Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti donepezil hydrochloridu (HCl) (Aricept) při léčbě kognitivní dysfunkce u dětí s Downovým syndromem

23. března 2021 aktualizováno: Eisai Inc.

10týdenní, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti donepezil hydrochloridu (Aricept®) při léčbě kognitivní dysfunkce u dětí s Downovým syndromem

Účelem této studie je zjistit, zda je donepezil HCl účinný a bezpečný při zlepšování kognitivní dysfunkce u dětí a dospívajících s Downovým syndromem (DS). Efektivita bude měřena hodnocením komunikace, dovedností v každodenním životě a sociálních dovedností a vztahů u subjektů ve věku 10 až 17 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

129

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Clinical Study Centers, L.L.C.
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Neufeld Medical Group, Inc.
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine Medical Center, Department of Pediatrics
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • UCSD Pediatric Pharmacology Research Unit
    • Colorado
      • Lakewood, Colorado, Spojené státy, 80214
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of South West Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Community Research Foundation
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155-3009
        • Miami Children's Hospital, Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital, Brain Institute
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33709
        • Meridien Research
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
        • Lazlo J. Mate, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Child Neurology Associates, PC
    • Indiana
      • Zionsville, Indiana, Spojené státy, 46077
        • Medical Genetics and Neuro Development Center
    • Michigan
      • Flint, Michigan, Spojené státy, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Saint Mayr's Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101-2529
        • Regions Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Genetics and Genomic Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68504
        • Midwest Children's Health Research Institute, LLC
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Spojené státy, 08043
        • Clinical Research Center Of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44109
        • Metrohealth Medical Center, Division of Psychiatry
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • Valko and Associates
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74104-5428
        • Tulsa Clinical Research LLC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina, Division of Genetics and Developmental and Behavioral Pediatrics
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-9225
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Down Syndrome Clinic of Houston
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78258
        • Road Runner Research
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78258
        • Alamo City Clinical Research, LLC
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Spojené státy, 98004
        • Northwest Clinical Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 10 až 17 let, váha větší nebo rovna 20 kg
  • Muži a ženy
  • Standardní složené skóre Vineland-II Adaptive Behavior Scale (VABS-II)/Parent/Caregiver Rating Form (PCRF) vyšší než (>) 55
  • Diagnóza DS (trizomie 21) dokumentovaná chromozomální analýzou (karyotypizace). Pokud taková dokumentace není při screeningu k dispozici, karyotypizace bude provedena ve screeningových laboratořích a musí být zdokumentována před základní návštěvou.
  • Přednost se dává naivním než schváleným nebo neschváleným inhibitorům cholinesterázy, ale předchozí použití těchto léků je povoleno za předpokladu, že léčba byla vysazena alespoň 3 měsíce před screeningem a že nebyla vysazena z důvodu nedostatečné snášenlivosti nebo účinnosti nebo pouze za účelem zapsání předmětu do studia.
  • Subjekty žijící v komunitě
  • Musí se očekávat, že dokončí všechny postupy naplánované během screeningu a základní návštěvy, včetně všech parametrů účinnosti a bezpečnosti.
  • Musí mluvit anglicky a být verbální a být schopen po většinu času rozumět a nesmí používat jiné formy komunikace, značky, tabule se symboly nebo zařízení k doplnění svých komunikačních schopností
  • Musí mít rodiče nebo jiného spolehlivého pečovatele, který souhlasí s tím, že bude pacienta doprovázet na všechny návštěvy kliniky, poskytne informace o subjektu, jak vyžaduje protokol, a zajistí dodržování léčebného plánu
  • Rodič nebo pečovatel musí být stálým a spolehlivým informátorem s dostatečným kontaktem se subjektem, aby měl podrobné znalosti o adaptivním chování subjektu, aby mohl přesně dokončit VABS-II/PCRF. Při každé návštěvě by měl formulář vyplnit stejná osoba.
  • Měl by být v dobrém celkovém zdravotním stavu bez zdravotních stavů, které jsou považovány za klinicky významné a nestabilní
  • Klinické laboratorní hodnoty v normálních mezích nebo abnormality považované zkoušejícím a sponzorem za klinicky nevýznamné
  • Stabilní diabetes typu I (závislý na inzulínu) nebo diabetes typu II jsou způsobilé za předpokladu, že jsou pravidelně sledovány před a během studie, aby byla zajištěna adekvátní kontrola glukózy (glykémie nalačno <140 miligramů na decilitr (mg/dl) a glykosylovaný hemoglobin [hemoglobin A1c ] <8 procent (%) při screeningu.
  • Do studie může být zahrnuto také onemocnění štítné žlázy za předpokladu, že je euthyroidní a stabilní při léčbě po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem.
  • Záchvatová porucha v anamnéze je povolena za předpokladu, že subjekty jsou na stabilní léčbě po dobu alespoň 3 měsíců a během posledních 6 měsíců neměly záchvat.
  • Nezávislý v chůzi nebo s ambulantní pomůckou (příklad, chodec nebo hůlka, invalidní vozík), zrak a sluch (přípustné brýle a/nebo naslouchátko) dostatečné pro dosažení kompozitního standardního skóre VABS-II/PCRF >55 a pro spolupráci při vyšetřeních a testu Verbální vyjadřování a uvažování (TOVER).

Kritéria vyloučení:

  • Věk <10 nebo >17 let
  • Aktivní nebo klinicky významné stavy ovlivňující absorpci, distribuci nebo metabolismus studovaného léku (příklad zánětlivé onemocnění střev, žaludeční nebo dvanáctníkové vředy nebo těžká intolerance laktózy)
  • Známá přecitlivělost na deriváty piperidinu nebo inhibitory cholinesterázy
  • V současné době dostávají inhibitory cholinesterázy nebo je dostávali během 3 měsíců před screeningem nebo s předchozím užíváním > 3 měsíce před screeningem, kteří přestali kvůli nedostatečné účinnosti nebo snášenlivosti
  • Žádní spolehliví rodiče nebo pečovatelé nebo účastníci nebo pečovatelé, kteří nejsou ochotni nebo schopni dokončit jakékoli z výsledných opatření a splnit požadavky této studie
  • Klinicky významná obstrukční plicní nemoc nebo astma neléčené nebo nekontrolované léčbou do 3 měsíců před screeningem
  • Nedávné (méně než nebo rovné 2 roky) hematologické/onkologické poruchy (mírná anémie povolena)
  • Důkaz aktivního, klinicky významného a nestabilního onemocnění gastrointestinálního, ledvinového, jaterního, endokrinního nebo kardiovaskulárního systému
  • Aktuální diagnostický a statistický manuál IV revize textu (DSM-IV-TR) diagnóza velké depresivní poruchy (MDD) nebo jakákoli současná primární psychiatrická diagnóza jiná než DS (podle DSM-IV)
  • Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího činil subjekt nebo pečovatele nevhodnými pro studii
  • Nevhodnost, která zahrnuje ženy, které začaly menstruovat, a jsou tedy v plodném věku, které mohou být sexuálně aktivní a nepoužívají účinný způsob kontroly porodnosti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Kapalná formulace přizpůsobená aktivní léčbě pro orální podávání.
Aktivní komparátor: Donepezil HCl
Lék: Donepezil HCl
Zaslepený donepezil 2,5 miligramu denně (mg/den) (2,5 mililitru denně [ml/den]) perorálně pro účastníky s tělesnou hmotností (BW) 20 a méně než (
Ostatní jména:
  • Aricept

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od základní hodnoty ve složeném skóre V-škály (součet 9 subdomén) škál adaptivního chování Vineland Druhé vydání – formulář hodnocení rodičovského ošetřovatele (VABS-II/PCRF) v 10. týdnu – poslední přenesené pozorování (LOCF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 10
V této studii byl použit nástroj VABS-II/PCRF k posouzení 3 domén (každá se 3 subdoménami): komunikace (subdomény: receptivní, expresivní a psaní), dovednosti pro každodenní život (subdomény: osobní, domácí , komunita) a socializace (subdomény: mezilidské vztahy, hra/volný čas, dovednosti zvládání). Nezpracovaná skóre (2=vždy přítomná, 1=někdy přítomná, 0=zřídka nebo nikdy přítomná) hodnocená rodičem/pečovatelem z každé subdomény byla převedena na standardizovaná skóre nazývaná V-skóre, která jsou založena na věku a národním vzorku. normálních dětí. Skóre v-škály každé subdomény se pohybovalo od 1 (slabost) do 24 (síla). V-skóre pro 9 subdomén byla sečtena, aby se získalo složené V-skóre v rozsahu od 9 do 216. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň adaptivního fungování. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na zlepšení adaptivního fungování. Složená V-skóre má průměr (50. percentil) 100 a směrodatnou odchylku (SD) 15.
Výchozí stav, týden 10

