心力衰竭诊断和进展的决策支持系统 (STRATIFYHF)

研究的背景和理由

心衰是一种全球性流行病，影响全球至少 2600 万人和欧洲 1500 万人[1]。 这是一种复杂的临床综合征，与心脏功能受损、患者生活质量差和医疗费用高相关[2]。 由于人口老龄化，心力衰竭发病率呈上升趋势，过去十年诊断病例增加了 12%[1]。 一般人群中心力衰竭的患病率约为 2%（约 1500 万人），70 岁以上人群中心力衰竭的患病率>10%[3]。 准确预测心力衰竭的风险、诊断和疾病进展，可以实施循证的预防和治疗策略，从而降低心力衰竭的发病率和死亡率及其医疗负担。 然而，有强有力的证据表明，心力衰竭在初级保健机构中经常被误诊或漏诊[4,5]。 心力衰竭临床指南建议使用风险分层模型来估计预后，但这些模型有限且未在临床实践中实施[2]。 早期诊断具有挑战性，并且通常不准确，因为最初的体征和症状不具有特异性。 目前，全科医生依靠患者的病史、体格检查、血液检查和心电图来做出心力衰竭的临床决策。 如果血液检查不能排除心力衰竭，患者会被转介到二级护理机构进行心脏超声检查，并接受心脏病专家的专家审查，以确认或反驳诊断。 遗憾的是，全科医生和心脏病专家无法获得足够的风险分层工具来进一步增强他们对心力衰竭的临床判断。 美国国家健康与临床卓越研究所报告称，约 70% 疑似心力衰竭的患者在超声心动图和专家审查后并未确诊为心力衰竭。 因此，临床对新型风险分层工具存在巨大需求，以增强心力衰竭的早期和准确诊断，预测初级（全科医生）和二级（心脏病专家）护理中心力衰竭的风险和进展。

目的、目标和结果

这项前瞻性研究是 STRATIFYHF 项目的一部分，该项目旨在验证用于心力衰竭风险预测、诊断和进展的决策支持系统。

为了实现这一目标，我们将进行一项前瞻性研究来收集数据并提供为期 36 个月的概念验证研究。 八个临床中心将招募 1,600 名患者（即 800 名疑似心力衰竭患者和 800 名确诊心力衰竭患者），招募目标为每月 8-9 名患者，并进行长达 24 个月的随访。

主要成果：

DSS 的诊断准确性（即敏感性和特异性）可预测 12 个月内发生心力衰竭的风险。

次要成果：

确定心力衰竭风险、诊断和进展的人口统计学和临床​​预测因素。

设计和方法：

本研究是一项前瞻性、纵向、临床观察研究，由欧洲八个临床合作伙伴组成。 该研究将于2024年7月1日开始，持续36个月。 符合条件的患者将由每个参与的临床中心确定，并由研究团队的成员联系。

资格将由遵循研究纳入和排除标准的研究人员确认。

招聘程序：

合格的个人将通过每个参与中心的初级（全科医生诊所）和二级（心脏病科）护理来确定。 研究团队的成员将识别并联系患者。 将根据要求邮寄信息表。 同意书将由参与者签署，并在第一次研究访问期间由研究团队成员会签。 招聘将在前 24 个月内完成。

研究访问和临床评估：

符合条件的参与者将前往参与中心的临床研究中心进行两次访问（即第 12 个月的基线和后续临床评估）。 每次参观将持续约 2.5 小时。 将安排一部分参与者进行额外的访问以进行心脏磁共振成像扫描。 将通过检查病历和打电话给患者来进一步监测患者的治疗结果（例如住院治疗）。

此外，240 名参与者中的一部分将在六个月内使用体重秤、动态血压监测仪、活动日记和智能手表（Withings Scan Watch 2，法国）每天监测他们的体重、血压、心电图和体力活动。

样本量和统计分析：

功效计算：预计随访评估的退出率为 20%，预计在前瞻性阶段招募 1,600 名患者将足以在 4% 的裕度范围内实现 >95% 的期望特异性和敏感性。错误。 这一样本量还将提供足够的依据来评估根据最新指南 [2] 预测和诊断不同类型心力衰竭的准确性（即心力衰竭射血分数降低；心力衰竭射血分数轻度降低；心力衰竭射血分数提高）和射血分数保留的心力衰竭）假设敏感性至少为 90%，误差范围为 12%，并且在诊断为 HF 的患者中射血分数保留的心力衰竭 (HFpEF) 患病率约为 50%。 逻辑回归将用于评估 DSS 的准确性。 测试与观察到的疾病状态的交叉制表将能够计算敏感性、特异性、阳性和阴性预测值以及似然比。 95% 置信区间将使用二项式精确方法计算。 为了评估 DSS 检测不同类型 HF 的准确性，将使用多项回归和分类树。 每个诊断测试结果的 AUC-ROC 曲线将通过单变量逻辑回归模型单独评估。 多重逻辑回归也将用于评估 DSS 的附加诊断价值。 重新分类措施将用于评估在引入特定的疾病存在概率阈值后，通过将新技术（CORS 测试和声音生物标志物）添加到现有调查（组合成多变量模型）中，有多少患者被重新分类。 多重逻辑回归将用于初级和二级护理 DSS 的初步开发，以预测心力衰竭的存在或不存在以及类型。 有关诊断功效结果、资源使用和所用资源单位成本的数据将用于卫生经济评估。