Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kombinovaná léčba nízkými dávkami rFVIIa a FEIBA u pacientů s těžkou hemofilií A s inhibitorem faktoru VIII

26. července 2012 aktualizováno: Prof. Uriel Martinowitz, Sheba Medical Center

Pacienti s těžkou hemofilií a inhibitory mohou být účinně léčeni aktivovanými koncentráty protrombinového komplexu (APCC, např. FEIBA) nebo vysokodávkový rekombinantní faktor VIIa (rFVIIa). Zřídka se u takových pacientů vyvine refrakternost na tyto přípravky, pro které byla nedávno navržena terapie sekvenční FEIBA a rFVIIa.

Impulsem pro tuto zprávu byl pacient s hemofilií A s vysokým titrem inhibitoru (1300 BU), který měl život ohrožující hematurii, která byla odolná vůči opakovaným dávkám 400 µg/kg rFVIIa až do kumulativní dávky 1200 µg/kg podané během 6-9 hodin .

Generace trombinu (TG) testovaná in vitro byla konzistentní s rezistencí na vysoké koncentrace rFVIIa, ale poskytla dobrou odpověď na kombinace nízkých dávek rFVIIa+FEIBA. V zoufalém pokusu o kontrolu krvácení byla podána infuze souběžná terapie 25 U/kg FEIBA a 40 ug/kg rFVIIa, která vedla k zástavě krvácení během několika minut. Během asi jednoho roku byl pacient touto kombinací úspěšně léčen u více než 200 krvácivých příhod ve svalech a kloubech.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s inhibitory s HR inhibitory byli způsobilí pro zařazení do studie. Po souhlasu byla odebrána krev a ex vivo byla přidána rFVIIa/FEIBA a kombinace, testována testy tvorby trombinu.

Kombinace poskytující dostatečnou hemostázu byla znázorněna pro pacientskou terapii budoucích krvácivých epizod.

Po aktuální terapii byla sledována hemostáza a bezpečnostní parametry.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 4

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Hemofiličtí pacienti s inhibitory
  • Pacienti podepisují informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti mladší 16 let nebo starší 65 let
  • Pacienti s alergickou reakcí nebo nežádoucími účinky při předchozím použití koncentrátů
  • Pacienti s vysokým rizikem trombózy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: feiba-VIIa, léčba inhibitory hemofilie A
KOMBINOVANÁ TERAPIE PACIENTŮM NA MÍRU SE SOUČASNÝM PODÁVÁNÍM OBOU LÉKŮ, NÁSLEDUJÍCÍ TESTY PŘEDPOVĚDÍCÍCH TESTŮ EX VIVO GENERACE TROMBINŮ
Lék: rFVIIa-FEIBA terapie pro inhibitory hemofilie A
Dávky přizpůsobené na ex vivo generování trombinu
Ostatní jména:
  • NOVOSEVEN
  • APCC
Lék: FEIBA – aktivované protrombinové komplexy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Po terapii bylo dosaženo hemostázy
Časové okno: 6-24 hodin
Po léčbě akutního krvácení byla hemostáza definována jako dobrá, částečná nebo neuspokojivá
6-24 hodin
Bezpečnost
Časové okno: 0-24 HODIN
Po terapii byla hodnocena přítomnost jakýchkoli nežádoucích účinků, zejména tromboembolických komplikací
0-24 HODIN

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na hemostázu
Časové okno: 0-24 HODIN
Po terapii pacienti dokumentovali dobu do „DOBRÉ“ odpovědi
0-24 HODIN

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koagulační studie
Časové okno: 0-24 HODIN
cbc fibrinogen a D-dimer byly hodnoceny před a po terapii, tvorba trombinu byla testována, pokud to bylo možné, po 1-2 hodinách
0-24 HODIN

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sheba Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Uri Martinowitz, MD, Sheba medical center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. ledna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. ledna 2006

První zveřejněno (Odhad)

31. ledna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. července 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. července 2012

Naposledy ověřeno

1. července 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHEBA-05-3768-UM-CTIL

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit