Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití Rituximabu u Opsoclonus-Myoklonus u dětí s neuroblastomem

4. ledna 2021 aktualizováno: Jean M. Tersak, M.D.
Účelem této studie je vyhodnotit proveditelnost podávání čtyř týdenních dávek Rituximabu (anti-CD20 protilátka) při léčbě dětí s refrakterním neuroblastomem spojeným s opsoklonem-myoklonem. Pacienti musí mít přetrvávající příznaky opsoklonu, myoklonu a/nebo ataxie i přes chirurgickou resekci a minimálně jeden měsíc steroidní terapie. Hodnocení zahrnují klinické příznaky opsoklonus-myoklonus a ataxie, stejně jako podrobné hodnocení učení a vývoje.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Syndrom ataxie opsoklonus-myoklonus (OMS) je vzácný imunitně zprostředkovaný paraneoplastický syndrom, který se vyskytuje přibližně u 2 až 3 % dětí s neuroblastomem. Děti s opsoklonem-myoklonem spojeným s neuroblastomem mívají příznivou prognózu z hlediska vyléčení jejich rakoviny. Bohužel přibližně u dvou třetin této podskupiny pacientů jsou ponechány dlouhodobé následky syndromu, včetně reziduálních symptomů opsoklonu, myoklonu, ataxie, poruch učení a poruch spánku a nálady.

Mnohočetné důkazy naznačují imunitní mechanismus této vzácné poruchy. To zahrnuje výskyt OMS v postinfekčním stavu, agresivní lymfocytární infiltraci nádoru u dětí s OMS a dokumentované odpovědi na terapie, které působí prostřednictvím suprese imunitního systému.

Současná studie využívá čtyři týdenní dávky protilátky anti-CD 20 (rituximab) k léčbě dětí s refrakterní OMS. Refrakterní onemocnění je definováno jako pokračující symptomy OMS i přes chirurgickou resekci nádoru a minimálně jeden měsíc steroidní terapie.

Všichni pacienti mají základní vyhodnocení OMS a podrobné neurokognitivní testování, přičemž všechny studie se opakují po dokončení čtyř týdenních infuzí. Testování OMS se opakuje ve 3. měsíci. Testování OMS a podrobné neurokognitivní testování se provádí v 6měsíčních intervalech až do 2 let od počáteční infuze.

Cílem studie je využít tuto novou terapii ke zlepšení dlouhodobého neurologického a neurovývojového výsledku u dětí s refrakterním neuroblastomem spojeným s opsoklonem-myoklonem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Patologické potvrzení diagnózy neuroblastomu Chirurgická resekce primárního nádoru Příznaky OMS i přes minimálně jeden měsíc steroidní terapie Musí splňovat všechna laboratorní kritéria, aby byla prokázána adekvátní orgánová funkce -

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří v současné době dostávají systémovou chemoterapii k léčbě neuroblastomu Pacienti s prokázanou aktivní infekcí Pacienti, kteří jsou HIV, Hep B nebo Hep C pozitivní Orgánová toxicita z jakékoli předchozí terapie nebo chirurgického zákroku, musí být před vstupem do studie vyřešena

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Rituximab
Jednoručka
Lék: anti-CD20 (Rituximab)
4 týdenní dávky IV rituxanu při 375 mg/m2 ve dnech 1, 8, 15 a 22
Ostatní jména:
  • Rituxan

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Možnost použití 4 týdenních infuzí rituximabu
Časové okno: 4 týdny
Zhodnotit proveditelnost použití 4 týdenních infuzí Rituximabu při léčbě dětí s neuroblastomovým opsoklonus-myoklonickým syndromem (OMS). První infuze zahrnovala pomalou titraci z počáteční rychlosti 0,5 mg/kg/hod na maximum 400 mg/hod. Pokud byla dobře snášena, byly následující infuze podávány počáteční rychlostí 1 mg/kg/h až maximálně 100 mg/h během první hodiny. V nepřítomnosti nežádoucích účinků byly dávky zvyšovány o 1 mg/kg/hod (maximální zvýšení o 100 mg za hodinu) každých 30 minut na maximální rychlost 400 mg/hod. Pokud došlo k přecitlivělosti nebo příhodám souvisejícím s infuzí, infuze byla dočasně přerušena a obnovena rychlostí 50 % předchozí rychlosti, pokud reakce odezní. Uvádí se počet účastníků, pro které bylo dávkování ve studii proveditelné.
4 týdny
Toxicita rituximabu
Časové okno: Jednotlivci byli sledováni z hlediska nežádoucích účinků až do dne 270
Studie měla být předčasně ukončena pro jakoukoli toxicitu stupně 3 nebo 4, která neustoupila u 2 z prvních 5 léčených pacientů, nebo pro jakékoli úmrtí související s infuzí. Uvádí se počet účastníků, u kterých došlo k těmto příhodám [toxicita 3. nebo 4. stupně, která neustoupila u 2 z prvních 5 léčených pacientů, nebo pro jakékoli úmrtí související s infuzí].
Jednotlivci byli sledováni z hlediska nežádoucích účinků až do dne 270

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
OMS hodnotící stupnice motorického výkonu
Časové okno: Výchozí stav po čtyřech infuzích v měsících 3, 6, 12, 18 a 24 po první infuzi.
OMS hodnotící stupnice motorického výkonu Tento bodovací systém využívá stupnici od 0 do 3, přičemž 0 není ovlivněna OMS a 3 představuje osoby s těžkým postižením. Testování OMS bude bodováno dvěma nezávislými hodnotiteli, kteří mají speciální odborné znalosti v hodnocení a léčbě dětí s neurologickými poruchami. Získá se průměr těchto skóre a bude uvedena standardní chyba průměru.
Výchozí stav po čtyřech infuzích v měsících 3, 6, 12, 18 a 24 po první infuzi.
Vývoj lidských antichimérických protilátek (HACA).
Časové okno: Základní linie; 3, 6, 9 měsíců po léčbě
Vzorky krve, které mají být hodnoceny na výskyt tvorby protilátek a potenciální účinek na farmakokinetické profily.
Základní linie; 3, 6, 9 měsíců po léčbě
Deplece periferních B buněk
Časové okno: 2 roky
Deplece B buněk byla měřena pomocí analýzy hladin IgG v séru. Uvádí se počet účastníků, kteří zažili depleci B buněk.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jean M. Tersak, M.D.

Spolupracovníci

Genentech, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jean M Tersak, M.D., Children's Hospital of Pittsburgh Department of Hematology Oncology and BMT

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2008

Dokončení studie (Aktuální)

5. února 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

20. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB0405652

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit