Système d'aide à la décision pour le diagnostic et la progression de l'insuffisance cardiaque (STRATIFYHF)

Contexte et justification de l’étude

L’IC est une pandémie mondiale qui touche au moins 26 millions de personnes dans le monde et 15 millions de personnes en Europe[1]. Il s'agit d'un syndrome clinique complexe associé à une altération de la fonction cardiaque, une mauvaise qualité de vie des patients et des coûts de santé élevés [2]. La morbidité de l'IC présente une tendance à la hausse, comme en témoigne l'augmentation de 12 % des cas diagnostiqués au cours de la dernière décennie en raison du vieillissement de la population[1]. La prévalence de l'IC est d'environ 2 % (environ 15 millions de personnes) dans la population générale et > 10 % chez les personnes de plus de 70 ans[3]. Une prédiction précise des risques, du diagnostic et de la progression de l'IC permet la mise en œuvre de stratégies de prévention et de traitement fondées sur des preuves qui réduisent la morbidité et la mortalité de l'IC ainsi que son fardeau sur les soins de santé. Cependant, il existe des preuves solides suggérant que l’IC est souvent mal ou sous-diagnostiquée dans le contexte des soins primaires[4,5]. Les directives cliniques pour l'IC recommandent l'utilisation de modèles de stratification du risque pour estimer le pronostic, mais ceux-ci sont limités et non mis en œuvre dans la pratique clinique[2]. Le diagnostic précoce est difficile et souvent inexact car les premiers signes et symptômes ne sont pas spécifiques. Actuellement, les médecins généralistes s'appuient sur les antécédents médicaux des patients, l'examen physique, les analyses de sang et l'électrocardiogramme pour prendre des décisions cliniques concernant l'IC. Dans les cas où l'analyse sanguine ne peut pas exclure l'IC, les patients sont orientés vers des soins secondaires pour une échographie cardiaque et un examen spécialisé par un cardiologue consultant pour confirmer ou infirmer le diagnostic. Malheureusement, les médecins généralistes et les cardiologues n'ont pas accès à des outils adéquats de stratification des risques pour améliorer davantage leur jugement clinique sur l'IC. L'Institut national pour la santé et l'excellence clinique a rapporté qu'environ 70 % des patients suspectés d'IC ​​n'ont pas d'IC ​​confirmée après une échocardiographie et un examen spécialisé. Par conséquent, il existe une demande clinique énorme pour de nouveaux outils de stratification des risques afin d'améliorer le diagnostic précoce et précis de l'IC, afin de prédire le risque et la progression de l'IC dans les soins primaires (médecins généralistes) et secondaires (cardiologues).

But, objectifs et résultats

Cette étude prospective fait partie du projet STRATIFYHF qui vise à valider un système d'aide à la décision pour la prédiction du risque, le diagnostic et la progression de l'IC.

Pour y parvenir, nous entreprendrons une étude prospective pour collecter des données et livrer une étude de validation d'une durée de 36 mois. Huit centres cliniques recruteront 1 600 patients (c'est-à-dire 800 patients suspectés et 800 patients confirmés) avec un objectif de recrutement de 8 à 9 patients par mois et jusqu'à 24 mois de suivi.

Résultat primaire:

Exactitude du diagnostic (c'est-à-dire sensibilité et spécificité) du DSS pour prédire le risque de développer une IC dans les 12 mois.

Résultats secondaires :

Identifier les prédicteurs démographiques et cliniques du risque, du diagnostic et de la progression de l'insuffisance cardiaque.

Conception et méthodes :

La présente étude est une étude observationnelle prospective, longitudinale et clinique comprenant huit partenaires cliniques à travers l'Europe. L'étude débutera le 1er juillet 2024 et durera 36 mois. Les patients éligibles seront identifiés par chaque centre clinique participant et contactés par un membre de l'équipe de recherche de l'étude.

L'éligibilité sera confirmée par les enquêteurs qui suivront les critères d'inclusion et d'exclusion de l'étude.

Modalités de recrutement :

Les personnes éligibles seront identifiées par les soins primaires (cabinets généralistes) et secondaires (service de cardiologie) dans chaque centre participant. Les patients seront identifiés et contactés par un membre de l'équipe de recherche de l'étude. Une fiche d'information sera envoyée par la poste sur demande. Les formulaires de consentement seront signés par le participant et contresignés par un membre de l'équipe d'étude lors de la première visite de recherche. Le recrutement s'effectuera au cours des 24 premiers mois.

Visites de recherche et évaluations cliniques :

Les participants éligibles se rendront sur le site de recherche clinique des centres participants pour deux visites (c'est-à-dire évaluations cliniques de base et de suivi au mois 12). Chaque visite durera environ 2,5 heures. Une visite supplémentaire sera organisée dans un sous-ensemble de participants pour une imagerie par résonance magnétique cardiaque. Un suivi plus approfondi des résultats pour les patients (par exemple, hospitalisation) sera effectué via l'examen des dossiers médicaux et les appels téléphoniques aux patients.

De plus, un sous-ensemble de 240 participants subiront une surveillance quotidienne de leur poids corporel, de leur tension artérielle, de leur ECG et de leur activité physique pendant six mois à l'aide d'une balance, d'un tensiomètre ambulatoire, d'un journal d'activité et d'une montre intelligente (Withings Scan Watch 2, France).

Taille de l’échantillon et analyse statistique :

Calcul de puissance : avec un taux d'abandon prévu pour les évaluations de suivi de 20 %, on estime que le recrutement de 1 600 patients en phase prospective sera suffisant pour atteindre une spécificité et une sensibilité souhaitées > 95 % dans une marge de 4 % de erreur. Cette taille d'échantillon fournira également une puissance suffisante pour évaluer l'exactitude de la prédiction et du diagnostic de différents types d'IC ​​sur la base des lignes directrices les plus récentes [2] (c'est-à-dire, insuffisance cardiaque fraction d'éjection réduite ; insuffisance cardiaque fraction d'éjection légèrement réduite ; insuffisance cardiaque fraction d'éjection améliorée). et fraction d'éjection préservée pour l'insuffisance cardiaque) en supposant une sensibilité d'au moins 90 % avec une marge d'erreur de 12 % et une prévalence de l'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée (HFpEF) d'environ 50 % chez les patients avec un diagnostic d'IC. La régression logistique sera utilisée pour évaluer l'exactitude du DSS. La tabulation croisée du test par rapport à l'état de la maladie observé permettra de calculer la sensibilité, la spécificité, les valeurs prédictives positives et négatives et les rapports de vraisemblance. Des intervalles de confiance à 95 % seront calculés à l'aide de la méthode exacte binomiale. Pour évaluer l'exactitude du DSS pour détecter différents types d'IC, une régression multinomiale et des arbres de classification seront utilisés. La courbe AUC-ROC pour chaque résultat de test de diagnostic sera évaluée séparément au moyen de modèles de régression logistique univariés. Des régressions logistiques multiples seront également utilisées pour évaluer la valeur diagnostique ajoutée du DSS. Des mesures de reclassement seront utilisées pour évaluer combien de patients sont reclassés en ajoutant les nouvelles technologies (test CORS et biomarqueurs vocaux) aux investigations existantes (combinées dans un modèle multivarié) après avoir introduit une probabilité particulière de seuil de présence de la maladie. Des régressions logistiques multiples seront utilisées pour le développement initial du DSS pour les soins primaires et secondaires afin de prédire la présence ou l'absence et le type d'IC. Les données sur les résultats de l'efficacité du diagnostic, l'utilisation des ressources et les coûts unitaires des ressources utilisées seront utilisées pour l'évaluation économique de la santé.