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Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di Donepezil cloridrato (HCl) (Aricept) nel trattamento della disfunzione cognitiva mostrata dai bambini con sindrome di Down

23 marzo 2021 aggiornato da: Eisai Inc.

Uno studio di 10 settimane, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Donepezil cloridrato (Aricept®) nel trattamento della disfunzione cognitiva mostrata dai bambini con sindrome di Down

Lo scopo di questo studio è determinare se donepezil HCl è efficace e sicuro nel migliorare la disfunzione cognitiva esibita da bambini e adolescenti con sindrome di Down (DS). L'efficacia sarà misurata valutando la comunicazione, le abilità di vita quotidiana e le abilità sociali e le relazioni in soggetti di età compresa tra 10 e 17 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

129

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Clinical Study Centers, L.L.C.
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Neufeld Medical Group, Inc.
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine Medical Center, Department of Pediatrics
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • UCSD Pediatric Pharmacology Research Unit
    • Colorado
      • Lakewood, Colorado, Stati Uniti, 80214
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of South West Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Community Research Foundation
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155-3009
        • Miami Children's Hospital, Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Miami Children's Hospital, Brain Institute
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33709
        • Meridien Research
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Lazlo J. Mate, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Child Neurology Associates, PC
    • Indiana
      • Zionsville, Indiana, Stati Uniti, 46077
        • Medical Genetics and Neuro Development Center
    • Michigan
      • Flint, Michigan, Stati Uniti, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Saint Mayr's Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101-2529
        • Regions Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Genetics and Genomic Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68504
        • Midwest Children's Health Research Institute, LLC
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Stati Uniti, 08043
        • Clinical Research Center Of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44109
        • Metrohealth Medical Center, Division of Psychiatry
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Valko and Associates
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74104-5428
        • Tulsa Clinical Research LLC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina, Division of Genetics and Developmental and Behavioral Pediatrics
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-9225
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Down Syndrome Clinic of Houston
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78258
        • Road Runner Research
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78258
        • Alamo City Clinical Research, LLC
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Stati Uniti, 98004
        • Northwest Clinical Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età da 10 a 17 anni, peso maggiore o uguale a 20 kg
  • Maschio e femmina
  • Vineland-II Adaptive Behavior Scales (VABS-II)/Parent/Caregiver Rating Form (PCRF) punteggio composito standard maggiore di (>) 55
  • Diagnosi di DS (trisomia 21) documentata dall'analisi cromosomica (cariotipo). Se tale documentazione non è disponibile allo screening, il cariotipo verrà eseguito con i laboratori di screening e deve essere documentato prima della visita di base.
  • È preferibile naïve agli inibitori della colinesterasi approvati o non approvati, tuttavia è consentito l'uso precedente di questi farmaci, a condizione che il farmaco sia stato interrotto almeno 3 mesi prima dello screening e che non sia stato interrotto per mancanza di tollerabilità o efficacia o per il solo scopo di iscrivere il soggetto allo studio.
  • Soggetti residenti nella comunità
  • Ci si deve aspettare che completi tutte le procedure programmate durante le visite di screening e di riferimento, inclusi tutti i parametri di efficacia e sicurezza.
  • Deve parlare inglese ed essere verbale e in grado di essere compreso per la maggior parte del tempo e non deve utilizzare altre forme di comunicazione, segni, simboli o dispositivi per integrare la sua capacità di comunicazione
  • Deve avere un genitore o un altro caregiver affidabile che accetti di accompagnare il soggetto a tutte le visite cliniche, fornire informazioni sul soggetto come richiesto dal protocollo e garantire il rispetto del programma terapeutico
  • un genitore o un caregiver deve essere un informatore costante e affidabile con un contatto sufficiente con il soggetto per avere una conoscenza dettagliata del comportamento adattivo del soggetto al fine di poter completare accuratamente il VABS-II/PCRF. La stessa persona deve compilare il modulo ad ogni visita.
  • Dovrebbe essere in buona salute generale senza condizioni mediche considerate sia clinicamente significative che instabili
  • Valori clinici di laboratorio entro limiti normali o anomalie considerate clinicamente non significative dallo sperimentatore e dallo sponsor
  • Il diabete stabile di tipo I (insulino-dipendente) o di tipo II è idoneo a condizione che venga monitorato regolarmente prima e durante lo studio per garantire un adeguato controllo del glucosio (glicemia a digiuno <140 milligrammi per decilitro (mg/dl) ed emoglobina glicosilata [emoglobina A1c ] <8 percento (%) allo screening).
  • Anche le malattie della tiroide possono essere incluse nello studio a condizione che siano eutiroidee e stabili al trattamento per almeno 3 mesi prima dello screening.
  • È consentita una storia di disturbo convulsivo a condizione che i soggetti siano in trattamento stabile da almeno 3 mesi e non abbiano avuto un attacco epilettico negli ultimi 6 mesi.
  • Indipendenza nella deambulazione o nella deambulazione assistita (ad esempio, deambulatore o bastone, sedia a rotelle), vista e udito (occhiali e/o apparecchi acustici consentiti) sufficienti per ottenere punteggi standard compositi VABS-II/PCRF >55 e per cooperare con gli esami e il Test di Espressione verbale e ragionamento (TOVER).