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od základní hodnoty ve složeném skóre V-škály (součet 9 subdomén) škál adaptivního chování Vineland Druhé vydání – formulář hodnocení rodiče pečovatele (VABS-II/PCRF) ve 4. a 10. týdnu – pozorované případy (OC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 10
V této studii byl použit nástroj VABS-II/PCRF k posouzení 3 domén (každá se 3 subdoménami): komunikace (subdomény: receptivní, expresivní, psaní), dovednosti pro každodenní život (subdomény: osobní, domácí, komunita) a socializace (subdomény: mezilidské vztahy, hra/volný čas, dovednosti zvládání). Nezpracovaná skóre (2=vždy přítomná, 1=někdy přítomná, 0=zřídka nebo nikdy přítomná) hodnocená rodičem/pečovatelem z každé subdomény byla převedena na standardizovaná skóre nazývaná V-skóre, která jsou založena na věku a národním vzorku. normálních dětí. Skóre v-škály každé subdomény se pohybovalo od 1 (slabost) do 24 (síla). V-skóre pro 9 subdomén byla sečtena, aby se získalo složené V-skóre v rozsahu od 9 do 216. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň adaptivního fungování. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na zlepšení adaptivního fungování. Složená V-skóre má průměr (50. percentil) 100 a SD 15.
Výchozí stav, týden 4 a týden 10
Průměrná změna od základní hodnoty v testu verbálního vyjadřování a uvažování (TOVER) celkového skóre ve 4. týdnu a 10. OC
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a týden 10
TOVER je míra expresivní jazykové funkce a verbálního uvažování založená na výkonu účastníků v reakci na otázky týkající se série stylizovaných obrázků zobrazujících identifikovatelné scénáře. Test o 64 položkách byl speciálně navržen k posouzení jazykových funkcí u dětí a dospělých s Downovým syndromem (DS) v širokém rozsahu funkčních schopností. Test používal 23 různobarevných obrázků ke stimulaci verbálních odpovědí na otázky. Test byl krátký (vyplněný za 15 minut) a rychlý (2 až 4 otázky na obrázku). Celkové skóre v rozmezí od 0 do 64 bylo odvozeno z 64 otázek, kde vyšší skóre ukazuje na lepší funkční schopnosti.
Výchozí stav, týden 4 a týden 10
Průměrná změna od základní hodnoty v testu verbálního vyjadřování a uvažování (TOVER) celkové skóre v týdnu 10-LOCF
Časové okno: Výchozí stav, týden 10
TOVER je míra expresivní jazykové funkce a verbálního uvažování založená na výkonu účastníků v reakci na otázky týkající se série stylizovaných obrázků zobrazujících identifikovatelné scénáře. Test o 64 položkách byl speciálně navržen k posouzení jazykových funkcí u dětí a dospělých s DS v širokém rozsahu funkčních schopností. Test používal 23 různobarevných obrázků ke stimulaci verbálních odpovědí na otázky. Test byl krátký (vyplněný za 15 minut) a rychlý (2 až 4 otázky na obrázku). Celkové skóre v rozmezí od 0 do 64 bylo odvozeno z 64 otázek, kde vyšší skóre ukazuje na lepší funkční schopnosti.
Výchozí stav, týden 10

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eisai Inc.

Spolupracovníci

Pfizer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. listopadu 2007

Primární dokončení (Aktuální)

5. září 2008

Dokončení studie (Aktuální)

5. září 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. prosince 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. prosince 2007

První zveřejněno (Odhad)

10. prosince 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • E2020-A001-219
  • A2501059 (Jiný identifikátor: Pfizer)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit