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Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Donepezilhydrochlorid (HCl) (Aricept) bei der Behandlung von kognitiver Dysfunktion bei Kindern mit Down-Syndrom

23. März 2021 aktualisiert von: Eisai Inc.

Eine 10-wöchige, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Donepezil-Hydrochlorid (Aricept®) bei der Behandlung der kognitiven Dysfunktion von Kindern mit Down-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Donepezil HCl wirksam und sicher bei der Verbesserung der kognitiven Dysfunktion ist, die Kinder und Jugendliche mit Down-Syndrom (DS) aufweisen. Die Effektivität wird gemessen durch die Bewertung von Kommunikation, Fähigkeiten des täglichen Lebens und sozialen Fähigkeiten und Beziehungen in Fächern im Alter von 10 bis 17 Jahren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

129

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Clinical Study Centers, L.L.C.
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Neufeld Medical Group, Inc.
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine Medical Center, Department of Pediatrics
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • UCSD Pediatric Pharmacology Research Unit
    • Colorado
      • Lakewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80214
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of South West Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Community Research Foundation
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155-3009
        • Miami Children's Hospital, Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Hospital, Brain Institute
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33709
        • Meridien Research
      • West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33407
        • Lazlo J. Mate, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Child Neurology Associates, PC
    • Indiana
      • Zionsville, Indiana, Vereinigte Staaten, 46077
        • Medical Genetics and Neuro Development Center
    • Michigan
      • Flint, Michigan, Vereinigte Staaten, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Saint Mayr's Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101-2529
        • Regions Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Genetics and Genomic Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68504
        • Midwest Children's Health Research Institute, LLC
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08043
        • Clinical Research Center Of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44109
        • Metrohealth Medical Center, Division of Psychiatry
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Valko and Associates
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74104-5428
        • Tulsa Clinical Research LLC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina, Division of Genetics and Developmental and Behavioral Pediatrics
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-9225
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Down Syndrome Clinic of Houston
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78258
        • Road Runner Research
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78258
        • Alamo City Clinical Research, LLC
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Vereinigte Staaten, 98004
        • Northwest Clinical Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 10 bis 17 Jahre, Gewicht über oder gleich 20 kg
  • Männlich und weiblich
  • Vineland-II Adaptive Behavior Scales (VABS-II)/Parent/Cargiver Rating Form (PCRF) Standard-Composite-Score größer als (>) 55
  • Diagnose von DS (Trisomie 21), dokumentiert durch Chromosomenanalyse (Karyotypisierung). Wenn eine solche Dokumentation beim Screening nicht verfügbar ist, wird die Karyotypisierung mit den Screening-Labors durchgeführt und muss vor dem Baseline-Besuch dokumentiert werden.
  • Naiv gegenüber zugelassenen oder nicht zugelassenen Cholinesterasehemmern wird bevorzugt, jedoch ist die vorherige Anwendung dieser Medikamente erlaubt, vorausgesetzt, dass das Medikament mindestens 3 Monate vor dem Screening abgesetzt wurde und dass es nicht wegen mangelnder Verträglichkeit oder Wirksamkeit oder zum alleinigen Zweck abgesetzt wurde Aufnahme des Probanden in die Studie.
  • Subjekte mit Wohnsitz in der Gemeinde
  • Es muss erwartet werden, dass alle während der Screening- und Baseline-Besuche geplanten Verfahren abgeschlossen sind, einschließlich aller Wirksamkeits- und Sicherheitsparameter.
  • Muss Englisch sprechen und die meiste Zeit verständig und verständlich sein und darf keine anderen Kommunikationsformen, Schilder, Symboltafeln oder Geräte verwenden, um seine/ihre Kommunikationsfähigkeit zu ergänzen
  • Muss einen Elternteil oder eine andere zuverlässige Bezugsperson haben, die sich bereit erklärt, das Subjekt zu allen Klinikbesuchen zu begleiten, Informationen über das Subjekt gemäß dem Protokoll bereitzustellen und die Einhaltung des Medikationsplans sicherzustellen
  • Ein Elternteil oder eine Betreuungsperson muss ein ständiger und zuverlässiger Informant mit ausreichendem Kontakt zum Subjekt sein, um detaillierte Kenntnisse über das Anpassungsverhalten des Subjekts zu haben, um das VABS-II/PCRF genau ausfüllen zu können. Das Formular sollte bei jedem Besuch von derselben Person ausgefüllt werden.
  • Sollte sich in einem guten allgemeinen Gesundheitszustand befinden, ohne Erkrankungen, die sowohl als klinisch signifikant als auch instabil angesehen werden
  • Klinische Laborwerte innerhalb normaler Grenzen oder Anomalien, die vom Prüfer und Sponsor als klinisch nicht signifikant angesehen werden
  • Stabiler Typ-I- (insulinabhängiger) oder Typ-II-Diabetes sind geeignet, sofern sie regelmäßig vor und während der Studie überwacht werden, um eine angemessene Glukosekontrolle sicherzustellen (Nüchtern-Blutzucker < 140 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) und glykosyliertes Hämoglobin [Hämoglobin A1c ] <8 Prozent (%) beim Screening).
  • Schilddrüsenerkrankungen können ebenfalls in die Studie aufgenommen werden, vorausgesetzt, sie sind euthyreot und stabil bei der Behandlung für mindestens 3 Monate vor dem Screening.
  • Anfallsleiden in der Anamnese sind zulässig, vorausgesetzt, die Probanden befinden sich seit mindestens 3 Monaten in stabiler Behandlung und hatten in den letzten 6 Monaten keinen Anfall.
  • Unabhängig im Gehen oder Gehhilfe (z. B. Gehhilfe oder Gehstock, Rollstuhl), Seh- und Hörvermögen (Brille und/oder Hörgerät zulässig) ausreichend, um VABS-II/PCRF-Composite-Standard-Scores >55 zu erreichen und bei Prüfungen und dem Test von mitzuarbeiten Verbaler Ausdruck und Argumentation (TOVER).