Criteri di esclusione:

  • Età <10 o >17 anni
  • Condizioni attive o clinicamente significative che influenzano l'assorbimento, la distribuzione o il metabolismo del farmaco in studio (ad esempio, malattia infiammatoria intestinale, ulcere gastriche o duodenali o grave intolleranza al lattosio)
  • Ipersensibilità nota ai derivati ​​della piperidina o agli inibitori della colinesterasi
  • Attualmente in trattamento con inibitori della colinesterasi o che li hanno assunti nei 3 mesi precedenti lo screening o con un uso precedente >3 mesi prima dello screening che hanno interrotto per mancanza di efficacia o tollerabilità
  • Nessun genitore o caregiver affidabile, o partecipanti, o caregiver che non vogliono o non sono in grado di completare nessuna delle misure di esito e soddisfare i requisiti di questo studio
  • Malattia polmonare ostruttiva clinicamente significativa o asma non trattata o non controllata dal trattamento entro 3 mesi prima dello screening
  • Patologie ematologiche/oncologiche recenti (minori o uguali a 2 anni) (lieve anemia consentita)
  • Evidenza di malattia gastrointestinale, renale, epatica, endocrina o cardiovascolare attiva, clinicamente significativa e instabile
  • Diagnosi attuale del Manuale Diagnostico e Statistico IV Revisione del Testo (DSM-IV-TR) di Disturbo Depressivo Maggiore (MDD) o qualsiasi diagnosi psichiatrica primaria attuale diversa dalla DS (come da DSM-IV)
  • Qualsiasi condizione che renderebbe il soggetto o il caregiver, a parere del ricercatore, inadatto allo studio
  • Inidoneità che include soggetti di sesso femminile che hanno iniziato le mestruazioni e sono quindi in età fertile, che possono essere sessualmente attivi e che non praticano un efficace mezzo di controllo delle nascite.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Formulazione liquida abbinata al trattamento attivo per somministrazione orale.
Comparatore attivo: Donepezil HCl
Droga: Donepezil HCl
Donepezil in cieco 2,5 milligrammi al giorno (mg/giorno) (2,5 millilitri al giorno [mL/giorno]) per via orale per i partecipanti con peso corporeo (PC) 20 e inferiore a (
Altri nomi:
  • Aricept

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale nel punteggio composito V-Scale (somma di 9 sottodomini) delle scale Vineland Adaptive Behavior, seconda edizione-Parent Caregiver Rating Form (VABS-II/PCRF) alla settimana 10-Ultima osservazione portata avanti (LOCF)
Lasso di tempo: Basale, settimana 10
Lo strumento VABS-II/PCRF è stato utilizzato in questo studio per valutare 3 domini (ciascuno con 3 sottodomini): comunicazione (sottodomini: ricettivo, espressivo e scrittura), abilità di vita quotidiana (sottodomini: personale, domestico , comunità) e socializzazione (sottodomini: relazioni interpersonali, gioco/tempo libero, capacità di coping). I punteggi grezzi (2=sempre presente, 1=talvolta presente, 0=raramente o mai presente) valutati dal genitore/tutore da ogni sottodominio sono stati convertiti in punteggi standardizzati chiamati V-score, che si basano sull'età e su un campione nazionale dei bambini normali. Ogni punteggio della scala v del sottodominio variava da 1 (debolezza) a 24 (forza). I punteggi V per i 9 sottodomini sono stati sommati per ottenere un punteggio V composito compreso tra 9 e 216. Punteggi più alti indicano un livello più alto di funzionamento adattivo. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento del funzionamento adattivo. I punteggi V compositi hanno una media (50° percentile) di 100 e una deviazione standard (DS) di 15.
Basale, settimana 10

