Terapia di combinazione di basse dosi di rFVIIa e FEIBA per pazienti con emofilia A grave con un inibitore del fattore VIII
I pazienti con emofilia grave e inibitori possono essere trattati efficacemente con i concentrati di complesso protrombinico attivato (APCC, ad es. FEIBA) o fattore VIIa ricombinante ad alto dosaggio (rFVIIa). Raramente tali pazienti sviluppano refrattarietà a questi prodotti per i quali è stata recentemente suggerita una terapia con FEIBA sequenziale e rFVIIa.
L'impulso per il presente rapporto è stato un paziente affetto da emofilia A con un inibitore ad alto titolo (1300BU) che presentava un'ematuria pericolosa per la vita resistente a dosi ripetute di 400 µg/kg di rFVIIa fino a una dose cumulativa di 1200 µg/kg somministrata nell'arco di 6-9 ore .
La generazione di trombina (TG) testata in vitro è stata coerente con la resistenza ad alte concentrazioni di rFVIIa, ma ha prodotto una buona risposta alle combinazioni di basse dosi di rFVIIa+FEIBA. In un disperato tentativo di controllare l'emorragia, è stata infusa una terapia concomitante di 25 U/kg di FEIBA e 40 µg/kg di rFVIIa che ha portato all'arresto dell'emorragia in pochi minuti. Nell'arco di circa un anno il paziente è stato trattato con successo con questa combinazione per più di 200 episodi di sanguinamento nei muscoli e nelle articolazioni.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
I pazienti con inibitori con inibitori delle risorse umane erano eleggibili per l'arruolamento nello studio. Dopo il consenso, il sangue è stato prelevato e addizionato ex vivo con rFVIIa/FEIBA e combinazioni, analizzato mediante test di generazione della trombina.
La combinazione che produce un'emostasi sufficiente è stata rappresentata per la terapia dei pazienti di futuri episodi di sanguinamento.
Dopo l'effettiva terapia, l'emostasi ei parametri di sicurezza sono stati monitorati.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti emofilici con inibitori
- Pazienti che firmano il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Pazienti sotto i 16 anni o sopra i 65 anni
- Pazienti con reazioni allergiche o eventi avversi in passato hanno utilizzato i concentrati
- Pazienti ad alto rischio di trombosi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: feiba-VIIa, terapia con inibitori dell'emofilia A
TERAPIA COMBINATA SU MISURA PER IL PAZIENTE CON SOMMINISTRAZIONE CONCOMITANTE DI ENTRAMBI I FARMACI, IN SEGUITO AI TEST DI PREVISIONE DELLA GENERAZIONE DI TROMBINA EX VIVO
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DOses su misura per la generazione di trombina addizionata ex vivo
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Emostasi raggiunta dopo la terapia
Lasso di tempo: 6-24 ore
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In seguito a terapia di emorragia acuta l'emostasi è stata definita come buona, parziale o non soddisfacente
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6-24 ore
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Sicurezza
Lasso di tempo: 0-24 ORE
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Dopo la terapia è stata valutata la presenza di qualsiasi evento avverso, in particolare le complicanze tromboemboliche
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0-24 ORE
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tempo di emostasi
Lasso di tempo: 0-24 ORE
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Dopo la terapia i pazienti hanno documentato il tempo per ottenere una risposta "BUONA".
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0-24 ORE
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Studi sulla coagulazione
Lasso di tempo: 0-24 ORE
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Il fibrinogeno cbc e il D-dimero sono stati valutati prima e dopo la terapia, la generazione di trombina è stata analizzata quando possibile dopo 1-2 ore
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0-24 ORE
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Uri Martinowitz, MD, Sheba medical center
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SHEBA-05-3768-UM-CTIL
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