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Tadalafil als adjuvante Therapie bei DMD

26. Februar 2025 aktualisiert von: University of Florida

Tadalafil als Adjuvans zur Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie

Dieses Projekt wird die vaskuläre Reaktionsfähigkeit der Beinmuskulatur von Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf eine Einzeldosis von Tadalafil, einem weit verbreiteten Medikament zur Vasodilatation, mit nicht-invasiven Techniken (MRT oder Doppler-Ultraschall) und Belastungstests untersuchen. Diese Ergebnisse werden einen Proof-of-Concept für eine nachfolgende Interventionsstudie liefern, um die Wirksamkeit von Tadalafil über einen längeren Zeitraum zur Bekämpfung der sympathischen Vasokonstriktion und der Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung bei DMD zu demonstrieren. Es wird auch darüber informiert, ob eine Gruppe von Patienten nicht auf das Medikament anspricht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses Projekt richtet sich an bis zu 25 gehfähige Jungen mit DMD im Alter von 7-13 Jahren. Da die vaskuläre Wirkung von Tadalafil sofort eintritt, werden wir bestätigen, dass das Arzneimittelziel ein gültiges Ziel in den unteren Extremitäten ist, indem wir die Veränderung der mikrovaskulären Perfusion nach dem Training mithilfe von Blood Oxygen Level-Dependent (BOLD) MRT oder die Veränderung der Hyperämie nach dem Training bewerten Doppler-Ultraschall. Wir werden auch die funktionellen Auswirkungen des Medikaments durch Belastungstests beurteilen. Die Patienten werden randomisiert, um sich den oben genannten Bewertungen mit oder ohne das Studienmedikament bei zwei getrennten Besuchen zu unterziehen. Zeitfunktionstests, MRT-basierte Fettanteils- und Entzündungsmessungen werden ebenfalls bei allen Patienten durchgeführt, wodurch der Schweregrad der Erkrankung charakterisiert und eine Stichprobe von Informationen darüber bereitgestellt wird, ob eine Untergruppe von Patienten nicht auf das Medikament anspricht. Diese Informationen können verwendet werden, um zukünftige Studien hinsichtlich der geeigneten Zielpopulation für PDE5i zu informieren und potenzielle Misserfolge in einer zuvor veröffentlichten klinischen Phase-3-Studie zu berücksichtigen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

25

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von DMD bestätigt durch 1) klinische Vorgeschichte mit Merkmalen vor dem fünften Lebensjahr, 2) körperliche Untersuchung, 3) erhöhten Serum-Kreatinkinasespiegel und 4) Fehlen von Dystrophin-Expression, bestimmt durch Immunfärbung oder Western Blot (< 2 %) und /oder DNA-Bestätigung der Dystrophin-Mutation.
  • Mindesteintrittsalter von 7,0 Jahren
  • Ambulant

Ausschlusskriterien:

  • Älter als 13,0 Jahre
  • Kontraindikation für eine MR-Untersuchung (z. Aneurysma-Clip, schwere Klaustrophobie, magnetische Implantate)
  • Vorhandensein instabiler medizinischer Probleme
  • Vorhandensein einer sekundären Erkrankung, die die Muskelfunktion oder den Muskelstoffwechsel beeinflusst (z. Myasthenia gravis, endokrine Störung, mitochondriale Erkrankung)
  • Kontraindikationen für Tadalafil (Einnahme von Nitraten, alpha-adrenergen Blockern, anderen PDE5A-Hemmern)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tadalafil plus BOLD-MRT (Schema A)
Der Eingriff ist derselbe wie in Plan B; Dieser Arm wird BOLD-MRI als Technik zur Überwachung der Arzneimittelwirkung auf die Skelettmuskulatur verwenden.
Arzneimittel: Tadalafil
Der Patient wird bei einem von zwei Studienbesuchen auf eine Dosis von 0,6 mg/kg Tadalafill randomisiert. Bei beiden Besuchen werden 3 Stunden nach der Einnahme Untersuchungen (MRT, Belastungstests, klinische Funktion) durchgeführt.
Andere Namen:
  • Cialis
Arzneimittel: Tadalafil
Der Patient wird bei einem von zwei Studienbesuchen auf eine Dosis von 0,6 mg/kg Tadalafill randomisiert. Bei beiden Besuchen werden 3 Stunden nach dem Zeitpunkt der Verabreichung Bewertungen (Doppler-US, Belastungstests, klinische Funktion) durchgeführt.
Andere Namen:
  • Cialis
Experimental: Tadalafil plus Doppler-Ultraschall (Schema B)
Der Eingriff ist derselbe wie in Plan A; Dieser Arm verwendet Doppler-Ultraschall als Technik zur Überwachung der Arzneimittelwirkung auf die Skelettmuskulatur.
Arzneimittel: Tadalafil
Der Patient wird bei einem von zwei Studienbesuchen auf eine Dosis von 0,6 mg/kg Tadalafill randomisiert. Bei beiden Besuchen werden 3 Stunden nach der Einnahme Untersuchungen (MRT, Belastungstests, klinische Funktion) durchgeführt.
Andere Namen:
  • Cialis
Arzneimittel: Tadalafil
Der Patient wird bei einem von zwei Studienbesuchen auf eine Dosis von 0,6 mg/kg Tadalafill randomisiert. Bei beiden Besuchen werden 3 Stunden nach dem Zeitpunkt der Verabreichung Bewertungen (Doppler-US, Belastungstests, klinische Funktion) durchgeführt.
Andere Namen:
  • Cialis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der postkontraktilen BOLD-Reaktion nach Tadalafil-Dosierung
Zeitfenster: Die MRT wird 3 Stunden nach der Dosierung/ohne Dosierung bei zwei separaten Studienbesuchen durchgeführt
MRT-Technik zur Messung der mikrovaskulären Funktion im Skelettmuskel
Die MRT wird 3 Stunden nach der Dosierung/ohne Dosierung bei zwei separaten Studienbesuchen durchgeführt
Änderung der Hyperämie nach dem Training nach Tadalafil-Dosierung
Zeitfenster: Doppler-Ultraschall wird 3 Stunden nach der Dosierung/ohne Dosierung bei zwei separaten Studienbesuchen durchgeführt
Doppler-Ultraschall wird verwendet, um den Blutfluss zu messen
Doppler-Ultraschall wird 3 Stunden nach der Dosierung/ohne Dosierung bei zwei separaten Studienbesuchen durchgeführt

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der submaximalen körperlichen Leistungsfähigkeit nach Tadalafil-Dosierung
Zeitfenster: Zyklustests werden 4 Stunden nach der Einnahme/ohne Einnahme bei zwei getrennten Studienbesuchen durchgeführt
Inkrementelle kardiopulmonale Belastungstests auf einem Fahrradergometer werden durchgeführt, um die Herzfrequenz und Parameter der Trainingsleistung zu messen.
Zyklustests werden 4 Stunden nach der Einnahme/ohne Einnahme bei zwei getrennten Studienbesuchen durchgeführt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Florida

Ermittler

  • Hauptermittler: Tanja Taivassalo, University of Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

5. September 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

5. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB202102391
  • OCR41391 (Andere Kennung: UF OnCore)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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