Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kombinationsterapi af lave doser af rFVIIa og FEIBA til patienter med svær hæmofili A med en inhibitor til faktor VIII

26. juli 2012 opdateret af: Prof. Uriel Martinowitz, Sheba Medical Center

Patienter med svær hæmofili og inhibitorer kan behandles effektivt med Aktiverede Prothrombin Complex Concentrates (APCC, f.eks. FEIBA) eller højdosis rekombinant faktor VIIa (rFVIIa). Sjældent udvikler sådanne patienter modstandsdygtighed over for disse produkter, for hvem behandling med sekventiel FEIBA og rFVIIa for nylig er blevet foreslået.

Drivkraften til denne rapport var en hæmofili A-patient med høj titerhæmmer (1300BU), som havde livstruende hæmaturi, der var resistent over for gentagne doser på 400 µg/kg rFVIIa op til en kumulativ dosis på 1200 µg/kg givet over 6-9 timer .

Thrombingenerering (TG) testet in vitro var i overensstemmelse med resistens over for høje koncentrationer af rFVIIa, men gav god respons på kombinationer af lave doser af rFVIIa+FEIBA. I et desperat forsøg på at kontrollere blødningen blev samtidig behandling af 25 U/kg FEIBA og 40 µg/kg rFVIIa infunderet og resulterede i standsning af blødning inden for få minutter. I løbet af et tidsrum på omkring et år er patienten blevet behandlet med denne kombination med succes for mere end 200 blødningsepisoder i muskler og led.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmmerpatienter med HR-hæmmere var berettigede til at blive optaget i undersøgelsen. Efter samtykke blev blod udtaget og ex-vivo tilsat rFVIIa/FEIBA og kombinationer, analyseret ved thrombingenereringstest.

Kombinationen, der gav tilstrækkelig hæmostase, blev afbildet til patienters behandling af fremtidige blødningsepisoder.

Efter egentlig terapi blev hæmostase og sikkerhedsparametre overvåget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hæmofilipatienter med inhibitorer
  • Patienter, der underskriver informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter under 16 eller over 65
  • Patienter med allergisk reaktion eller uønskede hændelser i tidligere brug af koncentraterne
  • Patienter med høj risiko for trombose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: feiba-VIIa, hæmofili A-hæmmerbehandling
KOMBINERET PATIENTSKÆRDRÆDET BEHANDLING MED SAMTYDLIG ADMINISTRATION AF BEGGE LÆGEMIDLER EFTER EX VIVO TROMBINGENERATION FORUDSIGENDE ASSAY
Medicin: rFVIIa-FEIBA-terapi til hæmofili A-hæmmere
Doser skræddersyet per ex vivo spiking thrombin generation
Andre navne:
  • NOVOSEVEN
  • APCC
Medicin: FEIBA- Aktiverede protrombinkomplekser

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmostase opnået efter terapi
Tidsramme: 6-24 timer
Efter akut blødningsbehandling blev hæmostase defineret som god, delvis eller ikke-tilfredsstillende
6-24 timer
Sikkerhed
Tidsramme: 0-24 TIMER
Efter terapi blev tilstedeværelsen af ​​eventuelle bivirkninger vurderet, især tromboemboliske komplikationer
0-24 TIMER

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til hæmostase
Tidsramme: 0-24 TIMER
Efter terapi dokumenterede patienterne tid til "GOD" respons
0-24 TIMER

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koagulationsstudier
Tidsramme: 0-24 TIMER
cbc fibrinogen og D-dimer blev vurderet før og efter behandling, thrombingenerering blev analyseret, når det var muligt efter 1-2 timer
0-24 TIMER

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sheba Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Uri Martinowitz, MD, Sheba Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. januar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. januar 2006

Først opslået (Skøn)

31. januar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. juli 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juli 2012

Sidst verificeret

1. juli 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHEBA-05-3768-UM-CTIL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner