Doppler se realizará 3 horas después de la dosificación/sin dosificación en dos visitas de estudio separadas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la capacidad de ejercicio submáxima después de la dosificación de tadalafil
Periodo de tiempo: Las pruebas de ciclo se realizarán 4 horas después de la dosificación/sin dosificación en dos visitas de estudio separadas
Se realizarán pruebas de ejercicio cardiopulmonar incremental en cicloergómetro para medir la frecuencia cardíaca y los parámetros del rendimiento del ejercicio.
Las pruebas de ciclo se realizarán 4 horas después de la dosificación/sin dosificación en dos visitas de estudio separadas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Florida

Investigadores

  • Investigador principal: Tanja Taivassalo, University of Florida

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

5 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

5 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de enero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

19 de enero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2025

Última verificación

1 de febrero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB202102391
  • OCR41391 (Otro identificador: UF OnCore)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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