第 VIII 因子阻害薬を有する重症血友病 A 患者に対する低用量 rFVIIa と FEIBA の併用療法

重度の血友病とインヒビターを有する患者は、活性化プロトロンビン複合体濃縮物（APCC、例えば. FEIBA) または高用量組換え第 VIIa 因子 (rFVIIa)。 まれに、そのような患者がこれらの製品に対して難治性を発症し、FEIBA と rFVIIa による治療が最近提案されています。

本報告書の原動力となったのは、高力価インヒビター (1300BU) を有する血友病 A 患者で、400μg/kg の rFVIIa を 6 ～ 9 時間にわたって累積投与量 1200μg/kg まで繰り返し投与しても、生命を脅かすような血尿がみられました。 .

インビトロで試験されたトロンビン生成（ＴＧ）は、高濃度のｒＦＶＩＩａに対する耐性と一致したが、低用量のｒＦＶＩＩａ＋ＦＥＩＢＡの組み合わせに対して良好な反応を示した。 出血を抑えるための必死の試みで、25 U/kg FEIBA と 40μg/kg rFVIIa の併用療法が注入され、数分以内に出血が止まりました。 約 1 年間にわたり、患者はこの組み合わせによって筋肉と関節の 200 回を超える出血エピソードの治療に成功しました。