Kombinationstherapie von niedrigen Dosen von rFVIIa und FEIBA für Patienten mit schwerer Hämophilie A mit einem Faktor-VIII-Inhibitor

Patienten mit schwerer Hämophilie und Inhibitoren können effektiv mit aktivierten Prothrombinkomplex-Konzentraten (APCC, z. FEIBA) oder hochdosierter rekombinanter Faktor VIIa (rFVIIa). Selten entwickeln solche Patienten Resistenz gegenüber diesen Produkten, für die kürzlich eine Therapie mit sequentieller FEIBA und rFVIIa vorgeschlagen wurde.

Der Anstoß für den vorliegenden Bericht war ein Hämophilie-A-Patient mit hohem Inhibitortiter (1300 BE), der eine lebensbedrohliche Hämaturie hatte, die gegen wiederholte Dosen von 400 µg/kg rFVIIa bis zu einer kumulativen Dosis von 1200 µg/kg über 6-9 Stunden resistent war .

Die in vitro getestete Thrombingenerierung (TG) stimmte mit der Resistenz gegenüber hohen Konzentrationen von rFVIIa überein, führte jedoch zu einer guten Reaktion auf Kombinationen niedriger Dosen von rFVIIa + FEIBA. In einem verzweifelten Versuch, die Blutung zu kontrollieren, wurde eine gleichzeitige Therapie mit 25 E/kg FEIBA und 40 µg/kg rFVIIa infundiert und führte innerhalb von Minuten zum Stillstand der Blutung. Über einen Zeitraum von etwa einem Jahr wurde der Patient mit dieser Kombination bei mehr als 200 Blutungsepisoden in Muskeln und Gelenken erfolgreich behandelt.