Ausschlusskriterien:

  • Alter <10 oder >17 Jahre
  • Aktive oder klinisch signifikante Zustände, die die Absorption, Verteilung oder den Metabolismus des Studienmedikaments beeinflussen (z. B. entzündliche Darmerkrankungen, Magen- oder Zwölffingerdarmgeschwüre oder schwere Laktoseintoleranz)
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Piperidinderivate oder Cholinesterasehemmer
  • Cholinesterasehemmer, die derzeit Cholinesterasehemmer erhalten oder in den 3 Monaten vor dem Screening erhalten haben oder bei vorheriger Anwendung > 3 Monate vor dem Screening, die wegen mangelnder Wirksamkeit oder Verträglichkeit abgesetzt wurden
  • Keine zuverlässigen Eltern oder Betreuer oder Teilnehmer oder Betreuer, die nicht bereit oder nicht in der Lage sind, eine der Ergebnismessungen durchzuführen und die Anforderungen dieser Studie zu erfüllen
  • Klinisch signifikante obstruktive Lungenerkrankung oder Asthma unbehandelt oder nicht durch Behandlung innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening kontrolliert
  • Kürzliche (weniger als oder gleich 2 Jahre) hämatologische/onkologische Erkrankungen (leichte Anämie erlaubt)
  • Nachweis einer aktiven, klinisch signifikanten und instabilen gastrointestinalen, renalen, hepatischen, endokrinen oder kardiovaskulären Erkrankung
  • Current Diagnostic and Statistical Manual IV Text Revision (DSM-IV-TR) Diagnose einer schweren depressiven Störung (MDD) oder einer anderen aktuellen primären psychiatrischen Diagnose als DS (gemäß DSM-IV)
  • Jeder Zustand, der den Probanden oder die Pflegekraft nach Meinung des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen würde
  • Ungeeignetheit, einschließlich weiblicher Probanden, die ihre Menstruation begonnen haben und daher gebärfähig sind, die möglicherweise sexuell aktiv sind und keine wirksame Methode der Empfängnisverhütung anwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Auf die aktive Behandlung abgestimmte flüssige Formulierung zur oralen Verabreichung.
Aktiver Komparator: Donepezil-HCl
Arzneimittel: Donepezil-HCl
Verblindetes Donepezil 2,5 Milligramm pro Tag (mg/Tag) (2,5 Milliliter pro Tag [ml/Tag]) oral für Teilnehmer mit einem Körpergewicht (BW) von 20 und weniger als (
Andere Namen:
  • Aricept