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale nel punteggio composito V-Scale (somma di 9 sottodomini) di Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition-Parent Caregiver Rating Form (VABS-II/PCRF) alla settimana 4 e 10-Casi osservati (OC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4 e settimana 10
Lo strumento VABS-II/PCRF è stato utilizzato in questo studio per valutare 3 domini (ciascuno con 3 sottodomini): comunicazione (sottodomini: ricettivo, espressivo, scrittura), abilità di vita quotidiana (sottodomini: personale, domestico, comunità) e socializzazione (sottodomini: relazioni interpersonali, gioco/tempo libero, capacità di coping). I punteggi grezzi (2=sempre presente, 1=talvolta presente, 0=raramente o mai presente) valutati dal genitore/tutore da ogni sottodominio sono stati convertiti in punteggi standardizzati chiamati V-score, che si basano sull'età e su un campione nazionale dei bambini normali. Ogni punteggio della scala v del sottodominio variava da 1 (debolezza) a 24 (forza). I punteggi V per i 9 sottodomini sono stati sommati per ottenere un punteggio V composito compreso tra 9 e 216. Punteggi più alti indicano un livello più alto di funzionamento adattivo. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento del funzionamento adattivo. I punteggi V compositi hanno una media (50° percentile) di 100 e una deviazione standard di 15.
Basale, settimana 4 e settimana 10
Variazione media rispetto al basale nel punteggio totale del test di espressione verbale e ragionamento (TOVER) alla settimana 4 e 10-OC
Lasso di tempo: Basale, settimana 4 e settimana 10
Il TOVER è una misura basata sulle prestazioni dei partecipanti della funzione del linguaggio espressivo e del ragionamento verbale in risposta a domande su una serie di immagini stilizzate che mostrano scenari identificabili. Il test a 64 item è stato specificamente progettato per valutare la funzione del linguaggio nei bambini e negli adulti con sindrome di Down (DS) attraverso un'ampia gamma di abilità funzionali. Il test ha utilizzato 23 immagini multicolori per stimolare le risposte verbali alle domande. Il test è stato breve (completato in 15 minuti) e veloce (da 2 a 4 domande per immagine). Il punteggio totale compreso tra 0 e 64 è stato derivato da 64 domande, dove un punteggio più alto indica una migliore capacità funzionale.
Basale, settimana 4 e settimana 10
Variazione media rispetto al basale nel punteggio totale del test di espressione verbale e ragionamento (TOVER) alla settimana 10-LOCF
Lasso di tempo: Basale, settimana 10
Il TOVER è una misura basata sulle prestazioni dei partecipanti della funzione del linguaggio espressivo e del ragionamento verbale in risposta a domande su una serie di immagini stilizzate che mostrano scenari identificabili. Il test a 64 item è stato specificamente progettato per valutare la funzione linguistica nei bambini e negli adulti con DS attraverso un'ampia gamma di abilità funzionali. Il test ha utilizzato 23 immagini multicolori per stimolare le risposte verbali alle domande. Il test è stato breve (completato in 15 minuti) e veloce (da 2 a 4 domande per immagine). Il punteggio totale compreso tra 0 e 64 è stato derivato da 64 domande, dove un punteggio più alto indica una migliore capacità funzionale.
Basale, settimana 10

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eisai Inc.

Collaboratori

Pfizer

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 novembre 2007

Completamento primario (Effettivo)

5 settembre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

5 settembre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 dicembre 2007

Primo Inserito (Stima)

10 dicembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • E2020-A001-219
  • A2501059 (Altro identificatore: Pfizer)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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