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Uso di Rituximab in Opsoclonus-Myoclonus nei bambini con neuroblastoma

4 gennaio 2021 aggiornato da: Jean M. Tersak, M.D.
Lo scopo di questo studio è valutare la fattibilità della somministrazione di quattro dosi settimanali di Rituximab (anticorpo anti-CD20) nel trattamento di bambini con neuroblastoma refrattario associato a opsoclono-mioclono. I pazienti devono avere sintomi continui di opsoclono, mioclono e/o atassia nonostante la resezione chirurgica e un minimo di un mese di terapia steroidea. Le valutazioni includono sintomi clinici di opsoclono-mioclono e atassia, nonché una valutazione dettagliata dell'apprendimento e dello sviluppo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome atassia opsoclono-mioclonica (OMS) è una rara sindrome paraneoplastica immuno-mediata che si verifica in circa il 2-3% dei bambini con neuroblastoma. I bambini con neuroblastoma associato a opsoclono-mioclono tendono ad avere una prognosi favorevole dal punto di vista della cura del cancro. Sfortunatamente, circa i due terzi di questo sottogruppo di pazienti presentano sequele a lungo termine della sindrome, inclusi sintomi residui di opsoclono, mioclono, atassia, difficoltà di apprendimento e disturbi del sonno e dell'umore.

Molteplici linee di evidenza indicano un meccanismo immunitario a questo raro disturbo. Ciò include l'insorgenza di OMS nello stato post-infettivo, infiltrazione linfocitaria aggressiva del tumore nei bambini con OMS e risposte documentate alle terapie che agiscono attraverso la soppressione del sistema immunitario.

L'attuale studio utilizza quattro dosi settimanali di anticorpo anti-CD 20 (rituximab) per trattare i bambini con OMS refrattaria. La malattia refrattaria è definita come i sintomi continui di OMS nonostante la resezione chirurgica del tumore e un minimo di un mese di terapia steroidea.

Tutti i pazienti hanno una valutazione OMS di base e test neurocognitivi dettagliati con tutti gli studi ripetuti al completamento delle quattro infusioni settimanali. Il test OMS viene ripetuto al mese 3. Il test OMS e il test neurocognitivo dettagliato vengono condotti a intervalli di 6 mesi fino a 2 anni dall'infusione iniziale.

L'obiettivo dello studio è utilizzare questa nuova terapia per migliorare l'esito neurologico e dello sviluppo neurologico a lungo termine nei bambini con opsoclono-mioclono associato a neuroblastoma refrattario.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 16 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Conferma patologica della diagnosi di neuroblastoma Resezione chirurgica del tumore primario Sintomi di OMS nonostante un minimo di un mese di terapia steroidea Deve soddisfare tutti i criteri di laboratorio per dimostrare un'adeguata funzionalità dell'organo -

Criteri di esclusione:

Pazienti attualmente sottoposti a chemioterapia sistemica per il trattamento del neuroblastoma Pazienti con infezione attiva documentata Pazienti positivi per HIV, epatite B o epatite C La tossicità d'organo dovuta a qualsiasi precedente terapia o intervento chirurgico deve essere risolta prima dell'ingresso nello studio

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Rituximab
Braccio singolo
Droga: anti-CD20 (rituximab)
4 dosi settimanali di rituxan EV a 375 mg/m2 nei giorni 1, 8, 15 e 22
Altri nomi:
  • Rituxan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattibilità dell'utilizzo di 4 infusioni settimanali di Rituximab
Lasso di tempo: 4 settimane
Valutare la fattibilità dell'utilizzo di 4 infusioni settimanali di Rituximab nel trattamento di bambini con sindrome opsoclono-mioclono associata a neuroblastoma (OMS). La prima infusione prevedeva una titolazione lenta da una velocità iniziale di 0,5 mg/kg/ora a un massimo di 400 mg/ora. Se ben tollerate, le infusioni successive sono state somministrate a una velocità iniziale di 1 mg/kg/ora fino a un massimo di 100 mg/ora per la prima ora. In assenza di reazioni avverse, le dosi sono state aumentate di 1 mg/kg/ora (aumento massimo di 100 mg all'ora) ogni 30 minuti fino a una velocità massima di 400 mg/ora. Se si sono verificati eventi di ipersensibilità o correlati all'infusione, l'infusione è stata temporaneamente interrotta e ripresa al 50% della velocità precedente se la reazione si risolve. Viene riportato il numero di partecipanti per i quali il dosaggio dello studio era fattibile.
4 settimane
Tossicità del Rituximab
Lasso di tempo: Gli individui sono stati seguiti per eventi avversi fino al giorno 270
Lo studio doveva essere interrotto anticipatamente per qualsiasi tossicità di grado 3 o 4 che non si fosse risolta in 2 dei primi 5 pazienti trattati o per qualsiasi decesso correlato all'infusione. Viene riportato il numero di partecipanti che hanno manifestato questi eventi [tossicità di grado 3 o 4 che non si è risolta in 2 dei primi 5 pazienti trattati o per qualsiasi decesso correlato all'infusione].
Gli individui sono stati seguiti per eventi avversi fino al giorno 270

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione OMS delle prestazioni motorie
Lasso di tempo: Basale, dopo le quattro infusioni, ai mesi 3, 6, 12, 18 e 24 successivi alla prima infusione.
Scala di valutazione OMS delle prestazioni motorie Questo sistema di punteggio utilizza una scala da 0 a 3, dove 0 non è influenzato dall'OMS e 3 rappresenta quelli con grave compromissione. I test OMS saranno valutati da due valutatori indipendenti che hanno una competenza specifica nella valutazione e nella gestione dei bambini con disturbi neurologici. Si otterrà la media di questi punteggi e verrà riportato un errore standard della media.
Basale, dopo le quattro infusioni, ai mesi 3, 6, 12, 18 e 24 successivi alla prima infusione.
Sviluppo di anticorpi umani anti-chimerici (HACA).
Lasso di tempo: Linea di base; 3, 6, 9 mesi dopo il trattamento
Campioni di sangue da valutare per la presenza di formazione di anticorpi e il potenziale effetto sui profili farmacocinetici.
Linea di base; 3, 6, 9 mesi dopo il trattamento
Deplezione periferica delle cellule B
Lasso di tempo: 2 anni
La deplezione delle cellule B è stata misurata attraverso l'analisi dei livelli sierici di IgG. Viene riportato il numero di partecipanti che hanno sperimentato l'esaurimento delle cellule B.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jean M. Tersak, M.D.

Collaboratori

Genentech, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Jean M Tersak, M.D., Children's Hospital of Pittsburgh Department of Hematology Oncology and BMT

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

5 febbraio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

20 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB0405652

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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