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert im V-Scale Composite Score (Summe von 9 Subdomänen) der Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition – Parent Caregiver Rating Form (VABS-II/PCRF) in Woche 10 – Last Observation Carried Forward (LOCF)
Zeitfenster: Baseline, Woche 10
Das VABS-II/PCRF-Instrument wurde in dieser Studie verwendet, um 3 Domänen (jeweils mit 3 Subdomänen) zu bewerten: Kommunikation (Subdomänen: rezeptiv, expressiv und schreibend), Fähigkeiten des täglichen Lebens (Subdomänen: persönlich, häuslich , Gemeinschaft) und Sozialisation (Teilbereiche: zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel/Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten). Rohwerte (2 = immer vorhanden, 1 = manchmal vorhanden, 0 = selten oder nie vorhanden), die von den Eltern/Betreuungspersonen aus jedem Unterbereich bewertet wurden, wurden in standardisierte Werte umgewandelt, die als V-Werte bezeichnet werden und auf dem Alter und einer nationalen Stichprobe basieren von normalen Kindern. Jeder Teilbereich der V-Skala reichte von 1 (Schwäche) bis 24 (Stärke). Die V-Scores für die 9 Subdomänen wurden summiert, um einen zusammengesetzten V-Score im Bereich von 9 bis 216 zu erhalten. Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an adaptiver Funktion hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung der adaptiven Funktion hin. Zusammengesetzte V-Scores haben einen Mittelwert (50. Perzentil) von 100 und eine Standardabweichung (SD) von 15.
Baseline, Woche 10

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert im V-Scale Composite Score (Summe von 9 Subdomänen) der Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition – Parent Caregiver Rating Form (VABS-II/PCRF) in Woche 4 und 10 – beobachtete Fälle (OC)
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 und Woche 10
Das VABS-II/PCRF-Instrument wurde in dieser Studie verwendet, um 3 Domänen (mit jeweils 3 Subdomänen) zu erfassen: Kommunikation (Subdomänen: rezeptiv, expressiv, schreibend), Alltagskompetenzen (Subdomänen: persönlich, häuslich, Gemeinschaft) und Sozialisation (Teilbereiche: zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel/Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten). Rohwerte (2 = immer vorhanden, 1 = manchmal vorhanden, 0 = selten oder nie vorhanden), die von den Eltern/Betreuungspersonen aus jedem Unterbereich bewertet wurden, wurden in standardisierte Werte umgewandelt, die als V-Werte bezeichnet werden und auf dem Alter und einer nationalen Stichprobe basieren von normalen Kindern. Jeder Teilbereich der V-Skala reichte von 1 (Schwäche) bis 24 (Stärke). Die V-Scores für die 9 Subdomänen wurden summiert, um einen zusammengesetzten V-Score im Bereich von 9 bis 216 zu erhalten. Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an adaptiver Funktion hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung der adaptiven Funktion hin. Zusammengesetzte V-Scores haben einen Mittelwert (50. Perzentil) von 100 und eine Standardabweichung von 15.
Baseline, Woche 4 und Woche 10
Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Test of Verbal Expression and Reasoning (TOVER) Gesamtpunktzahl in Woche 4 und 10-OC
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 und Woche 10
Der TOVER ist ein teilnehmerleistungsbasiertes Maß für die expressive Sprachfunktion und das verbale Denken als Antwort auf Fragen zu einer Reihe stilisierter Bilder, die identifizierbare Szenarien zeigen. Der 64-Punkte-Test wurde speziell entwickelt, um die Sprachfunktion bei Kindern und Erwachsenen mit Down-Syndrom (DS) über ein breites Spektrum funktioneller Fähigkeiten hinweg zu beurteilen. Der Test verwendete 23 mehrfarbige Bilder, um verbale Antworten auf Fragen zu stimulieren. Der Test war kurz (in 15 Minuten abgeschlossen) und schnell (2 bis 4 Fragen pro Bild). Die Gesamtpunktzahl im Bereich von 0 bis 64 wurde aus 64 Fragen abgeleitet, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Funktionsfähigkeit anzeigt.
Baseline, Woche 4 und Woche 10
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Test of Verbal Expression and Reasoning (TOVER) Gesamtpunktzahl in Woche 10 – LOCF
Zeitfenster: Baseline, Woche 10
Der TOVER ist ein teilnehmerleistungsbasiertes Maß für die expressive Sprachfunktion und das verbale Denken als Antwort auf Fragen zu einer Reihe stilisierter Bilder, die identifizierbare Szenarien zeigen. Der 64-Punkte-Test wurde speziell entwickelt, um die Sprachfunktion bei Kindern und Erwachsenen mit DS über ein breites Spektrum funktioneller Fähigkeiten hinweg zu beurteilen. Der Test verwendete 23 mehrfarbige Bilder, um verbale Antworten auf Fragen zu stimulieren. Der Test war kurz (in 15 Minuten abgeschlossen) und schnell (2 bis 4 Fragen pro Bild). Die Gesamtpunktzahl im Bereich von 0 bis 64 wurde aus 64 Fragen abgeleitet, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Funktionsfähigkeit anzeigt.
Baseline, Woche 10

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eisai Inc.

Mitarbeiter

Pfizer

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. November 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. September 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. September 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Dezember 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Dezember 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Dezember 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • E2020-A001-219
  • A2501059 (Andere Kennung: Pfizer)

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